Inyecciones caras. Los medicamentos más caros.
Medicamentos caros, aunque vosotros sois caros, sois muy queridos para nosotros. Aquellos a quienes el destino ha desconcertado con enfermedades muy raras podrían decir lo mismo de algunas medicamentos, producido industria farmacéutica para pacientes "obligados a ser ricos".
Desde una perspectiva económica, las ventas mundiales de medicamentos superarán los 1,3 billones de dólares en 2018. Esto es más que el PIB de 15 países combinados. comer tradicionalmente medicamentos baratos, accesible a las masas más amplias, que de vez en cuando y en diferentes partes del planeta padecen las mismas dolencias. Pero para algunas personas con problemas, especialmente aquellas cuyas enfermedades son muy raras. Los llamados medicamentos huérfanos diseñados para tratar enfermedades raras pueden costar a los consumidores seis cifras. En muchos casos, este precio se convierte esencialmente en el costo de la vida humana.
En los países donde domina la medicina de seguros, Las compañías de seguros Las facturas de medicamentos muy caros no siempre se pagan, lo que obliga a los pacientes y a sus seres queridos a incurrir en gastos importantes. En algunos lugares, hombres y mujeres tienen que “trabajar para la farmacia” durante muchos años. A veces reciben ayuda organizaciones sin ánimo de lucro o simplemente conciudadanos al azar que respondieron a una solicitud de ayuda. Pero esto es sólo a veces.
En 2015, Glybera reemplazó a Soliric como el medicamento más caro del mundo. El coste de un curso de un año de esta obra maestra de la farmacología fue de 1,2 millones de dólares. Glybera es necesario para personas con deficiencia de la enzima lipoproteína lipasa, que regula los lípidos en la sangre. En Europa, sólo 1.200 personas viven con este trastorno de salud, y no más de un millón en todo el mundo.
Glybera está disponible en forma de solución para inyecciones intramusculares. Este producto funciona según el principio de la terapia génica, lo cual es una innovación. Glybera se desarrolló en Ámsterdam y se convirtió en el primer medicamento genético aprobado para su uso en la Unión Europea, donde sólo dos por millón de personas padecen deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD). La enfermedad se acompaña de graves ataques de pancreatitis. Se cree que una inyección de Glybera es suficiente para aliviar a un paciente con LPLD. Pero el precio de tal inyección equivale al costo de un milagro, no en vano el medicamento no fue aprobado durante bastante tiempo. Sólo los médicos especialmente capacitados que trabajan en centros de tratamiento. Se supone que los europeos están dispuestos a pagar a la industria farmacéutica hasta 300 millones de euros al año por Glybera.
Soliris
Un tratamiento con Soliris puede costarle a un paciente hasta 440.000 dólares al año. Ecolizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado (derivado de ratones), se recetó en el mercado de medicamentos con esta marca. En 2010, el ecolizumab fue nombrado el fármaco más caro del mundo. Soliris alivia el sufrimiento de los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna. Se trata de una enfermedad muy rara, cuya prevalencia es de 15,9 casos por millón de personas. Sólo 8 mil personas en el planeta tienen este diagnóstico.
La hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad del sistema hematopoyético, conocida desde 1882 como potencialmente mortal. La enfermedad destruye los glóbulos rojos (eritrocitos) y se manifiesta como anemia, insuficiencia de la médula ósea, dolor abdominal, disfagia, fatiga, enfermedad renal crónica e incluso. Soliris permitió elevar la calidad de vida de los pacientes con hemoglobinuria nocturna al nivel medio de la población. Sin embargo, ecolizumab no reduce las posibilidades de morir por una enfermedad rara, lo que permite vivir más tiempo sin complicaciones. Se pensaba que el medicamento huérfano ayudaría a tratar la artritis reumatoide, que afecta a millones de personas, pero los ensayos clínicos no tuvieron éxito.
elaprase
Este medicamento huérfano se usa para tratar la enfermedad de Hunter (síndrome) o mucopolisacaridosis tipo 2. Este trastorno genético recesivo excepcionalmente raro afecta a 2000 personas en todo el mundo, de las cuales aproximadamente 500 viven en los Estados Unidos. La enfermedad de Hunter se manifiesta externamente como gargoilismo, una apariencia áspera característica, así como retraso en el crecimiento y retraso mental.
La enfermedad siempre se resuelve en forma aguda, dándose a conocer cuando el paciente tiene entre 2 y 4 años. Dado que la enfermedad ha causa genética, es difícil de tratar. El único fármaco diseñado para combatir la causa del síndrome de Hunter en lugar de los síntomas es Elaprase. El fármaco es un sustituto de una enzima cuya deficiencia padece el paciente. Se llama idursulfasa y es una versión purificada de la enzima humana iduronato-2-sulfatasa, aprobada para su uso después de un ensayo clínico exitoso en 96 pacientes en 2006. Además, en varios casos, después de las infusiones de Elaprase, los pacientes desarrollaron reacciones anafilácticas potencialmente mortales. El medicamento para la enfermedad de Hunter cuesta 375.000 dólares al año y una dosis de 3 ml cuesta alrededor de 3.400 dólares.
Naglazim
El medicamento Naglazyme (galsulfasa) se usa para tratar la mucopolisacaridosis tipo 6: enanismo polidistrófico, síndrome de Maroteaux-Lamy. Esta rara enfermedad hereditaria está asociada con una deficiencia de la enzima arilsulfatasa. Los primeros signos de la enfermedad aparecen en el primer año de vida del niño, posteriormente el esqueleto del paciente se desarrolla incorrectamente, la movilidad de brazos y piernas se reduce considerablemente, la altura de un adulto en un caso grave del síndrome no supera los 100 cm Todos los pacientes, y hay alrededor de 1.100 personas en el planeta, tienen problemas cardíacos y sistema nervioso, y unas 1.100 personas en el planeta padecen el síndrome de Maroteaux-Lamy.
Naglazyme, un medicamento para tratar este tipo de mucopolisacaridosis, cuesta más de 365.000 dólares al año y es una enzima humana modificada fabricada en laboratorio. Se ha establecido que Naglazym resuelve muchos problemas de desarrollo esquelético y movilidad articular. Al mismo tiempo, se descubrió que uno de los medicamentos más caros del mundo tenía muchos efectos secundarios. Entre ellos se encuentran urticaria, sarpullido, hinchazón, dolor torácico y abdominal, fiebre.
Folotín
El medicamento Folotyn (pralatrexato) se usa para tratar una forma poco común de cáncer de la sangre llamado linfoma de células T.
Folotin es un medicamento tan caro que se usa sólo cuando nada más ayuda, y el curso tratamiento intravenoso dura 6 semanas y cuesta más de $320,000. Al mismo tiempo, Folotyn no prolonga significativamente la vida del paciente. Linfoma de células T, por lo que se utiliza con poca frecuencia. Se están realizando ensayos clínicos del fármaco para determinar su idoneidad para el tratamiento de otros tipos de tumores malignos células sanguíneas y otros tipos de cáncer en general.
Aktar
Acthar se prescribe para el tratamiento de espasmos y convulsiones en niños pequeños (las llamadas convulsiones infantiles, una forma rara de epilepsia) de 4 meses a dos años, así como para otras dolencias, entre ellas: esclerosis múltiple, síndrome nefrótico y artritis reumatoide. Aktar es una hormona corticotropina especialmente purificada de acción prolongada en forma de gel, que se utiliza en forma de inyecciones subcutáneas.
El medicamento Achtar es bueno para todos, la medicina lo conoce desde hace mucho tiempo, pero el precio, sin embargo, alcanza los 200 mil dólares al año (hasta 26 000 por un frasco), y los ingresos por la venta del medicamento son de convulsiones infantiles es de cien millones de dólares.
miozima
La droga Myozyme, a juzgar por nombre comercial, es una enzima y se utiliza para tratar la rara y a veces mortal enfermedad de Pompe. La enfermedad lleva el nombre del patólogo holandés que la describió por primera vez en 1932. La enfermedad de Pompe es hereditaria. Para que un niño nazca enfermo, ambos padres deben tener el gen mutante. Se cree que de 5 a 10 mil personas en la Tierra padecen esta enfermedad. Síntoma peligroso es debilidad muscular, que puede extenderse a los músculos del corazón y los órganos respiratorios.
La miozima es una enzima alfa-glucosidasa que descompone el glucógeno, que es deficiente en pacientes con enfermedad de Pompe. El medicamento permitió reducir el número de pacientes que requieren ventilación artificial pulmones y también aumentar la supervivencia. Los médicos utilizan Myozyme si el paciente tiene menos de 8 años. El medicamento se administra por vía intravenosa una vez cada dos semanas. El coste de un curso de un año oscila entre 100 y 300 mil dólares estadounidenses y Myozim debe tomarse de por vida. Los efectos secundarios incluyen neumonía y posible reacciones alérgicas amenazando la vida del paciente.
Cinriz y Firazir
Cinryze es uno de los medicamentos más caros del mundo. Se utiliza para tratar el angioedema (AEH), un angioedema hereditario. Es raro enfermedad genética diagnosticado en una persona entre 50 mil. Con el angioedema en niños y adultos, se producen reacciones internas en la sangre, se observa hinchazón severa de los brazos, el abdomen y la laringe, la cara y los genitales durante los ataques dolorosos, exacerbaciones de la enfermedad.
Tratamiento de la enfermedad: se recomienda comenzar la prevención de sus ataques con el uso de Cinryze lo antes posible, especialmente si los síntomas son amenazar la vida fortaleza. Sin embargo, este tratamiento no es asequible para muchos pacientes: tendrán que pagar 350.000 dólares al año por Cinriz. Entonces producto caro es una proteína del suero humano. En pacientes con angioedema, el hígado no puede hacer frente a la producción de esta proteína. Cinriz se administra dos veces por semana.
Otro fármaco utilizado para tratar el angioedema congénito es el icatibant, un antagonista del receptor de bradicinina. Uno de los nombres comerciales de la droga es Firazyr. Un paquete de tres jeringas Firazira cuesta más de 35 mil dólares estadounidenses.
¿Por qué estos medicamentos son tan caros?
Los llamados medicamentos huérfanos se convierten de vez en cuando en los héroes de publicaciones sensacionales dedicadas al alto costo de estos medicamentos específicos. Hay varias razones para este alto costo.
En primer lugar, se invierte una cantidad de dinero del mismo orden en el desarrollo de un nuevo fármaco, ya sea huérfano o de mercado masivo. La inversión se amortiza a través de los consumidores. En términos generales, o un millón de pacientes comprarán un medicamento por un dólar la dosis, o un paciente comprará una dosis por un millón.
En segundo lugar, los fabricantes de medicamentos caros confían en que sus productos se comprarán a cualquier precio. Síntomas de muchos enfermedades raras tan grave que no se habla de rechazar el tratamiento.
En tercer lugar, no existen medicamentos huérfanos en el mercado. Y, por último, las empresas tienen que regalar algunos de sus costosos productos a los pacientes o venderlos baratos.
Los precios de los medicamentos biotecnológicos para enfermedades raras siguen subiendo hasta alcanzar la estratosfera. No existe un precio único para los medicamentos más caros del mundo y nadie elabora una lista de ellos. Por lo tanto, Forbes, basándose en las respuestas de los analistas biotecnológicos de Wall Street encuestados, obtuvo los candidatos propuestos para esta lista. Luego encuestamos a los fabricantes sobre el costo de una dosis para un paciente adulto típico. Como no se obtuvo el valor del precio, utilizamos las previsiones de los analistas. Y descubrieron que los precios varían según la dosis, que varía según el peso del paciente y otros factores. Incluimos en nuestra lista medicamentos que cuestan $200,000 o más por año para el paciente promedio. Algunos medicamentos costosos contra el cáncer que cuestan 200.000 dólares por un año de tratamiento no figuran en la lista porque el paciente promedio sólo los toma durante unos meses. Entonces esto es los medicamentos más caros del mundo 2017.
9. Aldurazima
Costo anual: $200,000 Fabricante: Genzyme, BioMarin
Este medicamento trata el síndrome de Hurler (MPS I), que causa que los pacientes pierdan la moral y desarrollo fisico a la edad de 4 años. Seiscientas personas en el mundo la padecen.
8. Tserezim
Para la enfermedad de Gaucher depósitos de grasa se acumulan en el bazo, el hígado, los pulmones, médula ósea y, a veces, en el cerebro, lo que provoca trastornos esqueléticos y pérdida de la función pulmonar y renal. El fármaco reemplaza una enzima de la que carecen los pacientes con enfermedad de Gaucher. En todo el mundo hay 5.200 pacientes con esta enfermedad.
7. Fabrazima
Costo anual: $200,000 Fabricante: Genzyme
La enfermedad de Fabry causa sensación de ardor, manchas moradas, agrandamiento del corazón y problemas renales. Número de pacientes con esta enfermedad, supera las 2.200 personas en todo el mundo. Séptimo lugar entre los medicamentos más caros del mundo 2015-2016.
6.Arcalista
Costo anual: $250,000 Fabricante: Regeneron
El fármaco trata el síndrome de Muckle-Wales, que afecta a 2.000 personas en todo el mundo. este síndrome Provoca fiebres recurrentes, erupciones cutáneas, dolor en las articulaciones y los riñones.
5.Miozima
Costo anual: $300,000 Fabricantes: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals
Myozyme reemplaza una enzima que falta en la enfermedad de Pompe. Potencialmente enfermedad fatal debilita los músculos y agranda el corazón. Ningún tratamiento para últimas etapas En última instancia, los pacientes están confinados a sillas de ruedas y requieren ventilación mecánica. Novecientas personas en todo el mundo padecen esta enfermedad.
4. Cinryze
Costo anual: $350,000 Fabricante: Viropharm
Cinryze trata el trastorno de angioedema hereditario (AEH) sistema inmunitario que causa hinchazón en cavidad abdominal y labios La enfermedad afecta a 6.000 personas en los Estados Unidos.
3. Naglazyme
Costo anual: $365,000 Fabricante: BioMarin Pharmaceuticals
Bronce en el ranking de los medicamentos más caros. Este medicamento trata un trastorno metabólico llamado síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI), que afecta a 1.100 personas en todo el mundo. Los síntomas incluyen cabeza agrandada, labios gruesos y baja estatura. Los pacientes pueden ser confinados a silla de ruedas a partir de 15 años.
2. Elaprase
Costo anual: $375,000 Fabricante: Shir
Este medicamento trata algo llamado síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II, MPS II), que causa nariz aplanada, lengua agrandada, dificultad para respirar y daño cerebral. Hay dos mil pacientes en el mundo que toman este medicamento.
1. Soliris
Costo anual: $409,500 Fabricante: Alexion Pharmaceuticals
El medicamento más caro del mundo.. Esta droga pertenece a paroxística. hemoglobinuria nocturna(PNG). Trata un trastorno en el que el sistema inmunológico destruye el rojo. células de sangre. Sin tratamiento, por regla general, la muerte ocurre dentro de los 10 años. Esta enfermedad afecta a 8.000 personas en los Estados Unidos.
La administración del sitio, a su vez, le desea buena salud, todo lo mejor y para que nunca necesites medicamentos tan caros.
En Alemania la semana pasada pospusieron el lanzamiento al mercado de un fármaco largamente esperado. estamos hablando acerca de sobre el primer medicamento aprobado en Europa que puede cambiar el genoma humano. Pospusieron, como dice la decisión de la comisión, “hasta la confirmación efecto terapéutico" Oponentes intervención radical en la naturaleza humana celebran la victoria. Al mismo tiempo, una parte considerable de la comunidad científica está convencida de que la humanidad está frenando innecesariamente el progreso, porque cuando la "edición" de genes se convierta en un tratamiento ordinario, no sólo nos libraremos de enfermedades incurables, sino que también mejoraremos radicalmente el genoma de las personas. humanidad. ¿Está el mundo preparado para la terapia génica y está preparado el hombre para una superación personal razonable? En caso afirmativo, ¿habrá posibilidades de lograrlo? nuevo tipo¿Trato de los rusos?
En una ampolla pequeña con una pegatina discreta - absolutamente líquido claro. Esta es Glybera, la medicina más cara del mundo. Un tratamiento con este fármaco cuesta 1,1 millones de euros. Una ampolla (53 mil euros) contiene cientos de miles de virus en los que los científicos han insertado una copia del gen funcional LPL (gen de la lipoproteína lipasa), responsable de la producción de una enzima especial en los músculos que utiliza la grasa de nuestro cuerpo. . Si el gen se "rompe", entonces la más mínima cantidad alimentos grasos Provoca una inflamación grave del páncreas y obstrucción de los vasos sanguíneos con placas.
El mecanismo de acción es el siguiente: una vez en el cuerpo, los virus "medicinales", según su naturaleza, se integran en el ADN humano y reemplazan el gen "roto" por el correcto. Quienes se oponen dicen lo contrario: con sólo unas pocas inyecciones en el muslo, una persona se convierte en un organismo genéticamente modificado (por lo tanto, OGM), porque su ADN contiene fragmentos artificiales del gen. Sea como fuere, el efecto es que el propio cuerpo comienza a producir suficientes enzimas para hacer frente a las grasas y la persona tiene la oportunidad de vivir una vida plena.
Los desarrolladores explican el fantástico coste por el hecho de que Glybera se desarrolló durante 25 años y requirió grandes inversiones. Además, el círculo de usuarios potenciales de la droga es estrecho: este trastorno genético se presenta en 1-2 personas por millón. Resulta que el costo de un tratamiento es comparable a los costosos medicamentos que estos pacientes deben tomar durante toda su vida para reemplazar la enzima que falta.
Sin embargo, el principal precedente si este fármaco entrara en el mercado europeo no sería el dinero. Siguiendo a Glybera, docenas de medicamentos que alteran genes podrían inundar el mercado de la UE, todos los cuales se han estado acumulando en las despensas de las compañías farmacéuticas durante años. A juzgar por el visto bueno de la Comisión Europea (el gobierno de la UE) y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Europa teme quedarse atrás de China en este ámbito, donde ya se ha aprobado oficialmente la venta de dos medicamentos de terapia génica. (ambos oncología).
— El método que se utilizó para introducir una copia de LPL en el genoma es aplicable a diferentes drogas”, enfatiza Thomas Salmonson, Presidente del Comité de medicamentos para humanos en la EMA. Esto significa que podemos hablar del tratamiento de muchas enfermedades causadas por genes defectuosos.
Entonces, ¿por qué la comisión alemana (su nombre oficial G-BA - Comité Federal Conjunto) ¿se niega por tercera vez desde 2012 a lanzar al mercado este fármaco de terapia génica? Aclaración oficial ordena a la empresa desarrolladora que proporcione "datos adicionales sobre el valor terapéutico del medicamento", pero en realidad parece que los funcionarios van a lo seguro: hubo escándalos muy fuertes debido al hecho de que los medicamentos genéticos experimentales estaban matando personas. Sí, hoy está claro para todos que estos medicamentos son el futuro, pero asumamos la responsabilidad de riesgos secundarios Los funcionarios que controlan el principal mercado farmacéutico de Europa tampoco lo hicieron.
En conspiración con el virus
La idea de que interfiriendo con los genes es posible librar a la humanidad de enfermedades previamente incurables ha excitado las mentes de los científicos desde mediados de la década de 1970, cuando apenas se habían desarrollado métodos básicos. Ingeniería genética. Los expertos comprendieron de inmediato: La diferencia fundamental entre el nuevo método de tratamiento es que no elimina las consecuencias de la enfermedad. , sino su causa raíz. Este proceso se volvió más o menos real después de que los genetistas aprendieron a correlacionar genes específicos con enfermedades. Después del proyecto “Genoma Humano” (descifrando el genoma), quedó claro: de hecho, hay menos genes responsables de las funciones vitales del cuerpo de lo que se pensaba: “sólo” entre 20 y 25 mil (y no 100 mil). Donde varios tipos Las “averías” en los genes que provocan disfunciones en el cuerpo son algo común.
— En principio, en cualquier población, uno de cada 150-160 niños padece uno u otro enfermedad hereditaria, dice el subdirector del Instituto de Investigaciones Genéticas Médicas centro de la Academia Rusa de Ciencias Médicas Vera Izhevskaya.— Para los adultos, estas cifras son menores: uno por cada 200-250 personas. Estas enfermedades no son necesariamente graves, porque la patología genética varía. Por ejemplo, existe un gen que provoca un aumento significativo del colesterol. También sabemos que entre el 50 y el 70 por ciento de todas las pérdidas auditivas y sordera congénitas también son causadas por defectos genéticos. Y hay situaciones sistémicas en las que el corazón, los ojos y el intelecto se ven afectados.
Los primeros intentos serios de “editar” el genoma pertenecieron a verdaderas luminarias de la genética, que eligieron como objetivos enfermedades graves asociadas con la degradación de un gen específico. La idea de la “edición” del genoma se probó muchas veces en plantas y animales: se eligió un virus como transporte, que se “cargó” componente útil. Y así en 1999 James Wilson, director del Instituto de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania, ha comenzado a probar un portador viral para editar el genoma humano. Wilson tenía prisa: más tarde se supo que había violado las reglas de los ensayos clínicos, en particular, guardó silencio sobre la muerte de monos experimentales.
Un joven de 18 años recibió una inyección de un fármaco para cambiar el genoma Jesse Gelsinger de Arizona. Jesse sufrió enfermedad rara: su hígado no produjo la enzima que descompone el amoníaco - subproducto actividad vital del cuerpo. Por lo general, los patólogos mueren a causa de esto antes de cumplir cinco años, pero Jesse... un caso especial: la mutación no fue heredada, surgió espontáneamente en el cuerpo. Después de una inyección que contenía virus “medicinales”, desarrolló fiebre y luego desarrolló una patología multiorgánica. Al segundo día murió el joven.
“Jesse se sometió a una terapia génica basada en adenovirus”, explica Ancha Baranova, profesor de la Escuela de Biología de Sistemas de GMU (EE.UU.), director del Centro para el Estudio de enfermedades crónicas metabolismo en la Facultad de Ciencias de GMU, director de ciencia en Atlas Biomedical Holdings y miembro de la Sociedad Estadounidense de Genética Humana. Ahora han sido abandonados porque causan enfermedades graves. reacción inmune. Es imposible saber si esto sucederá o no hasta que el adenovirus ingrese al cuerpo. Podemos decir que la muerte de Jesse fue una tragedia no solo para sus padres, sino para toda la terapia genética. Porque inmediatamente después se suspendió todo trabajo relacionado con el uso de la terapia génica en el cuerpo humano.
La carrera científica de Wilson se vio socavada y el Instituto de Terapia Génica quedó completamente cerrado. En Estados Unidos se ha introducido una moratoria indefinida sobre todos los experimentos de “edición” del genoma humano. Los científicos estaban indignados, pero la moratoria resultó algo beneficiosa. Comenzamos a buscar activamente nuevas formas de administrar fármacos genéticos y nos decidimos por los retrovirus. A diferencia de los adenovirus, no causaron alteraciones en el sistema inmunológico, pero tenían otro inconveniente: estos virus se integran al azar en el genoma, "donde Dios los envió".
En 2004, los franceses introdujeron un fármaco para el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave, una enfermedad en la que el niño nace sin ningún tipo de inmunidad. Toda su vida, lamentablemente corta, vive en una habitación esterilizada e incluso se comunica con sus padres con guantes de goma. Fueron estos niños a quienes se les administró un medicamento que corrigió un defecto en el gen. El efecto fue sorprendente: 10 niños comenzaron a desarrollar su propia inmunidad, sin embargo, al mismo tiempo, dos desarrollaron leucemia (afortunadamente, se curaron). Al final resultó que, el retrovirus insertó un gen "terapéutico" al lado del gen que causa este cáncer de sangre en particular. Una vez más, la terapia génica ha recibido el visto bueno: el control sobre la investigación terapéutica se ha vuelto tan estricto que el flujo de innovación se ha detenido durante varios años, tanto en Europa como en Estados Unidos. Luego China se impuso.
Hecho en china
"Casi inmediatamente después de estos acontecimientos, se aprobó el uso en China de dos medicamentos relacionados con la transferencia de genes sanos al tumor: Gendicine y Oncorine", dice la profesora Ancha Baranova. "Están destinados al tratamiento enfermedades oncológicas, más concretamente, activan el gen p53, que es “responsable” de suprimir el crecimiento de las células cancerosas.
Curiosamente, los chinos no lanzaron apresuradamente al mercado sus propios desarrollos, sino medicamentos fabricados en Corea del Sur y Estados Unidos, pero no llegó al consumidor debido a barreras legislativas. En el Celeste Imperio no son tan escrupulosos con las condiciones de cumplimiento ensayos clínicos y, dicen los escépticos, ocultando la verdadera incidencia de efectos secundarios graves. En otras palabras, China optó por lanzar a la venta masiva un medicamento que no ha sido probado completamente y que ayudará un número grande personas (aunque pueda causar algunos consecuencias impredecibles). En Europa y EE.UU. tomaron un camino diferente: la vida víctima potencial Los efectos secundarios (incluso uno solo) se pusieron por encima de cientos de vidas de pacientes potenciales a quienes, según algunos expertos, este medicamento podría ayudar.
Mientras las comisiones de bioética deciden quién tiene razón, en los últimos años la República Popular China no sólo ha obtenido importantes beneficios de la venta de medicamentos, sino que también ha ganado fama como capital de la terapia génica: personas con formas graves de cáncer de cabeza y cuello acuden a Beijing de todo el mundo para recibir tratamiento. Esto llevó a un grupo de investigadores estadounidenses a escribir una carta a los dirigentes de los Institutos Nacionales de Salud (que distribuyen el presupuesto para la ciencia biomédica) en 2013, pidiéndoles que abandonaran el control total sobre la terapia génica. Después de seis meses de deliberaciones, los funcionarios estuvieron de acuerdo con los científicos.
Es importante señalar que después de la moratoria forzada, muchos científicos abandonaron las versiones anteriores de los virus transportadores. Hoy en día dan preferencia al virus adenoasociado (AAV): la gran mayoría de las personas son portadoras de él, por lo que el sistema inmunológico no lo recibirá con hostilidad. Además, AAV tiene una gran característica: diferentes tipos Los virus están incrustados en ciertos órganos- en el hígado, los ojos, las células cerebrales y, como en el caso de Glybera, principalmente en los músculos. Es cierto que también tiene desventajas: puede "quitar" una cantidad muy pequeña de material medicinal.
El segundo virus con el que los científicos trabajan cada vez más es, curiosamente, el virus que causa el SIDA. Los investigadores utilizan su copia neutralizada, que tiene propiedades prometedoras desde el punto de vista terapéutico: puede penetrar en las células del sistema inmunológico y no activa oncogenes.
Despertar el potencial
En los últimos años, la situación con los nuevos fármacos “génicos” (todos los cuales se encuentran en una u otra etapa de prueba) en el mundo ha parecido alentadora. Los médicos han aprendido a suprimir el desarrollo de leucemia compleja mediante genes, devolver la visión a monos ciegos de nacimiento y revertirla. distrofia muscular. Además, en algunos casos, no son necesarias numerosas inyecciones: por ejemplo, los científicos empaquetaron un gen que permite combatir la fibrosis quística (una enfermedad hereditaria sistémica caracterizada por daño a las glándulas exocrinas y los órganos respiratorios) en un aerosol para inhalación.
Por cierto, en nuestro país en 2012 emitieron Certificado de registro para su propio fármaco de terapia génica para el tratamiento de lesiones vasculares graves en las piernas. El fármaco es un gen humano VEGF 165, que es responsable del crecimiento de nuevos vasos sanguíneos. Así, casi desapercibidos para el mundo, nos convertimos en el segundo país después de China en aprobar el uso de la terapia génica.
Por supuesto, hay muchas cuestiones sin resolver. Por ejemplo, hoy hemos aprendido a tratar la hemofilia (hasta ahora en experimentos con animales) entregando una nueva copia a una pequeña cantidad de genes, que es responsable de la producción normal del factor de coagulación sanguínea. En comparación con cuerpo saludable esta cantidad es del 10 por ciento, pero es suficiente para que, supongamos, una persona, con una fractura en el brazo, pueda esperar a una ambulancia y no morir por la pérdida de sangre. Otra cosa son aquellas enfermedades en las que es necesario reemplazar un gen en todo el cuerpo, literalmente en cada célula. Aquí la ciencia todavía es impotente.
"Debemos comprender que la tecnología de integración de una copia funcional de un gen en el genoma no es la única oportunidad para lograr resultados", recuerda la profesora Ancha Baranova, "a veces es más fácil activar de alguna manera un gen silencioso o uno inactivo. " EN Últimamente esto se hace usando ARN bicatenario. Imaginemos que en el futuro podremos, con el tiempo, en las personas mayores reducir el funcionamiento del gen responsable de la producción de las mismas placas en el cerebro que causan la enfermedad de Alzheimer. Esto abre posibilidades verdaderamente ilimitadas para la humanidad.
El medicamento más caro se creó en Estados Unidos y cuesta 850 mil dólares por paquete. Recuerda este nombre: Luxturna. A partir de ahora es el medicamento más caro del mundo. Será producido por la empresa con sede en Filadelfia. compañia farmaceutica Spark Therapeutics, que se especializa en terapia génica.
En diciembre de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó la terapia génica Luxturna para el tratamiento de la rara enfermedad hereditaria de la retina Leber amaurosis. Desarrollada por la empresa estadounidense Spark Therapeutics, Luxturna se convirtió en la primera terapia genética que, utilizando un virus modificado genéticamente, corrige el genoma de las células de la retina y la visión directamente en el cuerpo del paciente.
El gen RPE65 codifica la producción de visión normal enzima y es responsable de la formación de receptores de luz en los ojos, pero si una persona obtiene una copia defectuosa, causará amaurosis de Leber o retinitis pigmentosa. Ambas enfermedades provocan problemas de visión y riesgo de ceguera. La terapia génica podría ser la respuesta.
Luxturna es una solución con un virus genéticamente modificado que porta el gen PRE65 “correcto”. El virus se inyecta directamente en globo ocular y desencadena la producción de la enzima corregida en la retina. La operación dura sólo 45 minutos. Se informa que un solo uso del medicamento es suficiente. El paquete contendrá dos dosis, una en cada ojo (es decir, 425.000 dólares por dosis).
Las pruebas han demostrado que Luxturna efectivamente restaura la visión en quienes tienen una forma rara de ceguera hereditaria. Se estima que unas dos mil personas en Estados Unidos se ven obligadas a vivir con este diagnóstico.
Inicialmente, Spark Therapeutics iba a lanzar el medicamento a un precio de un millón de dólares, pero las compañías de seguros la convencieron para que redujeran un poco esa cantidad. En Estados Unidos, la mayoría de los medicamentos recetados están cubiertos al menos parcialmente por las aseguradoras de salud.
Y aunque el precio del medicamento es enorme, Luxturna es un verdadero avance en la medicina, porque la terapia genética puede ayudar a combatir ambos. enfermedades hereditarias, y con el cáncer, cuya mayoría de casos comienzan con daños en el ADN, escribe Bigpicture.
Con diferencia, el medicamento más caro del mundo fue el medicamento de terapia génica Glybera, de uniQure, sin licencia europea. Su coste fue de 1,2 millones de dólares. Sin embargo, se suspendió el año pasado debido a una demanda insuficiente. Este medicamento está destinado a la terapia génica de una enfermedad hereditaria rara: la deficiencia de la enzima lipoproteinasa.
"Caro" no siempre significa "eficaz". De hecho, algunos de los medicamentos más caros proporcionan un mínimo resultados positivos. Será más barato comprar una casa que algunos de estos medicamentos. Por supuesto, esta lista puede cambiar en los próximos meses...
miozima
Costo anual: $100,000 a $300,000Myozyme es un medicamento que se usa para tratar enfermedades raras pero enfermedad debilitante, glucogenosis (enfermedad de Pompe). Afecta los músculos esqueléticos y el corazón del paciente.
Aktar
Costo anual: $300,000
Aktar es un fármaco utilizado para tratar las convulsiones en niños menores de dos años. Desde la FDA productos alimenticios y medicamentos (FDA) no ha aprobado Aktar, no sólo es difícil de obtener, sino que además las compañías de seguros, por regla general, no cubren los costes de su compra.
Todo esto lleva al establecimiento altos precios y ganancias por ventas superiores a tres cuartos de mil millones de dólares al año.
Folotyn
Costo anual: $320,000
Folotin se utiliza para combatir un tipo de cáncer poco común y agresivo, el linfoma de células T. Para el paciente, un tratamiento de seis semanas con Folotin es la última oportunidad de detener la enfermedad. Aunque el medicamento genera más de 50 millones de dólares en ingresos anualmente, no se ha demostrado que prolongue significativamente la vida, lo que lo convierte en un último recurso extremadamente costoso.
Cinryze
Costo anual: $350,000
Este medicamento se usa para tratar angioedema- una enfermedad hereditaria que afecta a una de cada 50.000 personas y provoca hinchazón de las manos, la garganta y la cavidad abdominal. Producido desde sangre humana Cinryze ha demostrado ser bastante eficaz para combatir esta enfermedad.
Naglazyme
Costo anual: $365,000
Se utiliza para tratar una enfermedad infantil conocida como síndrome de Maroteaux-Lamy, que afecta tejidos conectivos. Las personas que padecen este síndrome tienen músculos, articulaciones y tejidos anormalmente desarrollados, lo que a menudo resulta en enanismo.
Los niños que padecen esta enfermedad también padecen enfermedades neurológicas y cardíacas, discapacidades visuales y auditivas y daños cerebrales. Neglazyme ayuda a estimular la movilidad de las articulaciones y el crecimiento de tejidos.
elaprase
Costo anual: $375,000
El medicamento, que cuesta más que la mayoría de los hogares, ayuda a combatir el síndrome de Hunter, un raro trastorno hereditario que impide el crecimiento físico y el desarrollo cerebral.
Vimizim
Costo anual: $380,000
Vimizim es una enzima utilizada para tratar el síndrome de Morquio. Esta enfermedad impide la descomposición de las moléculas de azúcar de cadena larga en el cuerpo del paciente, lo que provoca alteraciones en el desarrollo del corazón y del esqueleto, enanismo y otros defectos graves.
Soliris
Costo anual: $440,000
Soliris ocupa regularmente posiciones de liderazgo en las listas de los más medicamentos caros, pero al menos también puede reclamar el título de muy remedio efectivo para tratar la hemoglobinuria paroxística nocturna, que afecta a unos ocho mil estadounidenses.
La enfermedad destruye los glóbulos rojos, lo que hace que el paciente sea más susceptible a infecciones, anemia y coágulos sanguíneos. Soliris ayuda a reducir estas manifestaciones en un 90%. Este fármaco también ha demostrado ser útil en el tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico, otra enfermedad rara y en ocasiones mortal.
Glybera
Costo anual: $1,21 millones.
Y el título del medicamento más caro del mundo es para Glybera, un fármaco que aún no ha sido aprobado en Estados Unidos, pero que recientemente lo fue en la UE. Glybera es una terapia genética utilizada para tratar la deficiencia familiar de lipoproteína lipasa, una enfermedad que afecta a una entre un millón de personas. En los países de la UE, menos de 200 personas la padecen. La deficiencia provoca una inflamación extremadamente dolorosa del páncreas.
