महंगे इंजेक्शन. सबसे महंगी दवा

महँगी दवाइयाँ, तुम महँगी होकर भी हमें बहुत प्यारी हो। जिन लोगों को भाग्य ने बहुत ही दुर्लभ बीमारियों से परेशान किया है, वे कुछ के बारे में ऐसा कह सकते हैं चिकित्सीय तैयारी, उत्पादित दवा उद्योगमरीजों के लिए "अमीर बनने के लिए मजबूर।"

आर्थिक दृष्टिकोण से, 2018 में वैश्विक दवा बिक्री 1.3 ट्रिलियन डॉलर से अधिक हो जाएगी। यह 15 देशों की कुल जीडीपी से भी अधिक है। पारंपरिक रूप से खाएं सस्ती दवाएँ, समय-समय पर और समान बीमारियों से पीड़ित ग्रह के विभिन्न हिस्सों में व्यापक जनसमूह के लिए सुलभ। लेकिन कुछ समस्याओं वाले लोगों के लिए, विशेषकर उन लोगों के लिए जिनकी बीमारियाँ बहुत दुर्लभ हैं। दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए डिज़ाइन की गई तथाकथित अनाथ दवाओं की कीमत उपभोक्ताओं को छह अंकों में हो सकती है। कई मामलों में, यह कीमत मूलतः मानव जीवन की कीमत बन जाती है।

जिन देशों में बीमा चिकित्सा का बोलबाला है, बीमा कंपनीअत्यधिक महंगी दवाओं के बिलों का भुगतान हमेशा नहीं किया जाता है, जिससे रोगियों और उनके प्रियजनों को महत्वपूर्ण खर्च करने के लिए मजबूर होना पड़ता है। कुछ स्थानों पर, पुरुषों और महिलाओं को कई वर्षों तक "फार्मेसी के लिए काम करना" पड़ता है। कभी-कभी उन्हें मदद मिल जाती है गैर - सरकारी संगठनया बस यादृच्छिक साथी नागरिक जिन्होंने मदद के अनुरोध का जवाब दिया। लेकिन ऐसा कभी-कभी ही होता है.

2015 में, ग्लाइबेरा ने दुनिया की सबसे महंगी दवा के रूप में सोलिरिक की जगह ले ली। फार्माकोलॉजी की इस उत्कृष्ट कृति के एक साल के पाठ्यक्रम की लागत 1.2 मिलियन अमेरिकी डॉलर थी। ग्लाइबेरा एंजाइम लिपोप्रोटीन लाइपेस की कमी वाले लोगों के लिए आवश्यक है, जो रक्त में लिपिड को नियंत्रित करता है। यूरोप में, केवल 1,200 लोग इस स्वास्थ्य विकार से पीड़ित हैं, और दुनिया भर में दस लाख से अधिक लोग नहीं हैं।

ग्लाइबेरा समाधान के रूप में उपलब्ध है इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन. यह उत्पाद जीन थेरेपी के सिद्धांत पर काम करता है, जो एक नवीनता है। ग्लाइबेरा को एम्स्टर्डम में विकसित किया गया था और यह यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित पहली आनुवंशिक दवा बन गई, जहां प्रति मिलियन केवल दो लोग लिपोप्रोटीन लाइपेस की कमी (एलपीएलडी) से पीड़ित हैं। यह रोग अग्नाशयशोथ के गंभीर हमलों के साथ होता है। ऐसा माना जाता है कि ग्लायबेरा का एक इंजेक्शन एलपीएलडी के मरीज को राहत देने के लिए काफी है। लेकिन ऐसे इंजेक्शन की कीमत एक चमत्कार की लागत के बराबर है, यह कुछ भी नहीं है कि दवा को काफी लंबे समय तक मंजूरी नहीं दी गई थी। केवल विशेष रूप से प्रशिक्षित डॉक्टर ही विशेष रूप से काम कर रहे हैं उपचार केंद्र. यह माना जाता है कि यूरोपीय निवासी ग्लाइबेरा के लिए फार्मास्युटिकल उद्योग को एक वर्ष में 300 मिलियन यूरो तक का भुगतान करने के लिए तैयार हैं।

सोलिरिस

सोलिरिस के साथ उपचार के एक कोर्स में एक मरीज को प्रति वर्ष $440,000 तक का खर्च आ सकता है। इकोलिज़ुमैब, एक मानवकृत (चूहों से प्राप्त) मोनोक्लोनल एंटीबॉडी, इस ब्रांड नाम के तहत दवा बाजार में निर्धारित किया गया था। 2010 में, इकोलिज़ुमैब को पृथ्वी पर सबसे महंगी दवा का नाम दिया गया था। सोलिरिस पैरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया के रोगियों की पीड़ा को कम करता है। यह एक बहुत ही दुर्लभ बीमारी है, जिसकी व्यापकता प्रति दस लाख लोगों पर 15.9 मामले है। ग्रह पर केवल 8 हजार लोगों के पास ही यह निदान है।

पैरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया हेमेटोपोएटिक प्रणाली की एक बीमारी है, जिसे 1882 से जीवन के लिए खतरा के रूप में जाना जाता है। यह रोग लाल रक्त कोशिकाओं (एरिथ्रोसाइट्स) को नष्ट कर देता है और एनीमिया, अस्थि मज्जा विफलता, पेट दर्द, डिस्पैगिया, थकान, क्रोनिक किडनी रोग और यहां तक ​​​​कि प्रकट होता है। सोलिरिस ने रात्रिकालीन हीमोग्लोबिनुरिया वाले रोगियों के जीवन की गुणवत्ता को जनसंख्या के औसत स्तर तक बढ़ाना संभव बना दिया। हालाँकि, इकोलिज़ुमैब एक दुर्लभ बीमारी से मरने की संभावना को कम नहीं करता है, जिससे जटिलताओं के बिना लंबे समय तक जीवित रहना संभव हो जाता है। ऐसा माना जाता था कि अनाथ दवा रूमेटोइड गठिया के इलाज में मदद करती है, जो लाखों लोगों को प्रभावित करती है, लेकिन नैदानिक ​​​​परीक्षण असफल रहे थे।

एलाप्रेज़

इस अनाथ दवा का उपयोग हंटर रोग (सिंड्रोम), या म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस प्रकार 2 के इलाज के लिए किया जाता है। यह अत्यंत दुर्लभ अप्रभावी आनुवंशिक विकार दुनिया भर में 2,000 लोगों को प्रभावित करता है, जिनमें से लगभग 500 संयुक्त राज्य अमेरिका में रहते हैं। हंटर रोग बाह्य रूप से गार्गोइलिज्म, एक विशिष्ट खुरदरापन, साथ ही विकास मंदता और मानसिक मंदता के रूप में प्रकट होता है।

रोग सदैव ठीक हो जाता है तीव्र रूप, जब रोगी 2-4 वर्ष का होता है तब स्वयं को ज्ञात हो जाता है। जब से बीमारी हुई है आनुवंशिक कारण, इसका इलाज करना मुश्किल है। लक्षणों के बजाय हंटर सिंड्रोम के कारण का मुकाबला करने के लिए डिज़ाइन की गई एकमात्र दवा एलाप्रेज़ है। यह दवा एक एंजाइम का विकल्प है, जिसकी कमी से मरीज पीड़ित होता है। इसे इडुर्सल्फेज़ कहा जाता है और यह मानव एंजाइम इडुरोनेट-2-सल्फेटेज़ का शुद्ध संस्करण है, जिसे 2006 में 96 रोगियों पर एक सफल नैदानिक ​​​​परीक्षण के बाद उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया था। इसके अलावा, कई मामलों में, एलाप्रेज़ इन्फ्यूजन के बाद, रोगियों में जीवन-घातक एनाफिलेक्टिक प्रतिक्रियाएं विकसित हुईं। हंटर रोग की दवा की कीमत एक वर्ष के लिए $375,000 है, और एक 3 मिलीलीटर खुराक की कीमत लगभग $3,400 है।

नाग्लाज़िम

नाग्लाज़ाइम (गैलसल्फेज़) दवा का उपयोग म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस टाइप 6 - पॉलीडिस्ट्रोफिक बौनापन, मैरोटेक्स-लैमी सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है। यह दुर्लभ वंशानुगत बीमारी एंजाइम एरिलसल्फेटेज की कमी से जुड़ी है। रोग के पहले लक्षण बच्चे के जीवन के पहले वर्ष में दिखाई देते हैं, बाद में रोगी का कंकाल गलत तरीके से विकसित होता है, हाथ और पैरों की गतिशीलता बहुत कम हो जाती है, सिंड्रोम के गंभीर मामले में एक वयस्क की ऊंचाई 100 से अधिक नहीं होती है सेमी. सभी रोगियों - और ग्रह पर लगभग 1,100 लोग हैं - को हृदय संबंधी समस्याएं हैं तंत्रिका तंत्र, और ग्रह पर लगभग 1,100 लोग मैरोटेक्स-लैमी सिंड्रोम से पीड़ित हैं।

इस प्रकार के म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस के इलाज के लिए एक दवा, नाग्लाज़ाइम की कीमत प्रति वर्ष $365,000 से अधिक है और यह एक प्रयोगशाला-निर्मित संशोधित मानव एंजाइम है। यह स्थापित किया गया है कि नाग्लाज़िम कंकाल विकास और संयुक्त गतिशीलता के साथ कई समस्याओं का समाधान करता है। वहीं, दुनिया की सबसे महंगी दवाओं में से एक में बहुत अधिक मात्रा में मिलावट पाई गई दुष्प्रभाव. इनमें पित्ती, दाने, सूजन, छाती और पेट में दर्द, बुखार शामिल हैं।

फोलोटिन

फोलोटीन (प्रालैट्रेक्सेट) दवा का उपयोग टी-सेल लिंफोमा नामक दुर्लभ प्रकार के रक्त कैंसर के इलाज के लिए किया जाता है।

फ़ोलोटिन इतनी महँगी दवा है कि इसका प्रयोग तभी किया जाता है जब किसी और चीज़ से फ़ायदा न हो, और कोर्स अंतःशिरा उपचार 6 सप्ताह तक चलता है और लागत $320,000 से अधिक है। उसी समय, फ़ोलोटिन रोगी के जीवन को महत्वपूर्ण रूप से नहीं बढ़ाता है टी सेल लिंफोमा, यही कारण है कि इसका प्रयोग कम ही किया जाता है। अन्य प्रकार के उपचार के लिए इसकी उपयुक्तता निर्धारित करने के लिए दवा का नैदानिक ​​परीक्षण चल रहा है घातक ट्यूमररक्त कोशिकाएं और सामान्य रूप से अन्य प्रकार के कैंसर।

अक्तर

एक्टर को 4 महीने से दो साल की उम्र के छोटे बच्चों (तथाकथित शिशु दौरे, मिर्गी का एक दुर्लभ रूप) में ऐंठन और ऐंठन के इलाज के लिए निर्धारित किया जाता है, साथ ही कई अन्य बीमारियों के लिए भी, जिनमें शामिल हैं - मल्टीपल स्क्लेरोसिस, नेफ्रोटिक सिंड्रोम और रूमेटाइड गठिया. अक्तर जेल के रूप में लंबे समय तक काम करने वाला एक विशेष रूप से शुद्ध कॉर्टिकोट्रोपिन हार्मोन है, जिसका उपयोग चमड़े के नीचे इंजेक्शन के रूप में किया जाता है।

अख्तर दवा सभी के लिए अच्छी है, यह लंबे समय से दवा के लिए जाना जाता है, लेकिन कीमत, फिर भी, प्रति वर्ष 200 हजार डॉलर (एक बोतल के लिए 26,000 तक) तक पहुंच जाती है, और दवा की बिक्री से होने वाली आय शिशु बरामदगी एक सौ मिलियन डॉलर है।

मायोजाइम

दवा मायोजाइम, द्वारा निर्णय व्यापरिक नाम, एक एंजाइम है और इसका उपयोग दुर्लभ, कभी-कभी घातक पोम्पे रोग के इलाज के लिए किया जाता है। इस बीमारी का नाम डच रोगविज्ञानी के नाम पर रखा गया है जिन्होंने पहली बार 1932 में इसका वर्णन किया था। पोम्पे रोग वंशानुगत है। एक बच्चे के बीमार पैदा होने के लिए, माता-पिता दोनों में उत्परिवर्ती जीन होना चाहिए। ऐसा माना जाता है कि पृथ्वी पर 5 से 10 हजार लोग इस बीमारी से पीड़ित हैं। खतरनाक लक्षणहै मांसपेशियों में कमजोरी, जो हृदय और श्वसन अंगों की मांसपेशियों तक फैल सकता है।

मायोज़ाइम एक अल्फा-ग्लूकोसिडेज़ एंजाइम है जो ग्लाइकोजन को तोड़ता है, जिसकी कमी पोम्पे रोग के रोगियों में होती है। दवा ने आवश्यकता वाले रोगियों की संख्या को कम करने की अनुमति दी कृत्रिम वेंटिलेशनफेफड़े, और जीवित रहने में भी वृद्धि करते हैं। यदि मरीज 8 वर्ष से कम उम्र का है तो डॉक्टर मायोजाइम का उपयोग करते हैं। दवा को हर दो सप्ताह में एक बार अंतःशिरा के रूप में दिया जाता है। एक साल के कोर्स की लागत 100 से 300 हजार अमेरिकी डॉलर तक होती है, और मायोज़िम को जीवन भर के लिए लेना चाहिए। साइड इफेक्ट्स में निमोनिया और संभावित शामिल हैं एलर्जीमरीज की जान को खतरा.

सिनरिज़ और फ़िराज़िर

Cinryze पृथ्वी पर सबसे महंगी दवाओं में से एक है। इसका उपयोग एंजियोएडेमा (एचएई) - वंशानुगत एंजियोएडेमा के इलाज के लिए किया जाता है। यह अनूठा है आनुवंशिक रोग 50 हजार में से एक व्यक्ति में इसका निदान होता है। बच्चों और वयस्कों में एंजियोएडेमा के साथ, रक्त में आंतरिक प्रतिक्रियाएं होती हैं, दर्दनाक हमलों के दौरान बाहों, पेट और स्वरयंत्र, चेहरे और जननांगों में गंभीर सूजन देखी जाती है - रोग की तीव्रता।

रोग का उपचार - सिनरीज़ के उपयोग से इसके हमलों की रोकथाम यथाशीघ्र शुरू करने की सिफारिश की जाती है, खासकर यदि लक्षण हों जीवन के लिए खतराताकत। हालाँकि, ऐसा उपचार कई रोगियों के लिए किफायती नहीं है - उन्हें सिनरिज़ के लिए प्रति वर्ष 350 हजार डॉलर का भुगतान करना होगा। इसलिए महँगा उपायएक मानव सीरम प्रोटीन है. एंजियोएडेमा वाले रोगियों में, लीवर इस प्रोटीन के उत्पादन का सामना नहीं कर पाता है। सिनरिज़ को सप्ताह में दो बार प्रशासित किया जाता है।

जन्मजात एंजियोएडेमा के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली एक अन्य दवा इकाटिबैंट है, जो एक ब्रैडीकाइनिन रिसेप्टर विरोधी है। दवा का एक व्यापारिक नाम फ़िराज़िर है। तीन फ़िराज़ीरा सिरिंज के एक पैकेज की कीमत 35 हजार अमेरिकी डॉलर से अधिक है।

ये दवाएं इतनी महंगी क्यों हैं?

तथाकथित अनाथ औषधियाँ समय-समय पर ऐसी विशिष्ट औषधियों की उच्च लागत पर समर्पित सनसनीखेज प्रकाशनों की नायक बन जाती हैं। इस ऊंची लागत के कई कारण हैं.

सबसे पहले, एक ही क्रम की धनराशि एक नई दवा के विकास में निवेश की जाती है, चाहे वह अनाथ हो या सामूहिक बाजार। निवेश का भुगतान उपभोक्ताओं के माध्यम से होता है। मोटे तौर पर कहें तो, या तो दस लाख मरीज एक डॉलर प्रति खुराक के हिसाब से एक दवा खरीदेंगे, या एक मरीज दस लाख में एक खुराक खरीदेगा।

दूसरे, महंगी दवाओं के निर्माताओं को भरोसा है कि उनके उत्पाद किसी भी कीमत पर खरीदे जाएंगे। बहुतों के लक्षण दुर्लभ बीमारियाँइतना गंभीर कि इलाज से इनकार करने की बात ही नहीं उठती.

तीसरा, बाजार में कोई अनाथ दवाएं नहीं हैं। और अंततः, कंपनियों को अपने कुछ महंगे उत्पाद मरीजों को मुफ्त में देने पड़ते हैं या सस्ते में बेचने पड़ते हैं।

दुर्लभ बीमारियों के लिए बायोटेक दवाओं की कीमतें लगातार बढ़ रही हैं, जो समताप मंडल में उड़ रही हैं। दुनिया में सबसे महंगी दवाओं की कोई एक कीमत नहीं है, और कोई भी उनकी सूची संकलित नहीं करता है। इसलिए, सर्वेक्षण में शामिल वॉल स्ट्रीट बायोटेक विश्लेषकों की प्रतिक्रियाओं के आधार पर फोर्ब्स ने प्रस्तावित उम्मीदवारों को प्राप्त किया यह सूची. फिर हमने एक सामान्य वयस्क रोगी के लिए एक खुराक की लागत के बारे में निर्माताओं का सर्वेक्षण किया। चूंकि मूल्य मूल्य प्राप्त नहीं हुआ था, इसलिए हमने विश्लेषकों के पूर्वानुमानों का उपयोग किया। और उन्होंने पाया कि कीमतें खुराक के आधार पर भिन्न होती हैं, जो रोगी के वजन और अन्य कारकों के आधार पर भिन्न होती हैं। हमने अपनी सूची में ऐसी दवाएं शामिल कीं जिनकी कीमत औसत रोगी के लिए प्रति वर्ष $200,000 या अधिक है। कैंसर की कुछ महँगी दवाएँ जिनकी एक साल के इलाज की लागत $200,000 होती है, सूची में नहीं हैं क्योंकि औसत मरीज़ इन्हें केवल कुछ महीनों तक ही लेता है। तो यह है 2017 में दुनिया की सबसे महंगी दवाएं.

9. एल्डुरेज़ाइम

वार्षिक लागत: $200,000 निर्माता: जेनजाइम, बायोमैरिन

यह दवा हर्लर सिंड्रोम (एमपीएस I) का इलाज करती है, जिसके कारण मरीज़ नैतिक रूप से कमजोर हो जाते हैं शारीरिक विकास 4 साल की उम्र में. दुनिया में छह सौ लोग इससे पीड़ित हैं।

8. त्सेरेज़िम

गौचर रोग के लिए वसा का जमावप्लीहा, यकृत, फेफड़ों में जमा होता है, अस्थि मज्जा, और कभी-कभी मस्तिष्क में, जिसके परिणामस्वरूप कंकाल संबंधी विकार और फेफड़े और गुर्दे की कार्यप्रणाली में हानि होती है। यह दवा उस एंजाइम की जगह लेती है जिसकी गौचर रोग के रोगियों में कमी होती है। दुनिया भर में इस बीमारी के 5,200 मरीज हैं।

7. फैब्राज़ाइम

वार्षिक लागत: $200,000 निर्माता: जेनजाइम

फैब्री रोग के कारण जलन, बैंगनी धब्बे, बड़ा दिल और गुर्दे की समस्याएं होती हैं। के मरीजों की संख्या यह रोग, दुनिया भर में 2,200 से अधिक लोग हैं। 2015-2016 दुनिया की सबसे महंगी दवाओं में सातवां स्थान।

6.आर्कलिस्ट

वार्षिक लागत: $250,000 निर्माता: रीजेनरॉन

यह दवा मैकल-वेल्स सिंड्रोम का इलाज करती है, जो दुनिया भर में 2,000 लोगों को प्रभावित करती है। यह सिंड्रोमबार-बार बुखार, चकत्ते, जोड़ों और गुर्दे में दर्द होता है।

5.मायोजाइम

वार्षिक लागत: $300,000 निर्माता: जेनजाइम, बायोमैरिन फार्मास्यूटिकल्स

मायोजाइम उस एंजाइम की जगह लेता है जो पोम्पे रोग में गायब है। संभावित घातक रोगमांसपेशियों को कमजोर करता है और हृदय को बड़ा करता है। का कोई इलाज नहीं देर के चरणमरीज अंततः व्हीलचेयर तक ही सीमित रहते हैं और उन्हें यांत्रिक वेंटिलेशन की आवश्यकता होती है। दुनिया भर में नौ सौ लोग इस बीमारी से पीड़ित हैं।

4. सिन्रीज़े

वार्षिक लागत: $350,000 निर्माता: विरोफार्मा

सिनरीज़ वंशानुगत एंजियोएडेमा (एचएई) विकार का इलाज करता है प्रतिरक्षा तंत्रजिससे सूजन आ जाती है पेट की गुहाऔर होंठ यह बीमारी संयुक्त राज्य अमेरिका में 6,000 लोगों को प्रभावित करती है।

3. नाग्लाज़ाइम

वार्षिक लागत: $365,000 निर्माता: बायोमैरिन फार्मास्यूटिकल्स

सबसे महंगी दवाओं की रैंकिंग में कांस्य। यह दवा मैरोटेक्स-लैमी सिंड्रोम (एमपीएस VI) नामक चयापचय विकार का इलाज करती है, जो दुनिया भर में 1,100 लोगों को प्रभावित करती है। लक्षणों में बढ़ा हुआ सिर, मोटे होंठ और छोटा कद शामिल हैं। मरीजों को यहीं तक सीमित रखा जा सकता है व्हीलचेयर 15 साल की उम्र से.

2. एलाप्रेज़

वार्षिक लागत: $375,000 निर्माता: श्रीमान

यह दवा हंटर सिंड्रोम (म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस II, एमपीएस II) नामक बीमारी का इलाज करती है, जो चपटी नाक, बढ़ी हुई जीभ, सांस लेने में कठिनाई और मस्तिष्क क्षति का कारण बनती है। दुनिया में इस दवा को लेने वाले दो हजार मरीज हैं।

1. सोलिरिस

वार्षिक लागत: $409,500 निर्माता: एलेक्सियन फार्मास्यूटिकल्स

दुनिया की सबसे महंगी दवा. यह दवा पैरॉक्सिस्मल श्रेणी की है रात्रिकालीन हीमोग्लोबिनुरिया(पीएनजी)। यह एक विकार का इलाज करता है जिसमें प्रतिरक्षा प्रणाली लाल को नष्ट कर देती है रक्त कोशिका. उपचार के बिना, एक नियम के रूप में, मृत्यु 10 वर्षों के भीतर होती है। यह बीमारी संयुक्त राज्य अमेरिका में 8,000 लोगों को प्रभावित करती है।

बदले में, साइट प्रशासन आपको शुभकामनाएं देता है अच्छा स्वास्थ्य, शुभकामनाएँ और ताकि आपको कभी भी इतनी महंगी दवाओं की आवश्यकता न पड़े।

जर्मनी में पिछले सप्ताह उन्होंने बाज़ार में लंबे समय से प्रतीक्षित दवा की लॉन्चिंग स्थगित कर दी। हम बात कर रहे हैंयूरोप में स्वीकृत पहली दवा के बारे में जो मानव जीनोम को बदल सकती है। जैसा कि आयोग के निर्णय में कहा गया है, उन्होंने पुष्टि होने तक इसे स्थगित कर दिया उपचारात्मक प्रभाव" विरोधियों आमूलचूल हस्तक्षेपमानव स्वभाव में वे जीत का जश्न मनाते हैं। साथ ही, वैज्ञानिक समुदाय का एक बड़ा हिस्सा यह मानता है कि मानवता अनावश्यक रूप से प्रगति को धीमा कर रही है, क्योंकि जब "संपादन" जीन एक सामान्य उपचार बन जाता है, तो हम न केवल लाइलाज बीमारियों से छुटकारा पा लेंगे, बल्कि जीनोम में भी मौलिक सुधार करेंगे। इंसानियत। क्या दुनिया जीन थेरेपी के लिए तैयार है, और क्या मनुष्य उचित आत्म-सुधार के लिए तैयार है, और यदि हां, तो क्या इसके लिए कोई मौका होगा नया प्रकाररूसियों से इलाज?

एक अगोचर स्टिकर के साथ एक छोटी सी शीशी में - बिल्कुल साफ़ तरल. ये है ग्लाइबेरा - दुनिया की सबसे महंगी दवा। इस दवा से इलाज के एक कोर्स की लागत 1.1 मिलियन यूरो है। एक एम्पौल (53 हजार यूरो) में सैकड़ों हजारों वायरस होते हैं जिसमें वैज्ञानिकों ने काम कर रहे एलपीएल जीन (लिपोप्रोटीन लाइपेज जीन) की एक प्रति डाली है - यह मांसपेशियों में एक विशेष एंजाइम के उत्पादन के लिए जिम्मेदार है जो हमारे शरीर में वसा का उपयोग करता है . यदि जीन "टूट" जाता है, तो थोड़ी सी मात्रा वसायुक्त खाद्य पदार्थअग्न्याशय की गंभीर सूजन और प्लाक के साथ रक्त वाहिकाओं में रुकावट का कारण बनता है।

क्रिया का तंत्र इस प्रकार है: एक बार शरीर में, "औषधीय" वायरस, अपनी प्रकृति के अनुसार, मानव डीएनए में एकीकृत हो जाते हैं और "टूटे हुए" जीन को सही जीन से बदल देते हैं। विरोधियों का अलग-अलग कहना है: जांघ में केवल कुछ इंजेक्शनों से, एक व्यक्ति आनुवंशिक रूप से संशोधित जीव (इस प्रकार जीएमओ) बन जाता है, क्योंकि उसके डीएनए में जीन के कृत्रिम टुकड़े शामिल होते हैं। जो भी हो, इसका प्रभाव यह होता है कि शरीर वसा से निपटने के लिए पर्याप्त एंजाइमों का उत्पादन करना शुरू कर देता है, और व्यक्ति को पूर्ण जीवन जीने का मौका मिलता है।

डेवलपर्स इस शानदार लागत को इस तथ्य से समझाते हैं कि ग्लाइबेरा को 25 वर्षों के लिए विकसित किया गया था और इसके लिए भारी निवेश की आवश्यकता थी। इसके अलावा, दवा के संभावित उपयोगकर्ताओं का दायरा संकीर्ण है: यह जीन विकार प्रति मिलियन 1-2 लोगों में होता है। यह इस तरह से पता चलता है: उपचार के एक कोर्स की लागत महंगी दवाओं के बराबर है जो ऐसे रोगियों को लापता एंजाइम को बदलने के लिए अपने पूरे जीवन में लगानी पड़ती है।

हालाँकि, अगर यह दवा यूरोपीय बाजार में प्रवेश करती तो मुख्य मिसाल पैसा नहीं होती। ग्लाइबेरा के बाद, दर्जनों जीन-परिवर्तनकारी दवाएं यूरोपीय संघ के बाजार में आ सकती हैं - ये सभी दवा कंपनियों की पैंट्री में वर्षों से जमा हो रही हैं। इस तथ्य को देखते हुए कि यूरोपीय आयोग (ईयू सरकार) और यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) ने हरी झंडी दे दी है, यूरोप को इस क्षेत्र में चीन से पिछड़ने का डर है, जहां दो जीन थेरेपी दवाओं को पहले ही आधिकारिक तौर पर बिक्री के लिए मंजूरी दे दी गई है। (दोनों ऑन्कोलॉजी)।

- जिस विधि का उपयोग जीनोम में एलपीएल की एक प्रति पहुंचाने के लिए किया गया था वह लागू है विभिन्न औषधियाँ, “जोर देता है थॉमस सैल्मनसन, समिति के अध्यक्ष दवाइयाँईएमए में मनुष्यों के लिए।—इसका मतलब है कि हम जीन की खराबी के कारण होने वाली कई बीमारियों के इलाज के बारे में बात कर सकते हैं।

तो जर्मन आयोग ने ऐसा क्यों किया? आधिकारिक नामजी-बीए - संयुक्त संघीय समिति) ने 2012 के बाद से तीसरी बार इस जीन थेरेपी दवा को बाजार में जारी करने से इनकार कर दिया है? आधिकारिक स्पष्टीकरणडेवलपर कंपनी को "दवा के चिकित्सीय मूल्य पर अतिरिक्त डेटा" प्रदान करने का आदेश दिया गया है, लेकिन वास्तव में ऐसा लगता है कि अधिकारी इसे सुरक्षित रूप से खेल रहे हैं: इस तथ्य के कारण बहुत ज़ोरदार घोटाले हुए थे कि प्रायोगिक जीन दवाएं लोगों को मार रही थीं। हां, आज यह सभी के लिए स्पष्ट है कि ये दवाएं ही भविष्य हैं, लेकिन इसकी जिम्मेदारी लें पार्श्व जोखिमयूरोप के मुख्य फार्मास्युटिकल बाज़ार को नियंत्रित करने वाले अधिकारियों ने फिर से ऐसा नहीं किया।

वायरस के साथ साजिश में

यह विचार कि जीन में हस्तक्षेप करके मानवता को पहले से लाइलाज बीमारियों से छुटकारा दिलाना संभव है, ने 1970 के दशक के मध्य से वैज्ञानिकों के दिमाग को उत्साहित किया है, जब बुनियादी तरीके मुश्किल से विकसित हुए थे जेनेटिक इंजीनियरिंग. विशेषज्ञ तुरंत समझ गए: उपचार की नई पद्धति के बीच मूलभूत अंतर यह है कि यह रोग के परिणामों को समाप्त नहीं करता है , लेकिन इसका मूल कारण है।यह प्रक्रिया तब कमोबेश वास्तविक हो गई जब आनुवंशिकीविदों ने विशिष्ट जीनों को बीमारियों के साथ सहसंबंधित करना सीख लिया। "मानव जीनोम" परियोजना के बाद (जीनोम को समझने से), यह स्पष्ट हो गया: वास्तव में, शरीर के महत्वपूर्ण कार्यों के लिए जिम्मेदार जीन सोच से कम हैं - "केवल" 20-25 हजार (और 100 हजार नहीं)। जिसमें विभिन्न प्रकारजीन में "टूटना" जिसके कारण शरीर में खराबी आ जाती है, एक सामान्य घटना है।

— सिद्धांत रूप में, किसी भी आबादी में, प्रत्येक 150-160वां बच्चा किसी न किसी बीमारी से पीड़ित होता है वंशानुगत रोग, मेडिकल जेनेटिक रिसर्च इंस्टीट्यूट के उप निदेशक कहते हैं रूसी चिकित्सा विज्ञान अकादमी का केंद्र वेरा इज़ेव्स्काया.— वयस्कों के लिए, ये संख्या कम है: प्रति 200-250 लोगों पर एक। ये बीमारियाँ आवश्यक रूप से गंभीर नहीं हैं, क्योंकि आनुवंशिक विकृति भिन्न-भिन्न होती है। उदाहरण के लिए, एक जीन है जो कोलेस्ट्रॉल में उल्लेखनीय वृद्धि का कारण बनता है। हम यह भी जानते हैं कि 50 से 70 प्रतिशत जन्मजात श्रवण हानि और बहरापन भी जीन दोषों के कारण होता है। और ऐसी प्रणालीगत स्थितियाँ होती हैं जब हृदय, आँखें और बुद्धि प्रभावित होती हैं।

जीनोम को "संपादित" करने का पहला गंभीर प्रयास आनुवंशिकी के वास्तविक दिग्गजों का था, जिन्होंने एक विशिष्ट जीन के टूटने से जुड़ी गंभीर बीमारियों को अपने लक्ष्य के रूप में चुना। जीनोम "संपादन" के विचार का पौधों और जानवरों पर कई बार परीक्षण किया गया: एक वायरस को परिवहन के रूप में चुना गया, जिसे "लोड" किया गया था उपयोगी घटक. और इसलिए 1999 में जेम्स विल्सनपेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय में जीन थेरेपी संस्थान के निदेशक ने मानव जीनोम को संपादित करने के लिए एक वायरल वाहक का परीक्षण शुरू कर दिया है। विल्सन जल्दी में थे: बाद में पता चला कि उन्होंने नैदानिक ​​​​परीक्षणों के नियमों का उल्लंघन किया था, विशेष रूप से, वे प्रायोगिक बंदरों की मौत के बारे में चुप रहे।

18 साल के एक युवक को जीनोम बदलने के लिए एक दवा का इंजेक्शन दिया गया जेसी जेल्सिंगरएरिजोना से. जेसी को कष्ट हुआ दुर्लभ बीमारी: उसके लीवर ने अमोनिया को तोड़ने वाले एंजाइम का उत्पादन नहीं किया - उपोत्पादशरीर की महत्वपूर्ण गतिविधि. आमतौर पर पैथोलॉजिस्ट पांच साल की उम्र तक पहुंचने से पहले ही इससे मर जाते हैं, लेकिन जेसी - एक विशेष मामला: उत्परिवर्तन विरासत में नहीं मिला था; यह शरीर में अनायास उत्पन्न हुआ था। "औषधीय" वायरस युक्त एक इंजेक्शन के बाद, उन्हें बुखार हो गया और फिर मल्टीऑर्गन पैथोलॉजी विकसित हो गई। दूसरे दिन युवक की मौत हो गयी.

"जेसी ने एडेनोवायरस पर आधारित जीन थेरेपी ली," बताते हैं एन्चा बरानोवा, जीएमयू (यूएसए) में स्कूल ऑफ सिस्टम्स बायोलॉजी में प्रोफेसर, सेंटर फॉर द स्टडी के प्रमुख पुराने रोगोंजीएमयू कॉलेज ऑफ साइंसेज में चयापचय, एटलस बायोमेडिकल होल्डिंग्स में विज्ञान के निदेशक, और अमेरिकन सोसाइटी ऑफ ह्यूमन जेनेटिक्स के सदस्य। - अब उन्हें छोड़ दिया गया है क्योंकि वे गंभीर कारण बनते हैं प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया. जब तक एडेनोवायरस शरीर में प्रवेश नहीं कर लेता तब तक यह पता लगाना नामुमकिन है कि ऐसा होगा या नहीं। हम कह सकते हैं कि जेसी की मृत्यु न केवल उसके माता-पिता के लिए, बल्कि सभी जीन थेरेपी के लिए एक त्रासदी थी। क्योंकि इसके तुरंत बाद, मानव शरीर पर जीन थेरेपी के उपयोग से संबंधित सभी कार्य निलंबित कर दिए गए थे।

विल्सन का वैज्ञानिक करियर कमज़ोर हो गया और जीन थेरेपी संस्थान पूरी तरह से बंद हो गया। संयुक्त राज्य अमेरिका में मानव जीनोम को "संपादित" करने वाले सभी प्रयोगों पर अनिश्चितकालीन रोक लगा दी गई है। वैज्ञानिक नाराज़ थे, लेकिन स्थगन कुछ हद तक फायदेमंद था। हमने सक्रिय रूप से जीन दवाएं वितरित करने के नए तरीकों की तलाश शुरू की और रेट्रोवायरस पर फैसला किया। एडेनोवायरस के विपरीत, उन्होंने प्रतिरक्षा प्रणाली में गड़बड़ी पैदा नहीं की, लेकिन एक और कमी थी - ऐसे वायरस जीनोम में बेतरतीब ढंग से एकीकृत हो जाते हैं, "जहां भगवान ने इसे भेजा था।"

2004 में, फ्रांसीसियों ने गंभीर संयुक्त इम्युनोडेफिशिएंसी के इलाज के लिए एक दवा पेश की, एक ऐसी बीमारी जिसमें एक बच्चा बिना किसी प्रतिरक्षा के पैदा होता है। अपना सारा जीवन, दुर्भाग्य से छोटा, वह एक रोगाणुहीन कमरे में रहता है और यहां तक ​​​​कि रबर के दस्ताने पहनकर अपने माता-पिता के साथ संवाद भी करता है। इन्हीं बच्चों को ऐसी दवा दी गई थी जो जीन की खराबी को ठीक करती थी। प्रभाव आश्चर्यजनक था - 10 बच्चों ने अपनी प्रतिरक्षा विकसित करना शुरू कर दिया, हालांकि, उसी समय, दो ने ल्यूकेमिया विकसित किया (सौभाग्य से, वे ठीक हो गए)। जैसा कि यह निकला, रेट्रोवायरस ने उस जीन के बगल में एक "चिकित्सीय" जीन डाला जो इस विशेष रक्त कैंसर का कारण बनता है। जीन थेरेपी को एक बार फिर से नकार दिया गया है: थेरेपी अनुसंधान पर नियंत्रण इतना सख्त हो गया है कि यूरोप और संयुक्त राज्य अमेरिका दोनों में नवाचार का प्रवाह कई वर्षों से सूख गया है। फिर चीन शीर्ष पर आ गया.

चाइना में बना

प्रोफेसर एन्चा बारानोवा कहती हैं, "इन घटनाओं के लगभग तुरंत बाद, ट्यूमर में स्वस्थ जीन की डिलीवरी से संबंधित दो दवाओं को चीन में उपयोग के लिए मंजूरी दे दी गई थी - जेनडिसिन और ओंकोरिन।" "वे उपचार के लिए हैं ऑन्कोलॉजिकल रोगअधिक विशेष रूप से, वे p53 जीन को सक्रिय करते हैं, जो कैंसर कोशिकाओं के विकास को दबाने के लिए "जिम्मेदार" है।

यह दिलचस्प है कि चीनियों ने जल्दबाज़ी में अपने स्वयं के विकास को नहीं, बल्कि उन दवाओं को बाज़ार में लाया जो बनाई गई थीं दक्षिण कोरियाऔर संयुक्त राज्य अमेरिका, लेकिन विधायी बाधाओं के कारण उपभोक्ता तक नहीं पहुंच सका। दिव्य साम्राज्य में वे पूर्ति की शर्तों के प्रति इतने ईमानदार नहीं हैं क्लिनिकल परीक्षणऔर, संशयवादियों का कहना है, गंभीर दुष्प्रभावों की वास्तविक घटनाओं को छुपाया जा रहा है। दूसरे शब्दों में, चीन ने बड़े पैमाने पर बिक्री के लिए एक अपूर्ण परीक्षण वाली दवा जारी करने का फैसला किया जो मदद करेगी एक लंबी संख्यालोग (भले ही इसका कारण कुछ हो सकता है अप्रत्याशित परिणाम). यूरोप और संयुक्त राज्य अमेरिका में उन्होंने एक अलग रास्ता अपनाया: जीवन संभावित शिकारकुछ विशेषज्ञों के अनुसार, संभावित रोगियों के सैकड़ों जीवन पर दुष्प्रभाव (यहां तक ​​कि केवल एक) डाला गया था, यह दवा मदद कर सकती थी।

जबकि बायोएथिक्स आयोग यह तय कर रहे हैं कि कौन सही है, पिछले वर्षों में पीआरसी को न केवल दवाओं की बिक्री से पर्याप्त लाभ प्राप्त हुआ है, बल्कि जीन थेरेपी की राजधानी के रूप में भी प्रसिद्धि मिली है - सिर और गर्दन के कैंसर के गंभीर रूपों वाले लोग आते हैं इलाज के लिए दुनिया भर से बीजिंग. इसने अमेरिकी शोधकर्ताओं के एक समूह को 2013 में नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ (जो बायोमेडिकल साइंस के लिए बजट वितरित करता है) के नेतृत्व को एक पत्र लिखने के लिए प्रेरित किया, जिसमें उनसे जीन थेरेपी पर पूर्ण नियंत्रण छोड़ने का आह्वान किया गया। छह महीने के विचार-विमर्श के बाद अधिकारी वैज्ञानिकों से सहमत हुए।

यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि जबरन रोक के बाद, कई वैज्ञानिकों ने ट्रांसपोर्टर वायरस के पिछले संस्करणों को छोड़ दिया। आज वे एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) को प्राथमिकता देते हैं: अधिकांश लोग इसके वाहक हैं, इसलिए इसे प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा शत्रुता का सामना नहीं करना पड़ेगा। इसके अलावा, AAV में एक बड़ी विशेषता है: विभिन्न प्रकारवायरस अंतर्निहित हैं कुछ अंग- यकृत, आंखों, मस्तिष्क की कोशिकाओं में और, जैसा कि ग्लाइबेरा के मामले में होता है, मुख्य रूप से मांसपेशियों में। सच है, इसके नुकसान भी हैं: यह बहुत कम मात्रा में औषधीय सामग्री को "छीन" सकता है।

दूसरा वायरस जिसके साथ वैज्ञानिक तेजी से काम कर रहे हैं, अजीब तरह से, वह वायरस है जो एड्स का कारण बनता है। शोधकर्ता इसकी निष्प्रभावी प्रति का उपयोग करते हैं, जिसमें चिकित्सीय दृष्टिकोण से आशाजनक गुण हैं: यह प्रतिरक्षा प्रणाली की कोशिकाओं में प्रवेश कर सकता है और ऑन्कोजीन को सक्रिय नहीं करता है।

क्षमता जगाओ

पिछले कुछ वर्षों में, दुनिया में नई "जीन" दवाओं (जिनमें से सभी परीक्षण के किसी न किसी चरण से गुजर रही हैं) की स्थिति उत्साहजनक दिखी है। डॉक्टरों ने जीन का उपयोग करके जटिल ल्यूकेमिया के विकास को दबाना, जन्म से अंधे और उलटे बंदरों की दृष्टि बहाल करना सीख लिया है मांसपेशीय दुर्विकास. इसके अलावा, कुछ मामलों में, कई इंजेक्शन आवश्यक नहीं होते हैं: उदाहरण के लिए, वैज्ञानिकों ने एक जीन को पैक किया है जो साँस लेने के लिए एक एरोसोल में सिस्टिक फाइब्रोसिस (एक्सोक्राइन ग्रंथियों और श्वसन अंगों को नुकसान पहुंचाने वाली एक प्रणालीगत वंशानुगत बीमारी) से लड़ने की अनुमति देता है।

वैसे, हमारे देश में वे 2012 में जारी किए गए थे पंजीयन प्रमाणपत्रपैरों में गंभीर संवहनी घावों के उपचार के लिए अपनी स्वयं की जीन थेरेपी दवा के लिए। यह दवा एक मानव VEGF 165 जीन है, जो नई रक्त वाहिकाओं के विकास के लिए जिम्मेदार है। इस प्रकार, दुनिया द्वारा लगभग किसी का ध्यान नहीं जाने पर, हम चीन के बाद जीन थेरेपी को उपयोग के लिए मंजूरी देने वाले दूसरे देश बन गए।

बेशक, बहुत सारे अनसुलझे मुद्दे हैं। उदाहरण के लिए, आज हमने कम संख्या में जीनों को एक नई प्रतिलिपि देकर हीमोफिलिया (अब तक पशु प्रयोगों में) का इलाज करना सीख लिया है, जो रक्त के थक्के कारक के सामान्य उत्पादन के लिए जिम्मेदार है। की तुलना में स्वस्थ शरीरयह राशि 10 प्रतिशत है, लेकिन यह काफी है ताकि, मान लीजिए, एक व्यक्ति, जिसका हाथ टूट गया है, एम्बुलेंस की प्रतीक्षा कर सके और खून की कमी से न मरे। दूसरी बात वे बीमारियाँ हैं जब पूरे शरीर में, वस्तुतः प्रत्येक कोशिका में एक जीन को प्रतिस्थापित करने की आवश्यकता होती है। यहाँ विज्ञान अभी भी शक्तिहीन है।

"हमें यह समझना चाहिए कि जीन की एक कामकाजी प्रतिलिपि को जीनोम में एकीकृत करने की तकनीक परिणाम प्राप्त करने का एकमात्र अवसर नहीं है," प्रोफेसर एन्चा बारानोवा याद दिलाती हैं, "कभी-कभी किसी मूक जीन को चालू करना या निष्क्रिय जीन को सक्रिय करना आसान होता है। ” में हाल ही मेंयह डबल-स्ट्रैंडेड आरएनए का उपयोग करके किया जाता है। कल्पना करें कि भविष्य में हम, समय के साथ, वृद्ध लोगों में मस्तिष्क में उन्हीं प्लाक के उत्पादन के लिए जिम्मेदार जीन की कार्यप्रणाली को कम करने में सक्षम होंगे जो अल्जाइमर रोग का कारण बनते हैं। यह वास्तव में मानवता के लिए असीमित संभावनाओं को खोलता है।

सबसे महंगी दवा संयुक्त राज्य अमेरिका में बनाई गई थी, जिसकी कीमत प्रति पैकेज 850 हजार डॉलर थी। यह नाम याद रखें: लक्सटर्ना। अब से यह पूरी दुनिया की सबसे महंगी दवा है। इसका निर्माण फिलाडेल्फिया स्थित कंपनी द्वारा किया जाएगा दवा निर्माता कंपनीस्पार्क थेरेप्यूटिक्स, जो जीन थेरेपी में विशेषज्ञता रखती है।

दिसंबर 2017 में, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने दुर्लभ विरासत में मिली रेटिनल बीमारी लेबर अमोरोसिस के इलाज के लिए जीन थेरेपी लक्सटर्न को मंजूरी दे दी। अमेरिकी कंपनी स्पार्क थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित, लक्सटर्ना पहली जीन थेरेपी बन गई, जो आनुवंशिक रूप से संशोधित वायरस का उपयोग करके, रोगी के शरीर में सीधे रेटिना और दृष्टि कोशिकाओं के जीनोम को सही करती है।

RPE65 जीन के उत्पादन को एन्कोड करता है सामान्य दृष्टियह एंजाइम आंखों में प्रकाश रिसेप्टर्स के निर्माण के लिए जिम्मेदार है, लेकिन अगर किसी व्यक्ति को इसकी दोषपूर्ण प्रति मिलती है, तो यह लेबर एमोरोसिस या रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा का कारण बनेगा। दोनों बीमारियों के परिणामस्वरूप दृष्टि हानि और अंधेपन का खतरा होता है। जीन थेरेपी इसका उत्तर हो सकता है।

लक्सटर्न एक आनुवंशिक रूप से संशोधित वायरस वाला एक समाधान है जो "सही" PRE65 जीन को वहन करता है। वायरस को सीधे अंदर इंजेक्ट किया जाता है नेत्रगोलकऔर रेटिना में सही एंजाइम के उत्पादन को ट्रिगर करता है। ऑपरेशन केवल 45 मिनट तक चलता है। यह बताया गया है कि दवा का एक बार उपयोग ही पर्याप्त है। पैकेज में दो खुराकें होंगी - प्रत्येक आंख में एक (यानी प्रति खुराक 425 हजार डॉलर)।

परीक्षण से साबित हुआ है कि लक्सटर्न वास्तव में उन लोगों में दृष्टि बहाल करता है जिनके पास विरासत में मिली अंधेपन का एक दुर्लभ रूप है। अनुमान है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग दो हजार लोग इस निदान के साथ जीने को मजबूर हैं।

प्रारंभ में, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स एक मिलियन डॉलर की कीमत पर दवा लॉन्च करने जा रहा था, लेकिन बीमा कंपनियों ने उसे इस राशि को कुछ हद तक कम करने के लिए मना लिया। अमेरिका में, अधिकांश प्रिस्क्रिप्शन दवाएं कम से कम आंशिक रूप से स्वास्थ्य बीमाकर्ताओं द्वारा कवर की जाती हैं।

और यद्यपि यह दवा के लिए बहुत बड़ी कीमत है, लक्सटर्ना चिकित्सा में एक वास्तविक सफलता है, क्योंकि जीन थेरेपी दोनों से लड़ने में मदद कर सकती है वंशानुगत रोग, और कैंसर के साथ, जिसके अधिकांश मामले डीएनए क्षति से शुरू होते हैं, बिगपिक्चर लिखता है।

अब तक दुनिया की सबसे महंगी दवा यूनीक्योर की यूरोपीय-बिना लाइसेंस वाली जीन थेरेपी दवा ग्लाइबेरा थी। इसकी लागत 1.2 मिलियन डॉलर थी. हालांकि, अपर्याप्त मांग के कारण इसे पिछले साल बंद कर दिया गया था। यह दवा एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी - लिपोप्रोटीनेज एंजाइम की कमी के जीन थेरेपी के लिए है।

"महंगा" का अर्थ हमेशा "प्रभावी" नहीं होता है। वास्तव में, कुछ सबसे महंगी दवाएं न्यूनतम प्रदान करती हैं सकारात्मक नतीजे. इनमें से कुछ दवाओं की तुलना में घर खरीदना सस्ता होगा। बेशक, आने वाले महीनों में यह सूची बदल सकती है...

मायोजाइम

वार्षिक लागत: $100,000 से $300,000

मायोज़ाइम एक ऐसी दवा है जिसका उपयोग दुर्लभ लेकिन के इलाज के लिए किया जाता है दुर्बल करने वाली बीमारी, ग्लाइकोजेनोसिस (पोम्पे रोग)। यह रोगी के कंकाल की मांसपेशियों और हृदय को प्रभावित करता है।

अख्तर

वार्षिक लागत: $300,000


अक्तर एक दवा है जिसका उपयोग दो साल से कम उम्र के बच्चों में दौरे के इलाज के लिए किया जाता है। एफडीए के बाद से खाद्य उत्पादऔर ड्रग्स (एफडीए) ने अक्तर को मंजूरी नहीं दी है, इसे प्राप्त करना न केवल मुश्किल है, बल्कि बीमा कंपनियां, एक नियम के रूप में, इसकी खरीद की लागत को कवर नहीं करती हैं।
यह सब स्थापना की ओर ले जाता है ऊंची कीमतेंऔर प्रति वर्ष तीन-चौथाई अरब डॉलर से अधिक का बिक्री लाभ।

फोलोटीन

वार्षिक लागत: $320,000


फ़ोलोटिन का उपयोग दुर्लभ और आक्रामक प्रकार के कैंसर, टी-सेल लिंफोमा से लड़ने के लिए किया जाता है। रोगी के लिए, फ़ोलोटिन के साथ उपचार का छह सप्ताह का कोर्स बीमारी को रोकने का आखिरी मौका है। हालाँकि यह दवा सालाना 50 मिलियन डॉलर से अधिक का राजस्व उत्पन्न करती है, लेकिन यह दवा जीवन को महत्वपूर्ण रूप से बढ़ाने में सक्षम नहीं है, जिससे यह एक बेहद महंगा अंतिम उपाय बन गया है।

Cinryze

वार्षिक लागत: $350,000


इस दवा का उपयोग इलाज के लिए किया जाता है वाहिकाशोफ- एक वंशानुगत बीमारी जो 50 हजार लोगों में से एक को प्रभावित करती है और हाथों, गले और पेट की गुहा में सूजन का कारण बनती है। से उत्पादित मानव रक्त, Cinryze इस बीमारी से निपटने में काफी प्रभावी साबित हुई है।

नाग्लाज़ाइम

वार्षिक लागत: $365,000


मैरोटेक्स-लैमी सिंड्रोम नामक बचपन की बीमारी का इलाज करने के लिए उपयोग किया जाता है, जो प्रभावित करती है संयोजी ऊतकों. इस सिंड्रोम से पीड़ित लोगों की मांसपेशियां, जोड़ और ऊतक असामान्य रूप से विकसित होते हैं, जिसके परिणामस्वरूप अक्सर बौनापन होता है।
इस बीमारी से पीड़ित बच्चे न्यूरोलॉजिकल और हृदय रोग, दृश्य और श्रवण हानि और मस्तिष्क क्षति से भी पीड़ित होते हैं। नेग्लाज़ाइम संयुक्त गतिशीलता और ऊतक विकास को प्रोत्साहित करने में मदद करता है।

एलाप्रेज़

वार्षिक लागत: $375,000


यह दवा, जिसकी कीमत अधिकांश घरों से अधिक है, हंटर सिंड्रोम से लड़ने में मदद करती है, एक दुर्लभ विरासत में मिला विकार जो शारीरिक विकास और मस्तिष्क के विकास में बाधा डालता है।

विमिज़िम

वार्षिक लागत: $380,000


विमिज़िम एक एंजाइम है जिसका उपयोग मोर्कियो सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है। यह रोग रोगी के शरीर में लंबी श्रृंखला वाले शर्करा अणुओं के टूटने को रोकता है, जिससे हृदय और कंकाल के विकास में गड़बड़ी, बौनापन और अन्य गंभीर दोष होते हैं।

सोलिरिस

वार्षिक लागत: $440,000


सोलिरिस नियमित रूप से सबसे अधिक की सूची में अग्रणी स्थान लेता है महँगी दवाएँ, लेकिन कम से कम वेरी के शीर्षक पर भी दावा कर सकते हैं प्रभावी साधनपैरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया का इलाज करने के लिए, जो लगभग आठ हजार अमेरिकियों को प्रभावित करता है।
यह रोग लाल रक्त कोशिकाओं को नष्ट कर देता है, जिससे रोगी संक्रमण, एनीमिया और रक्त के थक्कों के प्रति अधिक संवेदनशील हो जाता है। सोलिरिस इन अभिव्यक्तियों को 90% तक कम करने में मदद करता है। यह दवा एटिपिकल हेमोलिटिक यूरीमिक सिंड्रोम, एक अन्य दुर्लभ और कभी-कभी घातक बीमारी के इलाज में भी उपयोगी साबित हुई है।

ग्लाइबेरा

वार्षिक लागत: $1.21 मिलियन.


और दुनिया की सबसे महंगी दवा का खिताब ग्लाइबेरा को जाता है, एक ऐसी दवा जिसे अभी तक संयुक्त राज्य अमेरिका में मंजूरी नहीं मिली है, लेकिन हाल ही में यूरोपीय संघ में मंजूरी दी गई है। ग्लाइबेरा एक जीन थेरेपी है जिसका उपयोग पारिवारिक लिपोप्रोटीन लाइपेस की कमी के इलाज के लिए किया जाता है, एक ऐसी बीमारी जो दस लाख लोगों में से एक को प्रभावित करती है। यूरोपीय संघ के देशों में 200 से भी कम लोग इससे पीड़ित हैं। इसकी कमी से अग्न्याशय में बेहद दर्दनाक सूजन हो जाती है।