Колко наркотици има в света? Най-скъпите лекарства

Има неща, които не могат да се купят с никакви пари. Здравето е една от тези категории. Но е трудно да се спори с факта, че лечението е много по-лесно, ако имате пари. Особено в случаите, когато лечението изисква такива скъпи лекарства, които ще бъдат обсъдени в нашия преглед.

1. Алдуразим

Aldurazyme се предписва на пациенти със синдром на Hurler, рядък наследствено заболяване(в света са регистрирани само 600 случая на такава диагноза). Това лекарство действа като заместителна терапияв случай, че човешкото тяло спре да произвежда необходимите ензими.

Без това лекарство захарните молекули започват да се натрупват в човешкото тяло, включително в ставите, лигавиците, сърцето, черния дроб и др. важни органи. Курсът на лечение с алдуразим, който се прилага интравенозно, струва около 200 000 долара годишно. За съжаление, дори и с това лечение, страдащите от синдром на Hurler са изправени пред забавяне на растежа (както физически, така и интелектуално), глухота и сърдечни проблеми.

2. Cerezyme

Лечението струва 200 000 долара на година
Cerezyme предотвратява натрупването на мастни клетки в белите дробове, черния дроб, костен мозък, далак и мозък. Това лекарство се предписва при дефицит на глюкоцереброзидаза, рядко заболяване, което причинява прекъсване на жизнените функции. вътрешни процеси. Болестта на Гоше се среща при около един на 50 000 до 100 000 души и причинява потенциално фатални промени в нервната система и мозъка.

3. Фабразим

Лечението струва 200 000 долара на година
Приложен интравенозно на всеки две седмици, Fabrazyme помага за лечението на болестта на Фабри, рядко състояние генетично заболяване, което пречи на метаболизма на определен вид мазнини. Това заболяване води до замъглено зрение, шум в ушите, болки в крайниците и сърдечен удар, инсулт и сериозна бъбречна дисфункция.
Яденето се случва веднъж на 40 000–60 000 души, а при жените е много по-рядко. Fabrazyme има много силни странични ефекти, което понякога налага прием на други лекарства.

4. Аркализатор

Лечението струва 250 000 долара на година
Аркалистът лекува възпалителни процесив тялото, които са причинени от редки генетични нарушения. Това е основното лечение за синдрома на Muckle-Wells (среща се при един на милион). Лекарството помага за предотвратяване на обриви, болки в ставите и проблеми с бъбреците.

5. Миозим

Лечението струва 300 000 долара на година
Болест на Помпе - наследствен синдром, което пречи на нормалното преработване на гликогена в глюкоза (източник на енергия за клетките). Myozyme помага на тялото с това жизненоважно важна задача, предотвратявайки натрупването на токсичен гликоген в цялото тяло. Лекарството се предлага само при специални медицински програми, тъй като много силен алергични реакции.

Около един на 40 000 души страда от болестта на Помпе, която причинява мускулна слабост, сърдечни заболявания, увеличен черен дроб и дихателна недостатъчност.

6. Калидеко

Лечението струва 307 000 долара на година
Kalydeco е лекарство, разработено за борба с ефектите на кистозна фиброза при пациенти със специфични генетична мутация. Това лекарство коригира дефектните протеини, които предотвратяват обмена на течности и соли между клетките.

7. Cinryze

Лечението струва 350 000 долара на година
Наследственият ангиоедем, който се среща веднъж на 10 000 до 50 000 души, може да доведе до непосредствена заплаха за живота. Synrise е предназначен да предотврати развитието на инхибиторни протеини, които водят до образуване на оток. Въпреки че заболяването протича в семейства, около 20 процента от случаите на ангиоедем се дължат на случайна мутация при зачеването.

8. Фолотин

Лечението струва 360 000 долара на година
Инжекциите Folotin са предназначени да убиват Т-клетъчен лимфом, когато други лечения са неуспешни или когато ракът се е върнал. Все още обаче не е доказано, че лечението с фолотин наистина увеличава продължителността на живота, въпреки намаляването на туморите. Т-клетъчният лимфом е вид рак на кръвта, който има тенденция да прогресира много бързо.

9. Наглазим

$365 000 на година
Naglazyme е показан за лечение на синдром на Maroteaux-Lamy, много рядко наследствено заболяване, което води до увреждане на органи поради неправилно лечение. хранителни вещества. Захарите и протеините, вместо да се преработват, се натрупват в очите, кожата, зъбите, нервната система, дихателната система, черния дроб и много други органи, причинявайки значителни щети на тялото. Инжекциите Naglazyme също се дават на пациенти със СПИН като ензимна заместителна терапия.

10. Elaprase

Лечението струва 375 000 долара на година
Около 2000 души по света страдат от синдрома на Хънтър, който обикновено се предава генетично на мъжете поради проблем с Х-хромозомата. Заедно с много от по-скъпите лекарства в този списък, Elaprase е ензимен заместител на лекарството, което помага за обработката на сложни захари.

11. Солирис

Лечението струва 409 500 долара на година
Soliris е единственото лекарство за лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия, рядко заболяване на кръвта, което води до разрушаване на червените кръвни клетки. Лекарството помага за намаляване на симптоми като кръвни съсиреци, болка и затруднено дишане. Освен това помага на пациента да увеличи продължителността на живота.

Лекарствата, за които говорихме, са необходими на малцина, но ще бъдат полезни във всяко семейство.

ЛукстурнаЛекува не вечерното желание да изядеш всичко, което има в хладилника. Не алчност. И дори не махмурлук. Лекарството лекува наследствена слепота.

В Съединените щати има около 2 хиляди души, които получават лошо наследство под формата на слепота. Да убиеш ефекта от такова “ скрити съкровища“, препоръчват учените Лукстурна. Това е лекарство от жанра на генната терапия ( посока към съвременна медицина, се основава на извършване на промени в генетичния апарат на соматичните клетки на пациента).

Как работи Лукстурна:

• поставяте инжекция → лекарството, като вирус, започва да засяга ретината на очите → замества „ лошо“ген → започва възстановяване на зрението.

Източник: sci-news.com

Цената на доза за едно око е $425 000, за две - съответно $850 000. Разработчик и производител ( Американската компания Spark Therapeutics) отначало исках да продам лекарството за $1 000 000 .

Но Застрахователни компаниизаяви: милион е твърде много. Така цената беше намалена с 15%. Но това не го прави по-лесно, особено за онези две хиляди американци, страдащи от наследствена слепота.

Източник: Market Exclusive

Само минутка

Има и други генни лекарства, които никак не са евтини. Например лекарство за рак на кръвта. Цената е $474 000. Скъпо, но все пак по-евтино Лукстурна. Експертите критикуват докрай алчните фармацевти, обвинявайки ги в алчност и безпощадност. Но генетиците от Spark Therapeutics̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ мълчи в отговор.

И най-тъжното е: кога застрахователните компании ще могат да плащат за такива скъпо лечение, няма гаранция, че Luxturna ще поскъпне още повече.

„Скъпо“ не винаги означава „ефективно“. Всъщност някои от най-скъпите лекарства осигуряват минимални положителни резултати. Ще бъде по-евтино да си купите къща, отколкото някои от тези лекарства. Разбира се, този списък може да се промени през следващите месеци...

Миозим

Годишни разходи: $100 000 до $300 000

Myozyme е лекарство, използвано за лечение на редки, но инвалидизиращо заболяване, гликогеноза (болест на Помпе). Засяга скелетните мускули и сърцето на пациента.

Актар

Годишни разходи: 300 000 $


Aktar е лекарство, използвано за лечение на гърчове при деца под две години. От FDA хранителни продуктии лекарства (FDA) не е одобрила Aktar, не само е трудно да се получи, но и застрахователните компании, като правило, не покриват разходите за покупката му.
Всичко това води до установяването високи цении печалби от продажби над три четвърти милиарда долара годишно.

Фолотин

Годишни разходи: 320 000 долара


Фолотин се използва за борба с рядък и агресивен вид рак, Т-клетъчен лимфом. За пациента шестседмичен курс на лечение с Folotin е последният шанс за спиране на заболяването. Въпреки че лекарството генерира повече от 50 милиона долара приходи годишно, лекарството не е доказано, че значително удължава живота, което го прави изключително скъпо последно средство.

Cinryze

Годишни разходи: 350 000 $


Това лекарство се използва за лечение на ангиоедем, наследствено заболяване, което засяга един на 50 000 души и причинява подуване на ръцете, гърлото и коремна кухина. Произведено от човешка кръв, Cinryze се оказа доста ефективен в борбата с това заболяване.

Naglazyme

Годишни разходи: 365 000 $


Използва се за лечение на детска болест, известна като синдром на Maroteaux-Lamy, която засяга съединителни тъкани. Хората, страдащи от този синдром, имат необичайно развити мускули, стави и тъкани, което често води до нанизъм.
Децата с това заболяване също страдат от неврологични и сърдечни заболявания, зрителни и слухови увреждания и мозъчни увреждания. Neglazyme помага за стимулиране на подвижността на ставите и растежа на тъканите.

Elaprase

Годишни разходи: 375 000 $


Лекарството, което струва повече от повечето домове, помага в борбата със синдрома на Хънтър, рядко наследствено заболяване, което възпрепятства физическия растеж и развитието на мозъка.

Вимизим

Годишни разходи: 380 000 $


Vimizim е ензим, използван за лечение на синдрома на Morquio. Това заболяване предотвратява разграждането на дълговерижните захарни молекули в тялото на пациента, което води до нарушения в развитието на сърцето и скелета, нанизъм и други сериозни дефекти.

Солирис

Годишни разходи: $440 000


Soliris редовно заема водещи позиции в списъците на най-много скъпи лекарства, но поне може да претендира за титлата много ефективно средство за защитаза лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия, която засяга около осем хиляди американци.
Болестта разрушава червените кръвни клетки, което прави пациента по-податлив на инфекции, анемия и кръвни съсиреци. Soliris помага за намаляване на тези прояви с 90%. Това лекарство също се оказа полезно при лечението на атипичен хемолитичен уремичен синдром, друго рядко и понякога фатално заболяване.

Глибера

Годишни разходи: 1,21 милиона долара.


А титлата за най-скъпото лекарство в света отива на Glybera, лекарство, което все още не е одобрено в САЩ, но наскоро беше одобрено в ЕС. Glybera е генна терапия, използвана за лечение на фамилен дефицит на липопротеинова липаза, заболяване, което засяга един на милион души. В страните от ЕС по-малко от 200 души страдат от него. Недостигът причинява изключително болезнено подуване на панкреаса.

ЛукстурнаЛекува не вечерното желание да изядеш всичко, което има в хладилника. Не алчност. И дори не махмурлук. Лекарството лекува наследствена слепота.

В Съединените щати има около 2 хиляди души, които получават лошо наследство под формата на слепота. Да убиеш ефекта от такова “ скрити съкровища“, препоръчват учените Лукстурна. Това е лекарство от жанра на генната терапия ( посока в съвременната медицина, се основава на извършване на промени в генетичния апарат на соматичните клетки на пациента).

Как работи Лукстурна:

• поставяте инжекция → лекарството, като вирус, започва да засяга ретината на очите → замества „ лошо“ген → започва възстановяване на зрението.

Източник: sci-news.com

Цената на доза за едно око е $425 000, за две - съответно $850 000. Разработчик и производител ( Американската компания Spark Therapeutics) отначало исках да продам лекарството за $1 000 000 .

Но застрахователните компании казаха: милион е твърде много. Така цената беше намалена с 15%. Но това не го прави по-лесно, особено за онези две хиляди американци, страдащи от наследствена слепота.

Източник: Market Exclusive

Само минутка

Има и други генни лекарства, които никак не са евтини. Например лекарство за рак на кръвта. Цената е $474 000. Скъпо, но все пак по-евтино Лукстурна. Експертите критикуват докрай алчните фармацевти, обвинявайки ги в алчност и безпощадност. Но генетиците от Spark Therapeutics̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ мълчи в отговор.

И най-тъжното е, че след като застрахователните компании са в състояние да плащат за толкова скъпо лечение, няма гаранция, че Luxturna ще поскъпне още повече.

Скъпи лекарства, въпреки че сте скъпи, вие сте ни много скъпи. Тези, които съдбата е озадачила с много редки болести, биха могли да кажат така за някои лекарства, произведени фармацевтична индустрияза пациенти, „принудени да бъдат богати“.

От икономическа гледна точка глобалните продажби на лекарства ще надхвърлят 1,3 трилиона долара през 2018 г. Това е повече от БВП на 15 държави взети заедно. Яжте традиционно евтини лекарства, достъпни за най-широки маси, от време на време и в различни части на планетата, страдащи от едни и същи заболявания. Но за някои хора с проблеми, особено тези, чиито заболявания са много редки. Така наречените лекарства сираци, предназначени за лечение на редки заболявания, могат да струват на потребителите шестцифрени суми. В много случаи тази цена по същество се превръща в цената на човешкия живот.

В страните, където застрахователната медицина доминира, застрахователните компании не винаги плащат сметки за супер скъпи лекарства, принуждавайки пациентите и техните близки да поемат значителни разходи. На някои места мъжете и жените трябва да „работят за аптеката“ в продължение на много години. Понякога получават помощ Не-правителствени Организацииили просто случайни съграждани, откликнали на молба за помощ. Но това е само понякога.

През 2015 г. Glybera измести Soliric като най-скъпото лекарство в света. Цената на едногодишен курс на този шедьовър на фармакологията беше 1,2 милиона щатски долара. Glybera е необходима на хора с дефицит на ензима липопротеин липаза, който регулира липидите в кръвта. В Европа само 1200 души живеят с това здравословно разстройство, а в света не повече от милион.

Glybera се предлага под формата на разтвор за интрамускулни инжекции. Този продукт работи на принципа на генната терапия, което е иновация. Glybera е разработен в Амстердам и се превърна в първото генетично лекарство, одобрено за употреба в Европейския съюз, където само двама на милион души страдат от дефицит на липопротеин липаза (LPLD). Заболяването е придружено от тежки пристъпи на панкреатит. Смята се, че една инжекция Glybera е достатъчна, за да облекчи пациент от LPLD. Но цената на такава инжекция е еквивалентна на цената на чудо, не е за нищо, че лекарството не е одобрено за доста дълго време. Само специално обучени лекари, работещи в спец лечебни центрове. Предполага се, че европейските жители са готови да платят на фармацевтичната индустрия до 300 милиона евро годишно за Glybera.

Солирис

Курсът на лечение със Soliris може да струва на пациент до $440 000 годишно. Ecolizumab, хуманизирано (получено от мишки) моноклонално антитяло, се предписва на пазара на лекарства под тази марка. През 2010 г. еколизумаб беше обявен за най-скъпото лекарство на Земята. Soliris облекчава страданието на пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия. Това е много рядко заболяване, чието разпространение е 15,9 случая на милион души. Само 8 хиляди души на планетата имат тази диагноза.

Пароксизмалната нощна хемоглобинурия е заболяване на хемопоетичната система, известно от 1882 г. като животозастрашаващо. Болестта разрушава червените кръвни клетки (еритроцити) и причинява анемия, костномозъчна недостатъчност, коремна болка, дисфагия, умора, хронично заболяванебъбреците и дори Soliris направи възможно повишаването на качеството на живот на пациентите с нощна хемоглобинурия до средното за населението ниво. Еколизумаб обаче не намалява шансовете за смърт от рядко заболяване, което ви позволява да живеете по-дълго без усложнения. Смяташе се, че лекарството сирак помага при лечението на ревматоиден артрит, който засяга милиони, но клиничните изпитания бяха неуспешни.

Elaprase

Това лекарство сирак се използва за лечение на болест на Хънтър (синдром) или мукополизахаридоза тип 2. Това изключително рядко рецесивно генетично заболяване засяга 2000 души по света, от които около 500 живеят в Съединените щати. Болестта на Хънтър се проявява външно като гаргоилизъм, характерен груб външен вид, както и забавяне на растежа и умствена изостаналост.

Болестта винаги отзвучава остра форма, като се проявява, когато пациентът е на 2-4 години. Тъй като болестта има генетична причина, трудно се лекува. Единствения лекарствен продукт, предназначен да се бори не със симптомите, а с причината за синдрома на Хънтър, е Elaprase. Лекарството е заместител на ензима, от чийто дефицит страда пациентът. Нарича се идурсулфаза и е пречистена версия на човешкия ензим идуронат-2-сулфатаза, одобрен за употреба след успешно клинично изпитване върху 96 пациенти през 2006 г. Освен това в редица случаи след инфузии на Elaprase пациентите развиват животозастрашаващи анафилактични реакции. Лекарството за болестта на Хънтър струва 375 000 долара за година, а една доза от 3 мл струва около 3400 долара.

Наглазим

Лекарството Naglazyme (галсулфаза) се използва за лечение на мукополизахаридоза тип 6 - полидистрофичен нанизъм, синдром на Maroteaux-Lamy. Този е рядък наследствено заболяванесвързани с дефицит на ензима арилсулфатаза. Първите признаци на заболяването се появяват през първата година от живота на детето, впоследствие скелетът на пациента се развива неправилно, подвижността на ръцете и краката е силно намалена, ръстът на възрастен в тежък случай на синдрома не надвишава 100 см. Всички пациенти - а има около 1100 души на планетата - имат проблеми със сърцето и нервна система, а около 1100 души на планетата страдат от синдрома на Марото-Лами.

Naglazyme, лекарство за лечение на този вид мукополизахаридоза, струва повече от 365 000 долара годишно и представлява лабораторно произведен модифициран човешки ензим. Установено е, че Naglazym решава много проблеми с развитието на скелета и подвижността на ставите. В същото време се оказа, че едно от най-скъпите лекарства в света има много странични ефекти. Сред тях са уртикария, обрив, подуване, болка в гърдите и корема, треска.

Фолотин

Лекарството Folotyn (пралатрексат) се използва за лечение на рядка форма на рак на кръвта, наречен Т-клетъчен лимфом.

Фолотин е толкова скъпо лекарство, че се използва само когато нищо друго не помага, и курсът венозно лечениепродължава 6 седмици и струва над $320 000. В същото време Folotyn не удължава значително живота на пациент с Т-клетъчен лимфом, поради което се използва рядко. В момента се провеждат клинични изпитвания на лекарството, за да се установи дали е подходящ за лечение на други видове злокачествени туморикръвни клетки и други видове рак като цяло.

Актар

Acthar се предписва за лечение на спазми и конвулсии при малки деца (т.нар. инфантилни припадъци, рядка форма на епилепсия) на възраст от 4 месеца до две години, както и за няколко други заболявания, включително - множествена склероза, нефротичен синдром и ревматоиден артрит. Aktar е специално пречистен кортикотропен хормон с удължено действие под формата на гел, използван под формата на подкожни инжекции.

Лекарството Achtar е добро за всички, то е известно на медицината отдавна, но въпреки това цената му достига 200 хиляди долара годишно (до 26 000 за една бутилка), а приходите от продажбата на лекарството срещу инфантилни припадъци е сто милиона долара.

Миозим

Лекарството Myozyme, съдейки по търговско наименование, е ензим и се използва за лечение на рядката, понякога фатална болест на Помпе. Заболяването е кръстено на холандския патолог, който за първи път го описва през 1932 г. Болестта на Помпе е наследствена. За да се роди дете болно, и двамата родители трябва да имат мутантен ген. Смята се, че от това заболяване страдат от 5 до 10 хиляди души на Земята. Опасен симптоме мускулна слабост, които могат да се разпространят в мускулите на сърцето и дихателните органи.

Myozyme е ензим алфа-глюкозидаза, който разгражда гликогена, който е дефицитен при пациенти с болест на Помпе. Лекарството позволява да се намали броят на нуждаещите се пациенти изкуствена вентилациябели дробове, а също така увеличават преживяемостта. Лекарите използват Myozyme, ако пациентът е на възраст под 8 години. Лекарството се прилага интравенозно веднъж на две седмици. Цената на едногодишен курс варира от 100 до 300 хиляди щатски долара, а Myozim трябва да се приема цял живот. Страничните ефекти включват пневмония и възможни алергични реакции, които застрашават живота на пациента.

Цинриз и Фиразир

Cinryze е едно от най-скъпите лекарства на Земята. Използва се за лечение на ангиоедем (НАЕ) – наследствен ангиоедем. Това рядко генетично заболяване засяга един на всеки 50 000 души. При ангиоедем при деца и възрастни се наблюдават вътрешни реакции в кръвта, силно подуване на ръцете, корема и ларинкса, лицето и гениталиите се наблюдават по време на болезнени атаки - обостряне на заболяването.

Лечението на заболяването - предотвратяването на неговите атаки с употребата на Cinryze се препоръчва да започне възможно най-рано, особено ако симптомите са животозастрашаващасила. Подобно лечение обаче не е по силите на много пациенти - те ще трябва да плащат 350 хиляди долара годишно за Cinriz. Така скъп продукте човешки серумен протеин. При пациенти ангиоедемчерният дроб не може да се справи с производството на този протеин. Cinriz се прилага два пъти седмично.

Друго лекарство, използвано за лечение на вроден ангиоедем, е икатибант, антагонист на брадикининовия рецептор. Едно от търговските наименования на лекарството е Firazyr. Опаковка от три спринцовки Firazira струва повече от 35 хиляди щатски долара.

Защо тези лекарства са толкова скъпи?

Така наречените лекарства сираци от време на време стават герои на сензационни публикации, посветени на високата цена на такива специфични лекарства. Има няколко причини за тази висока цена.

Първо, парична сума от същия порядък се инвестира в разработването на ново лекарство, било то сирак или масов пазар. Инвестицията се изплаща чрез потребителите. Грубо казано, или милион пациенти ще купят лекарство за долар на доза, или един пациент ще купи доза за милион.

Второ, производителите на скъпи лекарства са уверени, че техните продукти ще бъдат закупени на всяка цена. Симптомите на много редки заболяваниятолкова тежка, че не може да се говори за отказ от лечение.

Трето, на пазара няма лекарства сираци. И накрая, компаниите трябва да раздават някои от своите скъпи продукти на пациентите безплатно или да ги продават евтино.