Skupe injekcije. Najskuplji lijekovi
Skupi lijekovi, unatoč tome što ste dragi, jako ste nam dragi. Za neke bi tako mogli reći i oni koje je sudbina zbunila vrlo rijetkim bolestima medicinski preparati proizvedeno farmaceutska industrija za pacijente "prisiljene biti bogati".
U smislu ekonomije, globalna prodaja lijekova premašit će 1,3 trilijuna dolara u 2018. To je više od BDP-a 15 zemalja zajedno. Jedite tradicionalno jeftini lijekovi, dostupan najširim masama, s vremena na vrijeme iu različitim dijelovima svijeta koji boluju od istih bolesti. Ali za neke ljude s problemima, posebno one čije su bolesti vrlo rijetke. Takozvani lijekovi siročad za rijetke bolesti mogu potrošače koštati šest znamenki. U mnogim slučajevima takva cijena je u biti cijena ljudskog života.
U zemljama u kojima dominira medicina osiguranja, Osiguravajuća društva oni ne plaćaju uvijek račune za super-skupe lijekove, prisiljavajući pacijente i njihove voljene na ozbiljne troškove. Ponegdje muškarci i žene moraju dugi niz godina "raditi za apoteku". Ponekad pomažu neprofitne organizacije ili tek slučajni sugrađani koji su se odazvali molbi za pomoć. Ali ovo je samo ponekad.
Glybera je 2015. zamijenila Soliric kao najskuplji lijek na svijetu. Cijena jednogodišnjeg tečaja ovog remek-djela farmakologije bila je 1,2 milijuna američkih dolara. Glibera je potrebna osobama s nedostatkom enzima lipoprotein lipaze, koji regulira lipide u krvi. U Europi samo 1200 ljudi živi s takvim zdravstvenim poremećajem, au svijetu ne više od milijun.
Glybera je dostupna kao rješenje za intramuskularne injekcije. Ovaj alat radi na principu genske terapije, što je inovacija. Glibera je razvijena u Amsterdamu i postala je prvi genetski lijek odobren za upotrebu u Europskoj uniji, gdje samo dvije osobe pate od nedostatka lipoprotein lipaze (LPLD) na milijun stanovnika. Bolest je popraćena teškim napadima pankreatitisa. Vjeruje se da je jedna injekcija Glybere dovoljna da se pacijent riješi LPLD-a. S druge strane, cijena takve injekcije jednaka je cijeni čuda i nije uzalud što se dugo nisu usudili dopustiti lijek. Injektiranje je dopušteno samo posebno obučenim liječnicima koji rade u posebnim centri za liječenje. Pretpostavlja se da su stanovnici Europe spremni platiti farmaceutskoj industriji do 300 milijuna eura godišnje za Glyberu.
Soliris
Tijek liječenja Solirisom može koštati pacijenta do 440.000 dolara godišnje. Pod takvim brendom na tržištu lijekova propisivao se ecolizumab, humanizirano (dobiveno od miševa) monoklonsko protutijelo. Godine 2010. ecolizumab je proglašen najskupljim lijekom na svijetu. Soliris ublažava patnju bolesnika s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom. To je vrlo rijetka bolest s prevalencijom od 15,9 slučajeva na milijun ljudi. Samo 8 tisuća stanovnika planete ima takvu dijagnozu.
Paroksizmalna noćna hemoglobinurija je bolest hematopoetskog sustava, poznata od 1882. godine kao opasna po život. Bolest uništava crvena krvna zrnca (eritrocite), a očituje se anemijom, zatajenjem koštane srži, bolovima u trbuhu, disfagijom, umorom, kroničnom bubrežnom bolešću, pa čak. Soliris je omogućio podizanje kvalitete života bolesnika s noćnom hemoglobinurijom na razinu koja je prosječna za populaciju. Međutim, ecolizumab ne smanjuje šanse za umiranje od rijetke bolesti, što omogućuje dulji život bez komplikacija. Smatralo se da lijek siroče pomaže kod reumatoidnog artritisa, koji pogađa milijune, ali klinička ispitivanja nisu uspjela.
Elapraz
Ovaj lijek za siroče koristi se za liječenje Hunterove bolesti (sindroma) ili mukopolisaharidoze tipa 2. Ova iznimno rijetka recesivna genetska bolest pogađa 2000 ljudi diljem svijeta, od kojih približno 500 živi u Sjedinjenim Državama. Hunterova bolest se izvana očituje gargoilizmom - karakterističnim grubim izgledom, kao i usporenim rastom i mentalnom retardacijom.
Bolest se uvijek riješi akutni oblik, dajući vam do znanja o sebi kada pacijent ima 2-4 godine. Budući da je bolest genetski uzrok, teško je liječiti. Jedini lijek namijenjen liječenju uzroka Hunterovog sindroma, a ne simptoma je Elaprase. Lijek je zamjena za enzim od čijeg nedostatka pacijent pati. Zove se idursulfaza i pročišćena je verzija ljudskog enzima iduronat-2-sulfataze, odobrena nakon uspješnih kliničkih ispitivanja na 96 pacijenata 2006. godine. Istodobno, u nekim slučajevima, nakon infuzije Elaprasea, pacijenti su razvili po život opasne anafilaktičke reakcije. Cijena lijeka za Hunterovu bolest je 375.000 dolara godišnje, a jedna doza od 3 ml košta oko 3.400 dolara.
Naglazim
Naglazyme (galsulfaza) se koristi za liječenje mukopolisaharidoza tipa 6 - polidistrofični patuljasti rast, Maroteau-Lamijev sindrom. Ova rijetka nasljedna bolest povezana je s nedostatkom enzima arilsulfataze. Prvi znakovi bolesti pojavljuju se u prvoj godini života djeteta, u budućnosti se kostur pacijenta nepravilno razvija, pokretljivost ruku i nogu znatno je smanjena, rast odrasle osobe u teškom slučaju sindroma ne raste. prelazi 100 cm Svi oboljeli - a ima ih oko 1100 na planeti - imaju problema sa srcem i živčani sustav, a oko 1100 stanovnika planete boluje od Maroteau-Lami sindroma.
Lijek Naglazyme za ovu vrstu mukopolisaharidoze košta više od 365.000 dolara godišnje i laboratorijski je napravljen, modificirani ljudski enzim. Utvrđeno je da Naglazyme rješava mnoge probleme s razvojem kostura i pokretljivosti zglobova. Istovremeno, jedan od najskupljih lijekova na svijetu ima puno nuspojave. Među njima su koprivnjača, osip, oteklina, bol u prsima i abdomenu, groznica.
Folotin
Lijek Folotyn (pralatreksat) koristi se za liječenje rijetkog oblika raka krvi koji se naziva T-stanični limfom.
Folotin je toliko skup lijek da se koristi samo kada ništa drugo ne pomaže, a tečaj intravenozno liječenje traje 6 tjedana i košta preko 320.000 dolara. U isto vrijeme, Folotin malo produljuje život pacijenta. T-stanični limfom, zbog čega se rijetko koristi. Lijek je podvrgnut kliničkim ispitivanjima prikladnosti za liječenje drugih vrsta maligni tumori krvne stanice i druge vrste raka općenito.
Aktar
Acthar se propisuje za liječenje grčeva i napadaja u male djece (tzv. infantilni spazmi, rijedak oblik epilepsije) u dobi od 4 mjeseca do dvije godine, kao i za nekoliko drugih bolesti, uključujući - Multipla skleroza, nefrotski sindrom i reumatoidni artritis. Aktar je visoko pročišćeni dugodjelujući kortikotropin hormon u obliku gela koji se koristi u obliku supkutanih injekcija.
Ahtar je dobar za sve, odavno je poznat medicini, ali cijena, ipak, doseže 200 tisuća dolara godišnje (do 26.000 za jednu bočicu), a prihod od prodaje lijeka protiv infantilnih napadaja je sto milijuna dolara.
miozim
Lijek Myozyme, sudeći po trgovački naziv, je enzim koji se koristi za liječenje rijetke, ponekad fatalne Pompeove bolesti. Bolest je dobila ime po nizozemskom patologu koji ju je prvi opisao 1932. godine. Pompeova bolest je nasljedna. Da bi se dijete rodilo bolesno, oba roditelja moraju imati mutirani gen. Vjeruje se da na Zemlji ova bolest pogađa od 5 do 10 tisuća ljudi. Opasan simptom je slabost mišića, koji se može proširiti na mišiće srca i dišne organe.
Myozyme je enzim alfa-glukozidaza koji razgrađuje glikogen, koji nedostaje u bolesnika s Pompeovom bolešću. Lijek je smanjio broj pacijenata koji zahtijevaju umjetna ventilacija pluća, kao i povećanje preživljenja. Liječnici koriste Myozyme ako je pacijent mlađi od 8 godina. Lijek se primjenjuje intravenski svaka dva tjedna. Cijena jednogodišnjeg tečaja je od 100 do 300 tisuća američkih dolara, a Myozyme treba uzimati doživotno. Nuspojave uključuju upalu pluća i moguće alergijske reakcije ugrožavajući život pacijenta.
Cinriz i Firazir
Cinryze je jedan od najskupljih lijekova na svijetu. Koristi se za liječenje angioedema (HAE) - nasljednog angioedema. Rijetko je genetska bolest dijagnosticira se kod 1 od 50 000 ljudi. Kod angioedema kod djece i odraslih dolazi do unutarnjih reakcija u krvi, dolazi do snažnog oticanja ruku, trbuha i grkljana, lica i genitalija tijekom bolnih napada - egzacerbacija bolesti.
Liječenje bolesti - prevenciju njezinih napada primjenom lijeka Cinryze preporučuje se započeti što je ranije moguće, osobito ako su simptomi opasno po život snaga. No, mnogi si pacijenti ne mogu priuštiti takvo liječenje - za Cinriz će morati izdvojiti 350 tisuća dolara godišnje. Tako skupi lijek je ljudski serumski protein. U bolesnika s angioedemom, jetra se ne može nositi s proizvodnjom ovog proteina. Cinriz se primjenjuje dva puta tjedno.
Drugi lijek koji se koristi za liječenje kongenitalnog angioedema je ikatibant, antagonist bradikininskih receptora. Jedan od trgovačkih naziva lijeka je Firazyr. Paket s tri štrcaljke Firazira stoji više od 35 tisuća američkih dolara.
Zašto su ti lijekovi tako skupi?
Takozvani lijekovi siročad s vremena na vrijeme postaju junaci senzacionalnih publikacija o visokoj cijeni takvih specifičnih lijekova. Postoji nekoliko razloga za ovu visoku cijenu.
Prvo, iznos novca istog reda ulaže se u razvoj novog lijeka, bio on orphan ili masovni. Investicija se isplati na štetu potrošača. Grubo govoreći, ili će milijun pacijenata kupiti lijek za dolar po dozi ili će jedan pacijent kupiti milijunsku dozu.
Drugo, proizvođači skupih lijekova uvjereni su da će njihovo potomstvo biti kupljeno za bilo koji novac. Mnogi simptomi rijetke bolesti su toliko ozbiljne da nema govora o odbijanju liječenja.
Treće, na tržištu nema lijekova za rijetke bolesti. I na kraju, tvrtke moraju pacijentima dati neke od skupih proizvoda besplatno ili ih prodati jeftino.
Cijene biotehnoloških lijekova za rijetke bolesti i dalje rastu, lete u stratosferu. Za najskuplje lijekove na svijetu ne postoji jedinstvena cijena i nitko ih ne popisuje. Stoga je Forbes, na temelju odgovora anketiranih biotehnoloških analitičara s Wall Streeta, dobio potencijalne kandidate za ovaj popis. Zatim smo intervjuirali proizvođače o cijeni po dozi za tipičnog odraslog pacijenta. Budući da vrijednost cijene nije primljena, koristili smo se predviđanjima analitičara. I saznali smo da cijene variraju ovisno o dozi, koja varira ovisno o težini pacijenta i drugim čimbenicima. Na naš popis uključili smo lijekove koji prosječnog pacijenta koštaju više od 200.000 dolara godišnje. Neki skupi lijekovi protiv raka koji koštaju 200.000 dolara za godinu dana liječenja nisu dospjeli na popis jer ih prosječni pacijent uzima samo nekoliko mjeseci. Tako da je ovo najskuplji lijekovi na svijetu 2017.
9 Aldurazyme
Godišnji trošak: 200.000 USD Proizvođač: Genzyme, BioMarin
Ovaj lijek liječi Hurlerov sindrom (MPS I), koji uzrokuje da pacijenti prestanu biti moralni i tjelesni razvoj u dobi od 4 godine. Šest stotina ljudi u svijetu pati od toga.
8. Cerezyme
Za Gaucherovu bolest masne nakupine nakupljaju se u slezeni, jetri, plućima, koštana srž, a ponekad i u mozgu, što rezultira poremećajima koštanog sustava, izumiranjem funkcija pluća i bubrega. Lijek zamjenjuje enzim koji nedostaje u bolesnika s Gaucherovom bolešću. U svijetu ima 5200 oboljelih od ove bolesti.
7. Fabrazyme
Godišnji trošak: 200.000 USD Proizvođač: Genzyme
Fabryjeva bolest uzrokuje osjećaj pečenja, ljubičaste mrlje, povećanje srca i probleme s bubrezima. Broj oboljelih od ovu bolest, premašuje 2200 ljudi diljem svijeta. Sedma linija među najskupljim lijekovima na svijetu 2015-2016.
6. Arkalista
Godišnji trošak: 250 000 USD Proizvođač: Regeneron
Ovaj lijek liječi Muckle-Walesov sindrom od kojeg boluje 2000 ljudi diljem svijeta. Ovaj sindrom uzrokuje ponavljajuće vrućice, osipe, bolove u zglobovima i bubrezima.
5. Myozyme
Godišnji trošak: 300.000 USD Proizvođači: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals
Myozyme zamjenjuje enzim koji nedostaje kod Pompeove bolesti. Potencijalno smrtonosna bolest slabi mišiće i povećava srce. Bez tretmana za kasne faze pacijenti su na kraju vezani za invalidska kolica i potrebna im je mehanička ventilacija. Devetsto ljudi u svijetu boluje od ove bolesti.
4. Cinryze
Godišnji trošak: 350.000 $ Proizvođač: Virofarma
Cinryze liječi nasljedni angioedem (HAE) - poremećaj imunološki sustavšto uzrokuje oticanje u trbušne šupljine i usne. Bolest pogađa 6000 ljudi u Sjedinjenim Državama.
3. Naglazyme
Godišnji trošak: 365.000 USD Proizvođač: BioMarin Pharmaceuticals
Bronca na ljestvici najskupljih lijekova. Ovaj lijek liječi metabolički poremećaj koji se naziva Maroteau-Lamijev sindrom (MPS VI) od kojeg boluje 1100 ljudi diljem svijeta. Simptomi uključuju povećanu glavu, debele usne i nizak rast. Pacijenti mogu biti vezani za invalidska kolica od 15 godina.
2.Elaprase
Godišnji trošak: 375 000 USD Proizvođač: Shire
Ovaj lijek liječi ono što se naziva Hunterov sindrom (mukopolisaharidoza II, MPS II), koji uzrokuje spljošten nos, uvećan jezik, otežano disanje i oštećenje mozga. U svijetu ima dvije tisuće pacijenata koji uzimaju ovaj lijek.
1.Soliris
Godišnji trošak: 409 500 USD Proizvođač: Alexion Pharmaceuticals
Najskuplji lijek na svijetu. Ovaj lijek pripada paroksizmalnom noćna hemoglobinurija(PNG). Liječi poremećaj u kojem imunološki sustav uništava crveno krvne stanice. Bez liječenja, u pravilu, smrt nastupa unutar 10 godina. Ova bolest pogađa 8000 ljudi u Sjedinjenim Državama.
Administracija stranice vam, zauzvrat, želi dobro zdravlje, sve vrste dobrobiti i da vam nikada neće trebati tako skupi lijekovi.
U Njemačkoj je prošlog tjedna odgođeno lansiranje dugo očekivanog lijeka, pričamo o prvom lijeku odobrenom u Europi koji može promijeniti ljudski genom. Odgođeno, kako stoji u odluci povjerenstva, “do potvrde terapeutski učinak". Protivnici radikalna intervencija u ljudskoj prirodi slave pobjedu. Istodobno, velik dio znanstvene zajednice uvjeren je da čovječanstvo uzalud usporava napredak, jer kada “uređivanje” gena postane običan tretman, ne samo da ćemo se riješiti neizlječivih boljki, već i radikalno poboljšati ljudski genom . Je li svijet spreman za gensku terapiju, a čovjek za razumno samousavršavanje i ako jest, hoće li biti šanse za novi tip Ruski tretman?
U maloj ampuli s neupadljivom naljepnicom – apsolutno bistra tekućina. Ovo je Glybera, najskuplji lijek na svijetu. Tijek liječenja ovim lijekom košta 1,1 milijun eura. Jedna ampula (53 tisuće eura) sadrži stotine tisuća virusa u koje su znanstvenici ugradili kopiju radnog gena LPL (gen za lipoprotein lipazu) – odgovoran je za proizvodnju posebnog enzima u mišićima koji iskorištava masnoću u našem tijelu . Ako gen "pukne", dakle najmanji iznos masna hrana uzrokuje jaku upalu gušterače i začepljenje krvnih žila naslagama.
Mehanizam djelovanja je sljedeći: jednom u organizmu, virusi "droga" se, sukladno svojoj prirodi, ugrađuju u ljudsku DNK i zamjenjuju "pokvareni" gen ispravnim. Protivnici kažu drugačije: samo nekoliko injekcija u bedro, i osoba postaje genetski modificirani organizam (dakle GMO), jer njegov DNK uključuje umjetne dijelove gena. Bilo kako bilo, učinak je da tijelo samo počinje proizvoditi dovoljno enzima za upravljanje masnoćama, a osoba dobiva priliku za punim životom.
Programeri objašnjavaju fantastičnu cijenu činjenicom da je Glybera razvijana 25 godina i to je zahtijevalo velika ulaganja. Osim toga, krug potencijalnih korisnika droge je uzak: ovaj genski poremećaj javlja se kod 1-2 osobe na milijun. Ispada ovako: cijena tijeka liječenja usporediva je sa skupim lijekovima koje takvi pacijenti moraju uzimati cijeli život kako bi nadomjestili enzim koji nedostaje.
No, glavni presedan ako ovaj lijek uđe na europsko tržište ne bi bio novac. Nakon Glybere, na tržište EU mogli bi se sliti deseci lijekova koji mijenjaju gene - sve ono što se godinama gomilalo u “špajzama” farmaceutskih kompanija. Sudeći po tome što su Europska komisija (EU vlada) i Europska medicinska agencija (EMA) dale zeleno svjetlo, Europa se boji zaostajati za Kinom u tom području, gdje su dva lijeka za gensku terapiju (oba za onkologiju) već službeno dozvoljena za prodaju.
— Metoda koja je korištena za isporuku kopije LPL u genom primjenjiva je na različite droge, naglašava Thomas Salmonson, predsjednik Odbora za lijekovi za osobu u EMA-i.— Dakle, možemo govoriti o liječenju mnogih bolesti uzrokovanih kvarom u radu gena.
Pa zašto je njemačka komisija (njegova službeni naziv G-BA - Joint Federal Committee) po treći put od 2012. odbija pustiti na tržište ovaj lijek za gensku terapiju? Službeno pojašnjenje nalaže razvojnoj tvrtki da pruži "dodatne podatke o terapijskoj vrijednosti lijeka", ali zapravo se čini da dužnosnici igraju na sigurno: skandali su bili vrlo glasni zbog činjenice da su eksperimentalni genski lijekovi oduzimali živote ljudi. Da, danas je svima jasno da su ti lijekovi budućnost, ali preuzimanje odgovornosti za sporedni rizici dužnosnici koji kontroliraju glavno farmaceutsko tržište u Europi opet nisu stali.
U zavjeri s virusom
Ideja da je, zahvaljujući intervenciji u genima, moguće spasiti čovječanstvo od prethodno neizlječivih bolesti, uzbuđivala je umove znanstvenika od sredine 1970-ih - jedva su razvili glavne metode genetski inženjering. Stručnjaci su odmah shvatili: temeljna razlika između nove metode liječenja je u tome što uklanja ne posljedice bolesti , ali njegov temeljni uzrok. Taj je proces postao više-manje stvaran nakon što su genetičari naučili korelirati određene gene s bolestima. Nakon projekta “Ljudski genom” (dešifriranjem genoma) postalo je jasno da zapravo postoji manje gena odgovornih za život organizma nego što se mislilo — “samo” 20-25 tisuća (a ne 100 tisuća). pri čemu drugačija vrsta“Kvarovi” u genima koji dovode do poremećaja u radu organizma česta su pojava.
- U principu, u bilo kojoj populaciji svako 150-160 dijete boluje od jednog ili drugog nasljedna bolest, - kaže zamjenik ravnatelja Medical Genetic Scientific centar RAMS-a Vera Iževskaja.- Kod odraslih su ti brojevi manji: jedan na 200-250 ljudi. Ove bolesti nisu nužno teške, jer je genetska patologija drugačija. Na primjer, postoji gen zbog kojeg je kolesterol značajno povećan. Također znamo da je 50 do 70 posto svih urođenih gubitaka sluha i gluhoće također uzrokovano defektima gena. A postoje sistemske situacije kada su zahvaćeni srce, oči i intelekt.
Prvi ozbiljni pokušaji "uređivanja" genoma pripadali su pravim svjetiljkama genetike, koji su kao mete odabrali teške bolesti povezane s kvarom određenog gena. Ideja o "uređivanju" genoma testirana je mnogo puta na biljkama i životinjama: virus je odabran kao transport, koji je "napunjen" korisna komponenta. I sada 1999 James Wilson, direktor Instituta za gensku terapiju na Sveučilištu Pennsylvania, započeo je testiranje virusnog nosača za uređivanje ljudskog genoma. Wilsonu se žurilo: kasnije se ispostavilo da je prekršio pravila kliničkih ispitivanja, posebice, šutio je o smrti pokusnih majmuna.
Osamnaestogodišnjaku je dana injekcija lijeka za promjenu genoma Jesse Gelsinger iz Arizone. Jesse je patio rijetka bolest: njegova jetra nije proizvela enzim koji razgrađuje amonijak - nusprodukt vitalna aktivnost organizma. Obično patolozi umiru od ove patologije prije nego navrše pet godina, ali Jesse - poseban slučaj: mutacija nije naslijeđena, nastala je spontano u tijelu. Nakon injekcije koja je sadržavala "droge" viruse, dobio je temperaturu, a potom se razvila multiorganska patologija. Drugog dana mladić je umro.
"Jessie je provela gensku terapiju temeljenu na adenovirusu", objašnjava Anča Baranova, profesorica na GMU School of Systems Biology (SAD), voditeljica Centra za proučavanje kronična bolest metabolizma na GMU College of Sciences, direktor znanosti u Atlas Biomedical Holdingu i član Američkog društva za ljudsku genetiku.—Sada su napušteni jer uzrokuju teške imunološki odgovor. Nemoguće je znati hoće li biti ili ne prije nego adenovirus uđe u tijelo. Može se reći da je Jessejeva smrt bila tragedija ne samo za njegove roditelje, već i za cjelokupnu gensku terapiju. Zato što su odmah nakon njega u svijetu obustavljeni svi radovi vezani uz primjenu genske terapije na ljudsko tijelo.
Wilsonova znanstvena karijera bila je potkopana, a Institut za gensku terapiju potpuno zatvoren. U SAD-u je nametnut moratorij na neodređeno vrijeme na sve pokuse s "uređivanjem" ljudskog genoma. Znanstvenici su bili ogorčeni, ali moratorij je bio donekle koristan. Počeli su aktivno tražiti nove načine za isporuku genskog lijeka i odlučili su se za retroviruse. Za razliku od adenovirusa, oni nisu izazivali poremećaje u imunološkom sustavu, ali su imali još jednu manu - takvi se virusi integriraju u genom nasumično, "kamo je Bog poslao".
Francuzi su 2004. predstavili lijek za liječenje teške kombinirane imunodeficijencije, bolesti kod koje se dijete rađa bez imuniteta. Cijeli svoj život, nažalost, kratak, živi u sterilnoj sobi i čak komunicira s roditeljima u gumenim rukavicama. Upravo je toj djeci ubrizgan lijek koji ispravlja defekt u genu. Učinak je bio nevjerojatan - 10 djece je počelo razvijati vlastiti imunitet, međutim, dvoje je usput razvilo leukemiju (oni su, na sreću, izliječeni). Kako se pokazalo, retrovirus je umetnuo "ljekoviti" gen pored gena koji uzrokuje ovaj rak krvi. Genska terapija ponovno je stavljena na debeli križ: kontrola nad istraživanjem terapije postala je toliko oštra da je protok inovacija presušio na nekoliko godina - kako u Europi tako iu SAD-u. Tada je Kina izbila na prvo mjesto.
Proizvedeno u Kini
"Gotovo odmah nakon ovih događaja, Kina je odobrila za upotrebu dva lijeka povezana s dostavom zdravih gena u tumor, Gendicine i Oncorine," kaže profesorica Ancha Baranova. "Oni su dizajnirani za liječenje onkološke bolesti, točnije, aktiviraju gen p53 koji je “odgovoran” za suzbijanje rasta stanica raka.
Zanimljivo je da su Kinezi žurno iznijeli na tržište ne svoj razvoj, već lijekove koji su napravljeni Južna Korea i SAD-u, ali nije došao do potrošača zbog zakonskih prepreka. U Nebeskom Carstvu nisu tako skrupulozni u pogledu uvjeta za ispunjenje klinička istraživanja i, tvrde skeptici, prešućuju stvarnu učestalost ozbiljnih nuspojava. Drugim riječima, Kina je odlučila masovno proizvoditi nepotpuno ispitan lijek koji bi pomogao veliki broj ljudi (neka eventualno uzrokuje nekoga nepredvidive posljedice). U Europi i SAD-u krenuli su drugim putem: životom potencijalna žrtva nuspojave (čak i jedna) oduzimaju više od stotine života potencijalnih pacijenata, kojima bi, prema mišljenju niza stručnjaka, ovaj lijek mogao pomoći.
Dok bioetička povjerenstva odlučuju tko je u pravu, NRK je proteklih godina ne samo solidno zaradila od prodaje lijekova, već je stekla slavu i kao prijestolnica genske terapije - upravo u Pekingu dolaze ljudi iz svih krajeva svijeta. svijeta idu liječiti od teških oblika raka glave i vrata. To je potaknulo skupinu istraživača iz SAD-a 2013. godine da napišu vodstvo Nacionalnog instituta za zdravlje (koji raspodjeljuje proračun za biomedicinsku znanost) pismom pozivajući ih da napuste potpunu kontrolu nad genskom terapijom. Nakon šest mjeseci razmatranja, službenici su se složili sa znanstvenicima.
Važno je napomenuti da su nakon prisilnog moratorija mnogi znanstvenici napustili prethodne varijante prijenosnih virusa. Danas preferiraju adeno-povezani virus (AAV): velika većina ljudi su njegovi nositelji, tako da imunološki sustav neće naići na neprijateljstvo. Osim toga, AAV ima jednu sjajnu značajku: različite vrste virusi su ugrađeni u određena tijela- u jetri, očima, stanicama mozga i, kao u slučaju Glybera, uglavnom u mišićima. Istina, on ima i nedostatke: može "odnijeti" vrlo malu količinu ljekovitog materijala.
Drugi virus, s kojim znanstvenici sve više rade, je, začudo, virus koji uzrokuje AIDS. Istraživači koriste njegovu neutraliziranu kopiju, koja ima obećavajuća svojstva s gledišta terapije: može prodrijeti u stanice imunološkog sustava i ne aktivira onkogene.
Probuditi potencijal
U posljednjih nekoliko godina situacija s novim "genskim" lijekovima (svi prolaze jednu ili drugu fazu testiranja) u svijetu izgleda ohrabrujuće. Liječnici su naučili suzbiti razvoj složenih leukemija uz pomoć gena, vratili su vid majmunima slijepima od rođenja i poništili mišićna distrofija. Istodobno, u nekim slučajevima, brojne injekcije nisu potrebne: na primjer, gen koji vam omogućuje borbu protiv cistične fibroze (sustavna nasljedna bolest koju karakterizira oštećenje žlijezda vanjskog izlučivanja i dišnih organa) bio je pakiran u aerosol za inhalaciju.
Inače, kod nas su 2012. izdali registracijski certifikat za vlastiti lijek za gensku terapiju za liječenje teških lezija krvnih žila nogu. Lijek je ljudski gen VEGF 165, koji je odgovoran za rast novih krvnih žila. Tako smo, gotovo nezapaženo u svijetu, postali druga zemlja nakon Kine koja je dopustila korištenje genske terapije.
Naravno, ima mnogo neriješenih pitanja. Na primjer, danas su naučili liječiti hemofiliju (do sada u pokusima na životinjama) isporukom nove kopije malom broju gena, koji je odgovoran za normalnu proizvodnju faktora zgrušavanja krvi. U usporedbi sa zdravo tijelo taj iznos je 10 posto, ali to je sasvim dovoljno da, recimo, osoba koja je slomila ruku može čekati hitnu pomoć i ne umre od gubitka krvi. Druga stvar su one bolesti kada treba zamijeniti gen u cijelom tijelu, doslovno u svakoj stanici. Tu je znanost još uvijek nemoćna.
“Morate shvatiti da tehnologija ugradnje radne kopije gena u genom nije jedini način da se postigne rezultat,” prisjeća se profesorica Ancha Baranova, “ponekad je lakše nekako uključiti tihi gen ili aktivirati uspavani gen. jedan. NA novije vrijeme to se radi s dvolančanom RNA. Zamislite da bismo u budućnosti mogli s vremenom kod starijih osoba smanjiti rad gena odgovornog za proizvodnju upravo onih naslaga u mozgu koji uzrokuju Alzheimerovu bolest. To čovječanstvu otvara doista neograničene mogućnosti.
U SAD-u su stvorili najskuplji lijek vrijedan 850 tisuća dolara po pakiranju. Zapamtite ovo ime: Luxturna. Od sada je to najskuplji lijek na svijetu. Izdat će ga tvrtka sa sjedištem u Philadelphiji farmaceutska tvrtka Spark Therapeutics, specijalizirana za gensku terapiju.
U prosincu 2017. Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je gensku terapiju Luxturna za liječenje rijetke nasljedne bolesti mrežnice, Leberove amauroze. Razvijena od strane američke tvrtke Spark Therapeutics, Luxturna je bila prva genska terapija koja pomoću genetski modificiranog virusa korigira genom stanica mrežnice i vida izravno u tijelu pacijenta.
Gen RPE65 kodira proizvodnju normalan vid enzima i odgovoran je za stvaranje svjetlosnih receptora u očima, ali ako osoba dobije njegovu neispravnu kopiju, to će izazvati Leberovu amaurozu ili retinitis pigmentosu. Obje bolesti izražene su u pogoršanju vida i riziku od sljepoće. Genska terapija bi mogla biti odgovor.
Luxturna je rješenje s genetski modificiranim virusom koji nosi "ispravan" gen PRE65. Virus se ubrizgava izravno u očna jabučica i pokreće proizvodnju korigiranog enzima u retini. Operacija traje samo 45 minuta. Zabilježeno je da je dovoljna jedna primjena lijeka. Paket će sadržavati dvije doze - po jednu u svako oko (odnosno 425 tisuća dolara po dozi).
Testiranje je dokazalo da Luxturna doista vraća vid osobama s rijetkim oblikom nasljedne sljepoće. Procjenjuje se da je oko dvije tisuće ljudi prisiljeno živjeti s ovom dijagnozom u Sjedinjenim Državama.
U početku je Spark Therapeutics namjeravao plasirati lijek po cijeni od milijun dolara, ali su ga osiguravajuće kuće uvjerile da malo smanji taj iznos. U Americi većinu lijekova na recept barem djelomično plaćaju zdravstvena osiguranja.
I iako je to kolosalna cijena lijeka, Luxturna je pravi iskorak u medicini, jer genska terapija može pomoći u borbi protiv oba nasljedne bolesti, te s rakom, od kojih većina slučajeva počinje oštećenjem DNK, piše Bigpicture.
Do danas, najskuplji lijek na svijetu bila je uniQureova genska terapija Glybera, koja se koristi u Europi, ali nije licencirana u SAD-u. Cijena mu je bila 1,2 milijuna dolara. Međutim, prošle godine je prekinut zbog nedovoljne potražnje. Ovaj lijek namijenjen je genskoj terapiji rijetke nasljedne bolesti - nedostatka enzima lipoproteinaze.
Skupo ne znači uvijek i učinkovito. Doista, neki od najskupljih lijekova daju najmanje pozitivni rezultati. Jeftinije je kupiti kuću nego neke od ovih lijekova. Naravno, ovaj popis se može promijeniti u nadolazećim mjesecima...
Myozyme (Myozyme)
Godišnji trošak: 100.000 do 300.000 USDMyozyme je lijek koji se koristi za liječenje rijetke ali iscrpljujuća bolest, glikogenoza (Pompeova bolest). Utječe na skeletne mišiće i srce bolesnika.
Aktar (Acthar)
Godišnji trošak: 300.000 dolara
Aktar je lijek koji se koristi za liječenje napadaja u djece mlađe od dvije godine. Budući da FDA prehrambeni proizvodi and Medicines (FDA) nije odobrila Aktar, ne samo da ga je teško nabaviti, nego i osiguravajuća društva u pravilu ne pokrivaju troškove nabave.
Sve to dovodi do osnivanja visoke cijene i profit od prodaje veći od tri četvrtine milijarde dolara godišnje.
Folotin (Folotin)
Godišnji trošak: 320.000 dolara
Folotin se koristi u borbi protiv rijetke i agresivne vrste raka, T-staničnog limfoma. Za pacijenta je šestotjedna terapija Folotinom posljednja prilika da zaustavi bolest. Iako se lijek godišnje proda u vrijednosti većoj od 50 milijuna dolara, nije dokazano da značajno produljuje život, što ga čini iznimno skupim posljednjim sredstvom.
Cinryze
Godišnji trošak: 350.000 dolara
Ovaj lijek se koristi za liječenje angioedem- nasljedna bolest koja se javlja kod jedne osobe na 50 tisuća i uzrokuje oticanje ruku, grla i trbušne šupljine. Proizvedeno od ljudske krvi, Cinryze se pokazao prilično učinkovitim u borbi protiv ove bolesti.
Naglazyme (Naglazyme)
Godišnji trošak: 365.000 dolara
Koristi se za liječenje dječje bolesti poznate kao Maroteau-Lami sindrom, koja utječe na vezivna tkiva. Osobe koje pate od ovog sindroma imaju nepravilno razvijene mišiće, zglobove i tkiva, što često dovodi do patuljastog rasta.
Djeca s ovom bolešću također boluju od neuroloških i srčanih bolesti, oštećenja vida i sluha te oštećenja mozga. Neglazyme pomaže stimulirati pokretljivost zglobova i rast tkiva.
Elaprase (Elaprase)
Godišnji trošak: 375 000 USD
Ovaj lijek, koji košta više od većine domova, pomaže u borbi protiv Hunterovog sindroma, rijetkog nasljednog poremećaja koji sprječava fizički rast i razvoj mozga.
Vimizim (Vimizim)
Godišnji trošak: 380.000 dolara
Vimizim je enzim koji se koristi za liječenje Morquiovog sindroma. Ova bolest sprječava razgradnju dugolančanih molekula šećera u tijelu bolesnika, što dovodi do poremećaja u radu srca i razvoja kostura, patuljastog rasta i drugih ozbiljnih mana.
Soliris (Soliris)
Godišnji trošak: 440.000 dolara
Soliris redovito zauzima vodeće mjesto na listama naj skupi lijekovi, ali barem može zahtijevati i titulu vrlo učinkovit pravni lijek za liječenje paroksizmalne noćne hemoglobinurije, koja pogađa oko osam tisuća Amerikanaca.
Bolest uništava crvena krvna zrnca, čineći bolesnika osjetljivijim na infekcije, anemiju i krvne ugruške. Soliris pomaže smanjiti ove manifestacije za 90%. Ovaj se lijek također pokazao učinkovitim u liječenju atipičnog hemolitičkog uremičkog sindroma, još jednog rijetkog i ponekad fatalnog stanja.
Glybera
Godišnji trošak: 1,21 milijun dolara
A titulu najskupljeg lijeka na svijetu nosi Glybera, lijek koji još nije odobren u SAD-u, ali je nedavno odobren u EU. Glybera je genska terapija koja se koristi za liječenje obiteljskog nedostatka lipoprotein lipaze, bolesti koja pogađa jednu od milijun osoba. Od nje boluje manje od 200 ljudi u EU. Nedostatak uzrokuje izrazito bolno oticanje gušterače.
