महंगे इंजेक्शन। सबसे महंगी दवाएं

महँगी दवाइयाँ, तुम प्रिय होते हुए भी, तुम हमें बहुत प्रिय हो। जिन लोगों को भाग्य ने बहुत ही दुर्लभ बीमारियों से परेशान किया है, वे कुछ के बारे में ऐसा कह सकते हैं चिकित्सा तैयारीप्रस्तुत दवाइयों की फैक्ट्रीमरीजों के लिए "अमीर होने के लिए मजबूर"।

अर्थशास्त्र के संदर्भ में, वैश्विक दवा बिक्री 2018 में $1.3 ट्रिलियन से अधिक हो जाएगी। यह संयुक्त रूप से 15 देशों की जीडीपी से अधिक है। पारंपरिक रूप से खाएं सस्ती दवाएं, व्यापक जनता के लिए समय-समय पर और दुनिया के विभिन्न हिस्सों में एक ही बीमारी से पीड़ित लोगों के लिए सुलभ। लेकिन समस्या वाले कुछ लोगों के लिए, खासकर जिनके रोग बहुत कम होते हैं। दुर्लभ बीमारियों के लिए तथाकथित अनाथ दवाएं उपभोक्ताओं को छह आंकड़े खर्च कर सकती हैं। कई मामलों में, ऐसी कीमत अनिवार्य रूप से मानव जीवन की कीमत होती है।

उन देशों में जहां बीमा दवा का बोलबाला है, बीमा कंपनीवे हमेशा अति-महंगी दवाओं के बिलों का भुगतान नहीं करते हैं, रोगियों और उनके प्रियजनों को गंभीर खर्च उठाने के लिए मजबूर करते हैं। कुछ स्थानों पर, पुरुषों और महिलाओं को कई वर्षों तक "फार्मेसी के लिए काम" करना पड़ता है। कभी-कभी वे मदद करते हैं गैर - सरकारी संगठनया सिर्फ यादृच्छिक साथी नागरिक जिन्होंने मदद के अनुरोध का जवाब दिया। लेकिन ऐसा कभी-कभी ही होता है।

2015 में, Glybera ने दुनिया की सबसे महंगी दवा के रूप में Soliric को प्रतिस्थापित किया। फार्माकोलॉजी की इस उत्कृष्ट कृति के एक साल के कोर्स की लागत 1.2 मिलियन अमेरिकी डॉलर थी। ग्लिबेरा एंजाइम लिपोप्रोटीन लाइपेस की कमी वाले लोगों के लिए आवश्यक है, जो रक्त लिपिड को नियंत्रित करता है। यूरोप में, केवल 1200 लोग ऐसे स्वास्थ्य विकार के साथ रहते हैं, और दुनिया भर में दस लाख से अधिक नहीं हैं।

ग्लाइबेरा के लिए एक समाधान के रूप में उपलब्ध है इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन. यह टूल जीन थेरेपी के सिद्धांत पर काम करता है, जो एक इनोवेशन है। ग्लिबेरा एम्स्टर्डम में विकसित किया गया था और यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित पहली आनुवंशिक दवा बन गई, जहां प्रति मिलियन निवासियों में केवल दो लोग लिपोप्रोटीन लाइपेस की कमी (एलपीएलडी) से पीड़ित हैं। रोग अग्नाशयशोथ के गंभीर हमलों के साथ है। ऐसा माना जाता है कि एलपीएलडी के रोगी को छुटकारा दिलाने के लिए ग्लाइबेरा का एक इंजेक्शन काफी है। दूसरी ओर, इस तरह के एक इंजेक्शन की कीमत एक चमत्कार की लागत के बराबर है, और यह कुछ भी नहीं है कि उन्होंने लंबे समय तक दवा की अनुमति देने की हिम्मत नहीं की। विशेष रूप से काम करने वाले विशेष रूप से प्रशिक्षित डॉक्टरों को ही इंजेक्शन लगाने की अनुमति है उपचार केंद्र. यह माना जाता है कि यूरोप के निवासी ग्लाइबेरा के लिए प्रति वर्ष 300 मिलियन यूरो तक दवा उद्योग का भुगतान करने के लिए तैयार हैं।

सोलिरिस

सोलिरिस के साथ इलाज के एक कोर्स में एक रोगी को प्रति वर्ष $440,000 तक खर्च करना पड़ सकता है। इस तरह के एक ब्रांड नाम के तहत, इकोलिज़ुमाब, एक मानवकृत (चूहों से प्राप्त) मोनोक्लोनल एंटीबॉडी, दवा बाजार पर निर्धारित किया गया था। 2010 में Ecolizumab को दुनिया की सबसे महंगी दवा का नाम दिया गया था। सोलिरिस पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया के रोगियों की पीड़ा से राहत देता है। यह प्रति दस लाख लोगों पर 15.9 मामलों के प्रसार के साथ एक बहुत ही दुर्लभ बीमारी है। ग्रह के केवल 8 हजार निवासियों के पास ऐसा निदान है।

विषाक्त रात में हीमोग्लोबिनुरिया हेमेटोपोएटिक प्रणाली की एक बीमारी है, जिसे 1882 से जीवन-धमकी के रूप में जाना जाता है। रोग लाल रक्त कोशिकाओं (एरिथ्रोसाइट्स) को नष्ट कर देता है और एनीमिया, अस्थि मज्जा की विफलता, पेट दर्द, डिस्पैगिया, थकान, क्रोनिक किडनी रोग और यहां तक ​​​​कि प्रकट होता है। सोलिरिस ने निशाचर हीमोग्लोबिनुरिया के रोगियों के जीवन की गुणवत्ता को उस स्तर तक बढ़ाना संभव बना दिया जो आबादी के लिए औसत है। हालांकि, Ecolizumab एक दुर्लभ बीमारी से मरने की संभावना को कम नहीं करता है, जिससे जटिलताओं के बिना लंबे समय तक जीवित रहना संभव हो जाता है। अनाथ दवा को रुमेटीइड गठिया के साथ मदद करने के लिए सोचा गया था, जो लाखों लोगों को प्रभावित करता है, लेकिन नैदानिक ​​​​परीक्षण विफल रहे हैं।

एलाप्राज

इस अनाथ दवा का उपयोग हंटर रोग (सिंड्रोम) या म्यूकोपॉलीसैकरिडोसिस टाइप 2 के इलाज के लिए किया जाता है। यह असाधारण रूप से दुर्लभ अप्रभावी आनुवंशिक रोग दुनिया भर में 2,000 लोगों को प्रभावित करता है, जिनमें से लगभग 500 संयुक्त राज्य अमेरिका में रहते हैं। हंटर की बीमारी बाहरी रूप से गार्गॉयलिज़्म द्वारा प्रकट होती है - एक विशिष्ट खुरदरी उपस्थिति, साथ ही साथ विकास और मानसिक मंदता।

रोग हमेशा ठीक हो जाता है तीव्र रूप, रोगी के 2-4 वर्ष का होने पर आपको अपने बारे में बताना। क्योंकि रोग है आनुवंशिक कारण, इसका इलाज मुश्किल है। लक्षणों के बजाय हंटर सिंड्रोम के कारण का इलाज करने के लिए डिज़ाइन की गई एकमात्र दवा एलाप्रेज़ है। दवा एक एंजाइम के लिए एक विकल्प है, जिसकी कमी से रोगी पीड़ित होता है। इसे आइडर्सल्फ़ेज़ कहा जाता है, और यह मानव एंजाइम इडूरोनेट-2-सल्फ़ेटेज़ का एक शुद्ध संस्करण है, जिसे 2006 में 96 रोगियों में सफल नैदानिक ​​परीक्षणों के बाद अनुमोदित किया गया था। उसी समय, कुछ मामलों में, एलाप्रेज़ के जलसेक के बाद, रोगियों ने जीवन-धमकी देने वाली एनाफिलेक्टिक प्रतिक्रियाएं विकसित कीं। हंटर रोग की दवा की कीमत प्रति वर्ष $375,000 है, और एक 3 मिली खुराक की कीमत लगभग $3,400 है।

नगलज़िम

Naglazyme (galsulfase) का उपयोग म्यूकोपॉलीसैकरिडोसिस टाइप 6 - पॉलीडिस्ट्रोफिक बौनापन, मारोट्यू-लामी सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है। यह दुर्लभ वंशानुगत बीमारी एंजाइम आर्यलसल्फेटेज की कमी से जुड़ी है। रोग के पहले लक्षण बच्चे के जीवन के पहले वर्ष में दिखाई देते हैं, भविष्य में रोगी का कंकाल गलत तरीके से विकसित होता है, हाथ और पैर की गतिशीलता बहुत कम हो जाती है, सिंड्रोम के एक गंभीर मामले में वयस्क की वृद्धि नहीं होती है 100 सेमी से अधिक। सभी रोगियों - और ग्रह पर लगभग 1100 लोग हैं - दिल की समस्या है और तंत्रिका प्रणाली, और ग्रह के लगभग 1100 निवासी मारोट्यू-लामी सिंड्रोम से पीड़ित हैं।

इस प्रकार के म्यूकोपॉलीसैकरिडोसिस के लिए दवा नागलज़ाइम की कीमत $365,000 प्रति वर्ष से अधिक है और यह एक प्रयोगशाला निर्मित, संशोधित मानव एंजाइम है। यह स्थापित किया गया है कि नागलज़ाइम कंकाल के विकास और जोड़ों में गतिशीलता के साथ कई समस्याओं को हल करता है। वहीं, दुनिया की सबसे महंगी दवाओं में से एक के पास बहुत कुछ है दुष्प्रभाव. इनमें पित्ती, दाने, सूजन, छाती और पेट में दर्द, बुखार शामिल हैं।

फोलोटिन

टी-सेल लिंफोमा नामक रक्त कैंसर के एक दुर्लभ रूप के इलाज के लिए दवा फोलोटिन (प्रालाट्रेक्सेट) का उपयोग किया जाता है।

फोलोटिन इतनी महंगी दवा है कि इसका उपयोग तभी किया जाता है जब कोई और मदद नहीं करता है, और पाठ्यक्रम अंतःशिरा उपचार 6 सप्ताह तक चलता है और इसकी कीमत $320,000 से अधिक है। उसी समय, फोलोटिन रोगी के जीवन को थोड़ा बढ़ा देता है। टी सेल लिंफोमा, यही कारण है कि इसका उपयोग बहुत कम किया जाता है। अन्य प्रकार के उपचार के लिए उपयुक्तता के लिए दवा नैदानिक ​​​​परीक्षणों से गुजर रही है घातक ट्यूमररक्त कोशिकाओं और सामान्य रूप से अन्य प्रकार के कैंसर।

अक्तर

एक्टर को 4 महीने से दो साल की उम्र के छोटे बच्चों (तथाकथित शिशु ऐंठन, मिर्गी का एक दुर्लभ रूप) में ऐंठन और दौरे के इलाज के साथ-साथ कई अन्य बीमारियों के लिए निर्धारित किया जाता है, जिनमें शामिल हैं - मल्टीपल स्क्लेरोसिस, नेफ्रोटिक सिंड्रोम और रूमेटाइड गठिया. अक्तर एक अत्यधिक शुद्ध लंबे समय तक काम करने वाला कॉर्टिकोट्रोपिन हार्मोन है जो चमड़े के नीचे इंजेक्शन के रूप में इस्तेमाल होने वाले जेल के रूप में होता है।

अख्तर सभी के लिए अच्छा है, यह लंबे समय से दवा के लिए जाना जाता है, लेकिन कीमत, फिर भी, प्रति वर्ष 200 हजार डॉलर (एक बोतल के लिए 26,000 तक) तक पहुंच जाती है, और शिशु बरामदगी के खिलाफ दवा की बिक्री से होने वाली आय है एक सौ मिलियन डॉलर।

myozyme

दवा Myozyme, द्वारा देखते हुए व्यापरिक नाम, एक एंजाइम है जिसका उपयोग दुर्लभ, कभी-कभी घातक पोम्पे रोग के इलाज के लिए किया जाता है। इस बीमारी का नाम डच पैथोलॉजिस्ट के नाम पर रखा गया है जिन्होंने पहली बार 1932 में इसका वर्णन किया था। पोम्पे रोग वंशानुगत है। एक बच्चे के बीमार पैदा होने के लिए, माता-पिता दोनों में उत्परिवर्तित जीन होना चाहिए। माना जाता है कि पृथ्वी पर यह बीमारी 5 से 10 हजार लोगों को प्रभावित करती है। खतरनाक लक्षणहै मांसपेशी में कमज़ोरी, जो हृदय और श्वसन अंगों की मांसपेशियों में फैल सकता है।

मायोज़ाइम एक अल्फ़ा-ग्लूकोसिडेज़ एंजाइम है जो ग्लाइकोजन को तोड़ता है, जिसकी पोम्पे रोग के रोगियों में कमी होती है। दवा से मरीजों की जरूरत कम हो गई है कृत्रिम वेंटिलेशनफेफड़े, साथ ही अस्तित्व में वृद्धि। अगर मरीज 8 साल से कम उम्र का है तो डॉक्टर Myozyme का इस्तेमाल करते हैं। दवा को हर दो सप्ताह में अंतःशिरा रूप से प्रशासित किया जाता है। एक साल के कोर्स की लागत 100 से 300 हजार अमेरिकी डॉलर है, और Myozyme को जीवन के लिए लिया जाना चाहिए। साइड इफेक्ट्स में निमोनिया और संभव शामिल हैं एलर्जीमरीज की जान को खतरा।

सिनरिज़ और फ़िराज़िर

Cinryze पृथ्वी पर सबसे महंगी दवाओं में से एक है। इसका उपयोग एंजियोएडेमा (HAE) - वंशानुगत वाहिकाशोफ के इलाज के लिए किया जाता है। यह अनूठा है आनुवंशिक रोग 50,000 लोगों में 1 में निदान किया गया। बच्चों और वयस्कों में एंजियोएडेमा के साथ, रक्त में आंतरिक प्रतिक्रियाएं होती हैं, दर्दनाक हमलों के दौरान हाथों, पेट और स्वरयंत्र, चेहरे और जननांगों में तेज सूजन होती है - रोग का तेज होना।

रोग का उपचार - Cinryze के उपयोग के साथ इसके हमलों की रोकथाम को जल्द से जल्द शुरू करने की सलाह दी जाती है, खासकर यदि लक्षण हैं जीवन के लिए खतराताकत। हालांकि, कई मरीज़ इस तरह के इलाज का खर्च नहीं उठा सकते - उन्हें सिनरिज़ के लिए सालाना 350 हजार डॉलर का भुगतान करना होगा। इसलिए महंगा उपायएक मानव सीरम प्रोटीन है। वाहिकाशोफ वाले रोगियों में, यकृत इस प्रोटीन के उत्पादन का सामना नहीं कर सकता। Cinriz को सप्ताह में दो बार दिया जाता है।

एक अन्य दवा जिसका उपयोग जन्मजात एंजियोएडेमा के इलाज के लिए किया जाता है, वह है आईकैटिबैंट, एक ब्रैडीकाइनिन रिसेप्टर एंटागोनिस्ट। दवा के व्यापारिक नामों में से एक फ़िराज़िर है। फिरोजिर की तीन सीरिंज वाले पैकेज की कीमत 35 हजार अमेरिकी डॉलर से ज्यादा है।

ये दवाएं इतनी महंगी क्यों हैं?

तथाकथित अनाथ दवाएं समय-समय पर ऐसी विशिष्ट दवाओं की उच्च लागत पर सनसनीखेज प्रकाशनों के नायक बन जाती हैं। इस उच्च लागत के कई कारण हैं।

सबसे पहले, एक ही क्रम की राशि को एक नई दवा के विकास में निवेश किया जाता है, चाहे वह अनाथ हो या सामूहिक। निवेश उपभोक्ताओं की कीमत पर भुगतान करता है। मोटे तौर पर कहा जाए तो या तो एक लाख मरीज एक डॉलर की खुराक के लिए एक दवा खरीदेंगे, या एक मरीज एक लाख खुराक खरीदेगा।

दूसरे, महंगी दवाओं के निर्माताओं को भरोसा है कि उनकी संतान किसी भी पैसे से खरीदी जाएगी। अनेक लक्षण दुर्लभ रोगइतने गंभीर हैं कि इलाज से इनकार करने का सवाल ही नहीं उठता।

तीसरा, बाजार में अनाथ दवाएं नहीं हैं। और अंत में, कंपनियों को कुछ महंगे उत्पादों को मरीजों को मुफ्त में देना पड़ता है या उन्हें सस्ते में बेचना पड़ता है।

दुर्लभ बीमारियों के लिए बायोटेक दवाओं की कीमतों में वृद्धि जारी है, समताप मंडल में उड़ रही है। दुनिया की सबसे महंगी दवाओं की कोई एक कीमत नहीं होती और न ही कोई उनकी सूची बनाता है। इसलिए, वॉल स्ट्रीट बायोटेक विश्लेषकों के सर्वेक्षण के जवाबों के आधार पर फोर्ब्स ने संभावित उम्मीदवार प्राप्त किए यह सूची. फिर हमने निर्माताओं से एक विशिष्ट वयस्क रोगी के लिए प्रति खुराक की लागत के बारे में साक्षात्कार किया। चूंकि मूल्य मूल्य प्राप्त नहीं हुआ था, इसलिए हमने विश्लेषकों के पूर्वानुमानों का उपयोग किया। और हमें पता चला कि कीमतें खुराक के आधार पर भिन्न होती हैं, जो रोगी के वजन और अन्य कारकों के आधार पर भिन्न होती हैं। हमने अपनी सूची में उन दवाओं को शामिल किया है जिनकी लागत औसत रोगी के लिए प्रति वर्ष $200,000 से अधिक है। कुछ महँगी कैंसर की दवाएँ जिनका एक वर्ष के उपचार पर $200,000 खर्च होता है, सूची में नहीं हैं क्योंकि औसत रोगी उन्हें केवल कुछ महीनों के लिए लेता है। तो यह दुनिया में सबसे महंगी दवाएं 2017.

9 अल्दुराज़ाइम

वार्षिक लागत: $200,000 निर्माता: Genzyme, BioMarin

यह दवा हर्लर सिंड्रोम (MPS I) का इलाज करती है, जिसके कारण रोगी नैतिक और नैतिक रूप से समाप्त हो जाता है शारीरिक विकास 4 साल की उम्र में। दुनिया में छह सौ लोग इससे पीड़ित हैं।

8. सेरिजाइम

गौचर रोग के लिए चर्बी का जमावतिल्ली, जिगर, फेफड़ों में जमा, अस्थि मज्जा, और कभी-कभी मस्तिष्क में, जिसके परिणामस्वरूप कंकाल संबंधी विकार होते हैं, फेफड़े और गुर्दे के कार्यों का विलुप्त होना। दवा गौचर रोग के रोगियों में अनुपस्थित एंजाइम की जगह लेती है। दुनिया भर में इस बीमारी के 5200 मरीज हैं।

7. फैब्राज़ाइम

वार्षिक लागत: $200,000 निर्माता: Genzyme

फेब्री रोग के कारण जलन, बैंगनी धब्बे, बढ़े हुए दिल और गुर्दे की समस्याएं होती हैं। वाले मरीजों की संख्या यह रोग, दुनिया भर में 2200 से अधिक लोग। 2015-2016 में दुनिया की सबसे महंगी दवाओं में सातवीं पंक्ति।

6. अर्कलिस्ट

वार्षिक लागत: $250,000 निर्माता: Regeneron

यह दवा मकल-वेल्स सिंड्रोम का इलाज करती है, जिससे दुनिया भर में 2,000 लोग प्रभावित हैं। यह सिंड्रोमआवर्ती बुखार, चकत्ते, जोड़ों और गुर्दे के दर्द का कारण बनता है।

5. मायोजाइम

वार्षिक लागत: $300,000 निर्माता: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

मायोज़ाइम उस एंजाइम की जगह लेता है जो पोम्पे रोग में नहीं होता है। संभावित घातक रोगमांसपेशियों को कमजोर करता है और दिल को बड़ा करता है। बिना इलाज के देर के चरणरोगी अंततः व्हीलचेयर तक ही सीमित रहते हैं और उन्हें यांत्रिक वेंटिलेशन की आवश्यकता होती है। दुनिया भर में नौ सौ लोग इस बीमारी से पीड़ित हैं।

4. सिनेरीज़

वार्षिक लागत: $ 350,000 निर्माता: वीरोफार्मा

Cinryze वंशानुगत वाहिकाशोफ (HAE) - एक विकार का इलाज करता है प्रतिरक्षा तंत्रजिससे सूजन आ जाती है पेट की गुहाऔर होंठ। यह बीमारी संयुक्त राज्य में 6,000 लोगों को प्रभावित करती है।

3. नागलज़ाइम

वार्षिक लागत: $365,000 निर्माता: BioMarin Pharmaceuticals

सबसे महंगी दवाओं की रैंकिंग में कांस्य। यह दवा मारोटौ-लामी सिंड्रोम (एमपीएस VI) नामक एक चयापचय विकार का इलाज करती है जो दुनिया भर में 1,100 लोगों को प्रभावित करती है। लक्षणों में एक बढ़ा हुआ सिर, मोटे होंठ और छोटा कद शामिल हैं। मरीजों को जंजीर से बांधा जा सकता है व्हीलचेयर 15 साल की उम्र से।

2.एलाप्रेज़

वार्षिक लागत: $375,000 निर्माता: शायर

यह दवा हंटर सिंड्रोम (म्यूकोपॉलीसैकरिडोसिस II, एमपीएस II) का इलाज करती है, जिससे नाक चपटी हो जाती है, जीभ बढ़ जाती है, सांस लेने में कठिनाई होती है और मस्तिष्क क्षति होती है। इस दवा को लेने वाले दुनिया में दो हजार मरीज हैं।

1.सोलिरिस

वार्षिक लागत: $409,500 निर्माता: एलेक्सियन फार्मास्यूटिकल्स

दुनिया की सबसे महंगी दवा. यह दवा पारॉक्सिस्मल से संबंधित है रात का हीमोग्लोबिनुरिया(पीएनजी)। यह एक विकार का इलाज करता है जिसमें प्रतिरक्षा प्रणाली लाल को नष्ट कर देती है रक्त कोशिका. उपचार के बिना, एक नियम के रूप में, मृत्यु 10 वर्षों के भीतर होती है। यह बीमारी संयुक्त राज्य में 8,000 लोगों को प्रभावित करती है।

साइट प्रशासन, बदले में, आपको शुभकामना देता है अच्छा स्वास्थ्य, सभी प्रकार के लाभ और आपको इतनी महंगी दवाओं की कभी आवश्यकता नहीं होगी।

जर्मनी में पिछले हफ्ते लंबे समय से प्रतीक्षित दवा के लॉन्च को स्थगित कर दिया, हम बात कर रहे हेयूरोप में स्वीकृत पहली दवा के बारे में जो मानव जीनोम को बदल सकती है। स्थगित, जैसा कि आयोग का निर्णय कहता है, "पुष्टि तक उपचारात्मक प्रभाव"। विरोधियों कट्टरपंथी हस्तक्षेपमानव स्वभाव में जीत का जश्न मनाएं। उसी समय, वैज्ञानिक समुदाय का एक बड़ा हिस्सा आश्वस्त है कि मानवता व्यर्थ ही प्रगति को धीमा कर रही है, क्योंकि जब "संपादन" जीन एक सामान्य उपचार बन जाता है, तो हम न केवल असाध्य बीमारियों से छुटकारा पा लेंगे, बल्कि मानव जीनोम में भी मौलिक सुधार करेंगे। . क्या दुनिया जीन थेरेपी के लिए तैयार है, और एक व्यक्ति उचित आत्म-सुधार के लिए, और यदि हां, तो क्या इसके लिए एक मौका होगा नया प्रकाररूसी उपचार?

एक छोटे से ampoule में एक अगोचर स्टिकर के साथ - बिल्कुल साफ़ तरल. ये है दुनिया की सबसे महंगी दवा ग्लाइबेरा। इस दवा के इलाज के दौरान 1.1 मिलियन यूरो खर्च होते हैं। एक ampoule (53 हजार यूरो) में सैकड़ों हजारों वायरस होते हैं जिनमें वैज्ञानिकों ने काम कर रहे LPL जीन (लिपोप्रोटीन लाइपेस जीन) की एक प्रति डाली है - यह मांसपेशियों में एक विशेष एंजाइम के उत्पादन के लिए जिम्मेदार है जो हमारे शरीर में वसा का उपयोग करता है। . यदि जीन "टूट" जाता है, तो सबसे छोटी राशि वसायुक्त खानाअग्न्याशय की गंभीर सूजन और सजीले टुकड़े के साथ रक्त वाहिकाओं के रुकावट का कारण बनता है।

क्रिया का तंत्र इस प्रकार है: एक बार शरीर में, "दवा" वायरस, उनकी प्रकृति के अनुसार, मानव डीएनए में अंतर्निहित होते हैं और "टूटे हुए" जीन को सही के साथ बदलते हैं। विरोधी अन्यथा कहते हैं: जांघ में बस कुछ इंजेक्शन, और एक व्यक्ति आनुवंशिक रूप से संशोधित जीव (इस प्रकार जीएमओ) बन जाता है, क्योंकि उसके डीएनए में जीन के कृत्रिम टुकड़े शामिल होते हैं। जैसा कि हो सकता है, प्रभाव यह है कि शरीर स्वयं वसा को प्रबंधित करने के लिए पर्याप्त एंजाइम का उत्पादन करना शुरू कर देता है, और एक व्यक्ति को पूर्ण जीवन का मौका मिलता है।

डेवलपर्स शानदार लागत की व्याख्या इस तथ्य से करते हैं कि ग्लाइबेरा को 25 वर्षों के लिए विकसित किया गया है और इसके लिए भारी निवेश की आवश्यकता है। इसके अलावा, दवा के संभावित उपयोगकर्ताओं का चक्र संकीर्ण है: यह जीन विकार प्रति मिलियन 1-2 लोगों में होता है। यह इस तरह से निकलता है: उपचार के एक कोर्स की लागत महंगी दवाओं के बराबर होती है, ऐसे रोगियों को लापता एंजाइम को बदलने के लिए अपना पूरा जीवन लगाना पड़ता है।

हालांकि, मुख्य मिसाल अगर यह दवा यूरोपीय बाजार में प्रवेश करती है तो पैसा नहीं होगा। ग्लाइबेरा के बाद, जीन बदलने वाली दर्जनों दवाएं यूरोपीय संघ के बाजार में आ सकती हैं - वह सब कुछ जो वर्षों से दवा कंपनियों के "पैंट्री" में जमा है। इस तथ्य को देखते हुए कि यूरोपीय आयोग (ईयू सरकार) और यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) ने हरी बत्ती दी, यूरोप इस क्षेत्र में चीन से पिछड़ने से डरता है, जहां दो जीन थेरेपी दवाओं (दोनों ऑन्कोलॉजी के लिए) को पहले से ही आधिकारिक तौर पर अनुमति दी गई है। बिक्री के लिए।

- जीनोम में एलपीएल की एक प्रति देने के लिए इस्तेमाल की जाने वाली विधि लागू होती है विभिन्न दवाएं, जोर देता है थॉमस सैल्मन्सन, समिति के अध्यक्ष दवाईईएमए में एक व्यक्ति के लिए — तो, हम जीन के काम में खराबी के कारण होने वाली कई बीमारियों के इलाज के बारे में बात कर सकते हैं।

तो जर्मन आयोग (इसकी आधिकारिक नाम G-BA - संयुक्त संघीय समिति) ने 2012 के बाद से तीसरी बार इस जीन थेरेपी दवा को बाजार में जारी करने से इनकार कर दिया है? आधिकारिक स्पष्टीकरणडेवलपर कंपनी को "दवा के चिकित्सीय मूल्य पर अतिरिक्त डेटा" प्रदान करने का आदेश देता है, लेकिन वास्तव में ऐसा लगता है कि अधिकारी इसे सुरक्षित खेल रहे हैं: इस तथ्य के कारण घोटाले बहुत जोर से थे कि प्रयोगात्मक जीन दवाओं ने लोगों के जीवन का दावा किया था। हां, आज यह सभी के लिए स्पष्ट है कि ये दवाएं भविष्य हैं, लेकिन इसकी जिम्मेदारी ले रही हैं पक्ष जोखिमयूरोप में मुख्य दवा बाजार को नियंत्रित करने वाले अधिकारी फिर नहीं रुके।

वायरस के साथ साजिश में

यह विचार कि, जीन में हस्तक्षेप के लिए धन्यवाद, मानवता को पहले से असाध्य रोगों से बचाना संभव है, 1970 के दशक के मध्य से वैज्ञानिकों के मन को उत्साहित किया - उन्होंने मुश्किल से मुख्य तरीके विकसित किए थे जनन विज्ञानं अभियांत्रिकी. विशेषज्ञ तुरंत समझ गए: उपचार की नई पद्धति के बीच मूलभूत अंतर यह है कि यह रोग के परिणामों को समाप्त नहीं करती है बल्कि इसका मूल कारण है।आनुवंशिकीविदों द्वारा रोगों के साथ विशिष्ट जीनों को सहसंबंधित करना सीखने के बाद यह प्रक्रिया कमोबेश वास्तविक हो गई। "मानव जीनोम" परियोजना (जीनोम को समझने के बाद) के बाद, यह स्पष्ट हो गया कि वास्तव में जीव के जीवन के लिए कम जीन जिम्मेदार हैं जितना उन्होंने सोचा था - "केवल" 20-25 हजार (और 100 हजार नहीं)। जिसमें कुछ अलग किस्म काजीन में "टूटना", शरीर में खराबी के कारण, एक लगातार घटना है।

- सैद्धांतिक रूप से किसी भी आबादी में हर 150-160वां बच्चा किसी न किसी से पीड़ित होता है वंशानुगत रोग, - मेडिकल जेनेटिक साइंटिफिक के डिप्टी डायरेक्टर कहते हैं RAMS का केंद्र वेरा इज़ेव्स्काया- वयस्कों में, ये संख्या कम होती है: 200-250 लोगों के लिए एक। जरूरी नहीं कि ये बीमारियां गंभीर हों, क्योंकि जेनेटिक पैथोलॉजी अलग होती है। उदाहरण के लिए, एक जीन है जिसके कारण कोलेस्ट्रॉल काफी बढ़ जाता है। हम यह भी जानते हैं कि सभी जन्मजात श्रवण हानि और बहरापन का 50 से 70 प्रतिशत जीन दोष के कारण भी होता है। और प्रणालीगत स्थितियाँ होती हैं जब हृदय, आँखें और बुद्धि प्रभावित होती हैं।

जीनोम को "संपादित" करने के पहले गंभीर प्रयास आनुवांशिकी के वास्तविक प्रकाशकों के थे, जिन्होंने लक्ष्य के रूप में एक विशेष जीन में टूटने से जुड़ी गंभीर बीमारियों को चुना। जीनोम को "संपादन" करने के विचार का पौधों और जानवरों पर कई बार परीक्षण किया गया था: एक वायरस को परिवहन के रूप में चुना गया था, जिसे "लोड" किया गया था। उपयोगी घटक. और अब 1999 में जेम्स विल्सनपेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय में जीन थेरेपी संस्थान के निदेशक ने मानव जीनोम के संपादन के लिए एक वायरल वाहक का परीक्षण शुरू कर दिया है। विल्सन जल्दी में थे: बाद में यह पता चला कि उन्होंने नैदानिक ​​​​परीक्षणों के नियमों का उल्लंघन किया, विशेष रूप से, उन्होंने प्रयोगात्मक बंदरों की मौत के बारे में चुप रखा।

जीनोम बदलने के लिए एक दवा के साथ एक इंजेक्शन 18 साल के एक लड़के को लगाया गया था जेसी गेलसिंगरएरिज़ोना से। जेसी को भुगतना पड़ा दुर्लभ बीमारी: उसके लीवर ने अमोनिया को तोड़ने वाले एंजाइम का उत्पादन नहीं किया - उपोत्पादजीव की महत्वपूर्ण गतिविधि। आमतौर पर, पैथोलॉजिस्ट पांच साल की उम्र तक पहुंचने से पहले ही इस विकृति से मर जाते हैं, लेकिन जेसी - एक विशेष मामला: उत्परिवर्तन विरासत में नहीं मिला था, यह शरीर में अनायास उत्पन्न हुआ। "ड्रग" वायरस युक्त एक इंजेक्शन के बाद, उन्हें बुखार आया, फिर एक बहु-अंग विकृति विकसित हुई। दूसरे दिन युवक की मौत हो गई।

"जेसी ने एडेनोवायरस-आधारित जीन थेरेपी का प्रदर्शन किया," बताते हैं आंचा बरानोवा, जीएमयू स्कूल ऑफ सिस्टम्स बायोलॉजी (यूएसए) में प्रोफेसर, सेंटर फॉर द स्टडी के प्रमुख पुराने रोगोंएटलस बायोमेडिकल होल्डिंग में विज्ञान के निदेशक, एटलस बायोमेडिकल होल्डिंग में विज्ञान के निदेशक, और अमेरिकन सोसाइटी फॉर ह्यूमन जेनेटिक्स के सदस्य। - अब उन्हें छोड़ दिया गया है क्योंकि वे गंभीर कारण हैं रोग प्रतिरोधक क्षमता का पता लगना. एडेनोवायरस शरीर में प्रवेश करने से पहले यह जानना असंभव है कि यह होगा या नहीं। यह कहा जा सकता है कि जेसी की मृत्यु न केवल उसके माता-पिता के लिए, बल्कि संपूर्ण जीन थेरेपी के लिए एक त्रासदी थी। क्योंकि इसके तुरंत बाद, दुनिया में मानव शरीर पर जीन थेरेपी के अनुप्रयोग से संबंधित सभी कार्य स्थगित कर दिए गए।

विल्सन के वैज्ञानिक कैरियर को कम आंका गया और जीन थेरेपी संस्थान को पूरी तरह से बंद कर दिया गया। संयुक्त राज्य अमेरिका में मानव जीनोम के "संपादन" वाले सभी प्रयोगों पर अनिश्चितकालीन रोक लगा दी गई है। वैज्ञानिक नाराज थे, लेकिन स्थगन कुछ हद तक फायदेमंद था। उन्होंने सक्रिय रूप से जीन दवा देने के नए तरीकों की तलाश शुरू कर दी और रेट्रोवायरस पर बस गए। एडेनोवायरस के विपरीत, उन्होंने प्रतिरक्षा प्रणाली में गड़बड़ी पैदा नहीं की, लेकिन उनके पास एक और कमी थी - ऐसे वायरस जीनोम में बेतरतीब ढंग से एकीकृत होते हैं, "जहां भगवान ने भेजा था।"

2004 में, फ्रांसीसी ने गंभीर संयुक्त इम्यूनोडेफिशियेंसी के इलाज के लिए एक दवा पेश की, एक ऐसी बीमारी जिसमें एक बच्चा प्रतिरक्षा के बिना पैदा होता है। उसका सारा जीवन, दुर्भाग्य से, छोटा, वह एक बाँझ कमरे में रहता है और यहाँ तक कि अपने माता-पिता के साथ रबर के दस्ताने में भी संवाद करता है। इन्हीं बच्चों को जीन में दोष को ठीक करने वाली दवा का इंजेक्शन लगाया गया था। प्रभाव अद्भुत था - 10 बच्चों ने अपनी प्रतिरक्षा विकसित करना शुरू कर दिया, हालांकि, रास्ते में, दो विकसित ल्यूकेमिया (वे, सौभाग्य से, ठीक हो गए)। जैसा कि यह निकला, रेट्रोवायरस ने जीन के बगल में एक "उपचारात्मक" जीन डाला जो इस विशेष रक्त कैंसर का कारण बनता है। जीन थेरेपी को एक बार फिर एक मोटी क्रॉस पर रखा गया था: चिकित्सा अनुसंधान पर नियंत्रण इतना कठिन हो गया था कि नवाचार का प्रवाह कई वर्षों तक सूख गया - यूरोप और संयुक्त राज्य अमेरिका दोनों में। फिर चीन शीर्ष पर आ गया।

चाइना में बना

प्रोफ़ेसर आंचा बरानोवा कहती हैं, "इन घटनाओं के लगभग तुरंत बाद, चीन ने ट्यूमर, गेंडिसिन और ओंकोराइन को स्वस्थ जीन की डिलीवरी से जुड़ी दो दवाओं के उपयोग के लिए मंजूरी दे दी।" "वे इलाज के लिए डिज़ाइन किए गए हैं ऑन्कोलॉजिकल रोगअधिक विशेष रूप से, वे p53 जीन को सक्रिय करते हैं, जो कैंसर कोशिकाओं के विकास को दबाने के लिए "जिम्मेदार" है।

दिलचस्प बात यह है कि चीनी जल्दबाजी में अपने विकास को बाजार में नहीं लाए, लेकिन ऐसी दवाएं जो इसमें बनी थीं दक्षिण कोरियाऔर यूएसए, लेकिन कानूनी बाधाओं के कारण उपभोक्ता तक नहीं पहुंचे। दिव्य साम्राज्य में, वे पूर्ति की शर्तों के बारे में इतने ईमानदार नहीं हैं नैदानिक ​​अनुसंधानऔर, संशयवादियों का तर्क है, गंभीर दुष्प्रभावों की वास्तविक घटना को छुपा रहे हैं। दूसरे शब्दों में, चीन ने एक अपूर्ण परीक्षण वाली दवा का बड़े पैमाने पर उत्पादन करने का विकल्प चुना जो मदद करेगी एक बड़ी संख्या मेंलोग (इसे संभवतः किसी का कारण बनने दें अप्रत्याशित परिणाम). यूरोप और अमरीका में, उन्होंने एक अलग रास्ता अपनाया: जीवन संभावित शिकारसाइड इफेक्ट्स (यहां तक ​​​​कि एक भी) संभावित रोगियों के सैकड़ों से अधिक जीवन डालते हैं, जो कि कई विशेषज्ञों के अनुसार, यह दवा मदद कर सकती है।

जबकि बायोएथिक्स आयोग तय कर रहे हैं कि कौन सही है, पिछले वर्षों में पीआरसी ने न केवल दवाओं की बिक्री से ठोस लाभ प्राप्त किया है, बल्कि जीन थेरेपी की राजधानी के रूप में भी प्रसिद्धि प्राप्त की है - यह बीजिंग में है कि दुनिया भर के लोग दुनिया में सिर और गर्दन के कैंसर के गंभीर रूपों का इलाज किया जा रहा है। इसने 2013 में अमेरिका के शोधकर्ताओं के एक समूह को नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ (जो बायोमेडिकल साइंस में बजट वितरित करता है) के नेतृत्व को लिखने के लिए एक पत्र लिखने के लिए प्रेरित किया, जिसमें उन्हें जीन थेरेपी पर कुल नियंत्रण छोड़ने का आह्वान किया गया था। छह महीने के विचार-विमर्श के बाद, अधिकारियों ने वैज्ञानिकों से सहमति व्यक्त की।

यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि मजबूर अधिस्थगन के बाद, कई वैज्ञानिकों ने ट्रांसपोर्टर वायरस के पिछले वेरिएंट को छोड़ दिया। आज, वे एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) को पसंद करते हैं: अधिकांश लोग इसके वाहक हैं, इसलिए इसे प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा शत्रुता के साथ पूरा नहीं किया जाएगा। इसके अलावा, एएवी की एक बड़ी विशेषता है: विभिन्न प्रकारमें वायरस घुसे हुए हैं कुछ निकाय- जिगर, आंखों, मस्तिष्क की कोशिकाओं में और, जैसा कि ग्लाइबेरा के मामले में होता है, मुख्य रूप से मांसपेशियों में। सच है, उसके नुकसान भी हैं: वह बहुत कम मात्रा में औषधीय सामग्री "दूर" कर सकता है।

दूसरा वायरस, जिसके साथ वैज्ञानिक तेजी से काम कर रहे हैं, विचित्र रूप से पर्याप्त है, वह वायरस जो एड्स का कारण बनता है। शोधकर्ता इसकी बेअसर प्रति का उपयोग करते हैं, जिसमें चिकित्सा के दृष्टिकोण से आशाजनक गुण हैं: यह प्रतिरक्षा प्रणाली की कोशिकाओं में प्रवेश कर सकता है और ओंकोजीन को सक्रिय नहीं करता है।

जागृत क्षमता

पिछले कुछ वर्षों में, दुनिया में नई "जीन" दवाओं (वे सभी परीक्षण के एक या दूसरे चरण से गुजरती हैं) के साथ स्थिति उत्साहजनक दिखती है। डॉक्टरों ने जीन की मदद से जटिल ल्यूकेमिया के विकास को दबाना सीखा, जन्म से अंधे बंदरों को दृष्टि बहाल की और उलट दिया मांसपेशीय दुर्विकास. साथ ही, कुछ मामलों में, कई इंजेक्शन जरूरी नहीं हैं: उदाहरण के लिए, जीन जो आपको सिस्टिक फाइब्रोसिस से लड़ने की अनुमति देता है (एक प्रणालीगत वंशानुगत बीमारी जो बाह्य स्राव ग्रंथियों और श्वसन अंगों को नुकसान पहुंचाती है) पैक किया गया था साँस लेने के लिए एक एरोसोल में।

वैसे, हमारे देश में 2012 में उन्होंने जारी किया पंजीकरण प्रमाण पत्रपैरों के जहाजों के गंभीर घावों के उपचार के लिए अपनी स्वयं की जीन थेरेपी दवा के लिए। यह दवा एक मानव जीन VEGF 165 है, जो नई रक्त वाहिकाओं के विकास के लिए जिम्मेदार है। इस प्रकार, दुनिया द्वारा लगभग किसी का ध्यान नहीं गया, हम चीन के बाद जीन थेरेपी के उपयोग की अनुमति देने वाले दूसरे देश बन गए।

बेशक, कई अनसुलझे मुद्दे हैं। उदाहरण के लिए, आज उन्होंने हीमोफिलिया (अब तक पशु प्रयोगों में) का इलाज जीन की एक छोटी संख्या को एक नई प्रति देकर करना सीख लिया है, जो रक्त के थक्के कारक के सामान्य उत्पादन के लिए जिम्मेदार है। की तुलना में स्वस्थ शरीरयह राशि 10 प्रतिशत है, लेकिन यह काफी पर्याप्त है, मान लीजिए कि एक व्यक्ति, जिसने अपना हाथ तोड़ दिया है, एम्बुलेंस की प्रतीक्षा कर सकता है और खून की कमी से नहीं मर सकता है। एक और बात उन बीमारियों की है जब एक जीन को पूरे शरीर में बदलने की जरूरत होती है, शाब्दिक रूप से हर कोशिका में। यहाँ विज्ञान अभी भी शक्तिहीन है।

"आपको यह समझना होगा कि जीनोम में जीन की कार्यशील प्रति को एम्बेड करने की तकनीक परिणाम प्राप्त करने का एकमात्र तरीका नहीं है," प्रोफेसर आंचा बरानोवा याद करते हैं, "कभी-कभी किसी मूक जीन को चालू करना या निष्क्रिय को सक्रिय करना आसान होता है।" एक। पर हाल के समय मेंयह डबल स्ट्रैंडेड आरएनए के साथ किया जाता है। कल्पना कीजिए कि भविष्य में हम समय के साथ बुजुर्गों में मस्तिष्क में उन सजीले टुकड़े के उत्पादन के लिए जिम्मेदार जीन के काम को कम कर सकते हैं जो अल्जाइमर रोग का कारण बनते हैं। यह वास्तव में मानवता के लिए असीम संभावनाओं को खोलता है।

यूएसए में, उन्होंने प्रति पैक 850 हजार डॉलर की सबसे महंगी दवा बनाई। यह नाम याद रखें: लक्सटर्ना। अब से यह दुनिया की सबसे महंगी दवा है। यह फिलाडेल्फिया स्थित द्वारा जारी किया जाएगा दवा कंपनीस्पार्क थेरेप्यूटिक्स, जो जीन थेरेपी में माहिर है।

दिसंबर 2017 में, यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने एक दुर्लभ विरासत में मिली रेटिनल बीमारी, लेबर के एमोरोसिस के इलाज के लिए Luxturna जीन थेरेपी को मंजूरी दी। अमेरिकी कंपनी स्पार्क थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित, लक्स्टर्न पहली जीन थेरेपी थी, जो आनुवंशिक रूप से संशोधित वायरस का उपयोग करके, रोगी के शरीर में सीधे रेटिना और दृष्टि कोशिकाओं के जीनोम को ठीक करती है।

के उत्पादन के लिए RPE65 जीन कोड सामान्य दृष्टिएंजाइम और आँखों में प्रकाश रिसेप्टर्स के गठन के लिए जिम्मेदार है, लेकिन अगर किसी व्यक्ति को इसकी एक दोषपूर्ण प्रति मिलती है, तो यह लेबर के एमोरोसिस या रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा का कारण होगा। दोनों रोग दृष्टि के बिगड़ने और अंधेपन के जोखिम में व्यक्त किए जाते हैं। जीन थेरेपी इसका जवाब हो सकती है।

Luxturna एक आनुवंशिक रूप से संशोधित वायरस के साथ एक समाधान है जिसमें "सही" PRE65 जीन होता है। वायरस को सीधे अंदर इंजेक्ट किया जाता है नेत्रगोलकऔर रेटिना में सही एंजाइम के उत्पादन को ट्रिगर करता है। ऑपरेशन में महज 45 मिनट का समय लगता है। यह बताया गया है कि दवा का एक बार उपयोग पर्याप्त है। पैकेज में दो खुराकें होंगी - प्रत्येक आंख में एक (यानी 425 हजार डॉलर प्रति खुराक)।

परीक्षण ने साबित कर दिया है कि Luxturna वास्तव में विरासत में मिले अंधेपन के दुर्लभ रूप वाले लोगों को दृष्टि बहाल करता है। अनुमान है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग दो हजार लोग इस निदान के साथ रहने के लिए मजबूर हैं।

प्रारंभ में, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स एक मिलियन डॉलर की कीमत पर दवा का विपणन करने जा रहा था, लेकिन बीमा कंपनियों ने इस राशि को थोड़ा कम करने के लिए मना लिया। अमेरिका में, स्वास्थ्य बीमाकर्ताओं द्वारा अधिकांश निर्देशित दवाओं का कम से कम आंशिक भुगतान किया जाता है।

और यद्यपि यह दवा के लिए एक बहुत बड़ी कीमत है, Luxturna चिकित्सा में एक वास्तविक सफलता है, क्योंकि जीन थेरेपी दोनों के खिलाफ लड़ाई में मदद कर सकती है वंशानुगत रोग, और कैंसर के साथ, जिनमें से अधिकांश मामले डीएनए क्षति से शुरू होते हैं, बिगपिक्चर लिखता है।

आज तक, दुनिया की सबसे महंगी दवा uniQure की ग्लाइबेरा जीन थेरेपी रही है, जिसका उपयोग यूरोप में किया गया लेकिन अमेरिका में इसका लाइसेंस नहीं है। इसकी कीमत 1.2 मिलियन डॉलर थी। हालांकि, पिछले साल अपर्याप्त मांग के कारण इसे बंद कर दिया गया था। यह दवा एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी के जीन थेरेपी के लिए अभिप्रेत है - एंजाइम लिपोप्रोटीनेज की कमी।

महंगे का मतलब हमेशा प्रभावी नहीं होता है। दरअसल, कुछ सबसे महंगी दवाएं सबसे कम देती हैं सकारात्मक नतीजे. इनमें से कुछ दवाओं की तुलना में घर खरीदना सस्ता है। बेशक, यह सूची आने वाले महीनों में बदल सकती है ...

मायोजाइम (मायोजाइम)

वार्षिक लागत: $100,000 से $300,000

Myozyme एक दुर्लभ लेकिन के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा है दुर्बल करने वाली बीमारी, ग्लाइकोजेनोसिस (पोम्पे रोग)। यह रोगी के कंकाल की मांसपेशियों और हृदय को प्रभावित करता है।

अक्तर (अभिनेता)

वार्षिक लागत: $300,000


अक्तर एक दवा है जिसका इस्तेमाल दो साल से कम उम्र के बच्चों में दौरे के इलाज के लिए किया जाता है। क्योंकि एफडीए खाद्य उत्पादऔर दवाएं (एफडीए) ने अख्तर को मंजूरी नहीं दी है, इसे प्राप्त करना न केवल मुश्किल है, बल्कि बीमा कंपनियां, एक नियम के रूप में, इसे प्राप्त करने की लागत को कवर नहीं करती हैं।
यह सब स्थापना की ओर ले जाता है ऊंची कीमतेंऔर एक वर्ष में तीन-चौथाई बिलियन डॉलर से अधिक का बिक्री मुनाफा।

फोलोटिन (फोलोटिन)

वार्षिक लागत: $320,000


फोलोटिन का उपयोग एक दुर्लभ और आक्रामक प्रकार के कैंसर, टी-सेल लिंफोमा से लड़ने के लिए किया जाता है। रोगी के लिए, फोलोटिन के साथ उपचार का छह सप्ताह का कोर्स बीमारी को रोकने का आखिरी मौका है। हालांकि यह दवा सालाना 50 मिलियन डॉलर से अधिक की बिक्री करती है, लेकिन दवा को जीवन को महत्वपूर्ण रूप से लम्बा करने के लिए नहीं दिखाया गया है, जिससे यह एक बेहद महंगा अंतिम उपाय बन गया है।

सिनरीज़

वार्षिक लागत: $350,000


इस दवा का इलाज किया जाता है वाहिकाशोफ- एक वंशानुगत बीमारी जो 50 हजार में एक व्यक्ति को होती है और हाथ, गले और पेट की गुहा में सूजन का कारण बनती है। से उत्पादित मानव रक्त, इस बीमारी के खिलाफ लड़ाई में सिनराइज काफी प्रभावी साबित हुआ है।

नागलज़ाइम (नागलज़ाइम)

वार्षिक लागत: $365,000


मारोटौ-लामी सिंड्रोम नामक बचपन की बीमारी का इलाज करने के लिए प्रयोग किया जाता है, जो प्रभावित करता है संयोजी ऊतकों. इस सिंड्रोम से पीड़ित लोगों में मांसपेशियों, जोड़ों और ऊतकों का अनुचित विकास होता है, जो अक्सर बौनेपन का कारण बनता है।
इस बीमारी से पीड़ित बच्चे न्यूरोलॉजिकल और हृदय रोग, देखने और सुनने की अक्षमता और मस्तिष्क क्षति से भी पीड़ित होते हैं। Neglazyme संयुक्त गतिशीलता और ऊतक वृद्धि को प्रोत्साहित करने में मदद करता है।

एलाप्रेज़ (Elaprase)

वार्षिक लागत: $375,000


यह दवा, जिसकी कीमत अधिकांश घरों से अधिक है, हंटर सिंड्रोम से लड़ने में मदद करती है, एक दुर्लभ वंशानुगत विकार जो शारीरिक विकास और मस्तिष्क के विकास को रोकता है।

विमिज़िम (विमिज़िम)

वार्षिक लागत: $380,000


विमिज़िम एक एंजाइम है जिसका उपयोग मोरक्विओ सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है। यह रोग रोगी के शरीर में लंबी-श्रृंखला वाले शर्करा अणुओं को टूटने से रोकता है, जिससे हृदय की कार्यप्रणाली में गड़बड़ी और कंकाल का विकास, बौनापन और अन्य गंभीर दोष उत्पन्न होते हैं।

सोलिरिस (सोलिरिस)

वार्षिक लागत: $ 440,000


सोलिरिस नियमित रूप से सबसे अधिक की सूची में अग्रणी स्थान रखता है महंगी दवाएं, लेकिन कम से कम यह बहुत की उपाधि का दावा भी कर सकता है प्रभावी उपायपैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया के उपचार के लिए, जो लगभग आठ हजार अमेरिकियों को प्रभावित करता है।
रोग लाल रक्त कोशिकाओं को नष्ट कर देता है, जिससे रोगी संक्रमण, एनीमिया और रक्त के थक्कों के प्रति अधिक संवेदनशील हो जाता है। सोलिरिस इन अभिव्यक्तियों को 90% तक कम करने में मदद करता है। यह दवा एटिपिकल हेमोलिटिक यूरेमिक सिंड्रोम, एक और दुर्लभ और कभी-कभी घातक स्थिति के उपचार में भी प्रभावी साबित हुई है।

ग्लाइबेरा

वार्षिक लागत: $ 1.21 मिलियन


और दुनिया की सबसे महंगी दवा का खिताब ग्लाइबेरा को जाता है, एक ऐसी दवा जिसे अभी तक अमेरिका में मंजूरी नहीं मिली है, लेकिन हाल ही में यूरोपीय संघ में मंजूरी मिली है। ग्लाइबेरा एक जीन थेरेपी है जिसका उपयोग पारिवारिक लिपोप्रोटीन लाइपेस की कमी के इलाज के लिए किया जाता है, यह एक ऐसी बीमारी है जो दस लाख लोगों में से एक को प्रभावित करती है। यूरोपीय संघ में 200 से कम लोग इससे पीड़ित हैं। कमी से अग्न्याशय की बेहद दर्दनाक सूजन होती है।