Skupi lijekovi. Intragenska injekcija: o najskupljem lijeku na svijetu

Prihod nekih farmaceutskih tvrtki premašuje milijardu kuna. To je zbog činjenice da opskrbljuju skupe lijekove proizvedene u malim serijama. Obično su to lijekovi koji ublažavaju rijetke patologije. Neki stručnjaci smatraju da su troškovi nekih lijekova previsoki zbog činjenice da nema konkurencije. Popis takvih lijekova prilično je opsežan, među njima će najskuplji lijek na svijetu koštati više od milijun eura.

Aldurazyme lijek

Ovaj lijek je namijenjen liječenju djetinjstvo. Bolest pogađa nešto više od šest stotina ljudi diljem svijeta. Bolest deprimira fizički i moralni razvoj djeca od četiri godine.

Trošak ovog proizvoda je oko dvjesto tisuća dolara.

Lijek "Cerezim"

Što se tiče cijene, ovaj lijek će koštati približno isti iznos kao Aldurazyme. "Cerezim" je isti skupi lijek u svijetu. Propisuje se za Gaucherovu bolest. Bolest je karakterizirana nakupljanjem masnih naslaga u plućima, jetri, mozgu i koštana srž. Ova vrsta pretilosti komplicirana je slabljenjem funkcije pluća i bubrega. Lijek zamjenjuje enzim koji je potpuno odsutan kod Gaucherove bolesti.

U svijetu ima oko šest tisuća ljudi s ovim sindromom.

Myozyme lijek

U svijetu postoji stotinjak lijekova čija je cijena veća od tisuću eura po ampuli. Svi ti lijekovi spadaju u kategoriju “najskupljih lijekova na svijetu”. Kako se zove drugi lijek iz ove skupine? Ovaj lijek je Myozyme, namijenjen za liječenje Pompeovog sindroma. Patologiju karakterizira nedostatak alfa-glukozidaze. To dovodi do uništavanja mišića i oštrog povećanja volumena srca, razvijaju se patologije dišni sustav. Najčešće se bolest otkriva u djetinjstvu.

Korištenje lijeka omogućuje zaustavljanje procesa koji se javljaju i pomaže djeci da počnu samostalno disati. Trošak liječenja lijekom koštat će sto tisuća eura za dijete. Ako se bolest otkrije u odrasloj dobi, tada će liječenje koštati više od tri stotine tisuća kuna.

Fabrazyme proizvod

Još jedan najskuplji lijek na svijetu je Fabrazyme. Trošak liječenja lijekom koštat će gotovo tri stotine tisuća dolara.

Lijek je namijenjen liječenju Izaziva osjećaj žarenja, povećanje srca i probleme s bubrezima. Diljem svijeta nema više od tri tisuće ljudi koji boluju od ove bolesti.

Arkalistički lijek

Neki smatraju da je najskuplji lijek na svijetu lijek tvrtke Regeneron pod nazivom Arcalyst, namijenjen za liječenje Muckle-Walesovog sindroma. Patologija uzrokuje ponavljanje periodične groznice, bol u zglobovima, bol u bubrezima. Bolest pogađa oko dvije tisuće ljudi diljem svijeta.

Trošak lijeka je oko dvjesto dvadeset tisuća dolara.

Lijek Soliris

Prije nekog vremena najskuplji lijek na svijetu bio je Soliris. Cijena lijeka je oko pola milijuna dolara. Lijek liječi poremećaj kod kojeg imunološki sustav uništava crvena krvna zrnca. Ovaj lijek ugosti oko pet tisuća ljudi.

Lijekovi Elaprase i Naglazyme

Još jedan lijek iz kategorije najskupljih lijekova na svijetu je lijek Elaprase. Njegova cijena je četiri stotine tisuća dolara. Lijek je propisan za Hunterov sindrom. Patologiju karakterizira povećanje jezika, oštećenje mozga i spljošten nos. U svijetu oko dvije tisuće ljudi uzima ovaj lijek.

Naglazyme košta otprilike isto. Propisuje se za liječenje Maroto-Lami. Sindrom pogađa više od tisuću ljudi diljem svijeta. Bolest karakteriziraju debele usne, nizak rast i velika glava. Od petnaeste godine života pacijenti su ograničeni na invalidska kolica.

Cinryze

Ovaj lijek je najskuplji lijek na svijetu i košta više od tri stotine tisuća dolara. Lijek je razvijen za liječenje nasljednog angioedema. Ova se bolest očituje kao poremećaj imunološkog sustava, uzrokujući jako oticanje usana, trbušne šupljine.

Najskuplji lijek

Dakle, koji je najskuplji lijek na svijetu? Koliko to kosta? Dva strane tvrtke razvio najskuplji lijek na svijetu. Zove se Glybera. Trošak liječenja ovim lijekom bit će više od milijun eura.

Novi genski lijek namijenjen je liječenju rijetke genske bolesti - nedostatka lipoprotein lipaze. Enzim regulira razinu lipida u tijelu. Zbog mutacije gena, tijelo ne proizvodi enzim, zbog toga postoji velika opasnost začepljenje krvnih žila.

Jedna ampula lijeka koštat će više od pedeset tisuća eura, i puni tečaj liječenje patologije iznosit će više od milijun kuna. U Europi postoji dvjestotinjak potencijalnih pacijenata s ovim sindromom, pa lijek vjerojatno neće utjecati na proračun vladine agencije zdravstvene zaštite.

Bez obzira na visoka cijena, lijek može potpuno izliječiti patologiju. Prema programerima, tijek liječenja lijekom koštat će manje od nekoliko nadomjesnih enzimskih terapija.

Glybera je četvrta genska terapija u svijetu. Prva dva su razvili američki znanstvenici i proizvedeni su u Kini. Oba lijeka namijenjena su liječenju onkologije, odnosno raka vrata maternice i tumora glave. Treći lijek ruske proizvodnje. Riječ je o lijeku "Neovasculgen" namijenjenom liječenju ishemije Donji udovi. Tijek liječenja ovim lijekom koštat će oko tri stotine tisuća rubalja.

Biotehnološke institucije vjeruju da su najskuplji lijekovi na svijetu, čije se fotografije mogu vidjeti u članku, opravdani. Doista, do pojave ovih lijekova, mnogi ljudi koji pate od ozbiljnih patologija bili su lišeni mogućnosti da se riješe svojih bolesti. Farmaceutska tvrtka Profitabilno je prodavati takve lijekove, jer ne morate trošiti novac na oglašavanje. Također sličnih lijekova Praktično nema konkurencije, što proizvođačima omogućuje da sami utvrde cijenu lijeka i njegovu dostupnost.

U Sjedinjenim Američkim Državama Osiguravajuća društva nadoknaditi pacijentima skupi lijekovi, a neki proizvođači daju lijekove besplatno potrebitima.

Stručnjaci diljem svijeta opravdavaju visoka cijena za nove lijekove. Prema njima, korištenje takvih lijekova omogućit će mnogim pacijentima da se djelomično, au nekim slučajevima i potpuno oporave, oslobode se neizlječivih sindroma. Prema riječima stručnjaka, konkurencija je nužna da bi se oborile cijene svih ovih lijekova. Samo malo ljudi misli da oni koji imaju dijagnozu ozbiljne bolesti, pa čak i u rana dob, vjerojatno neće moći kupiti lijekove koji koštaju tisuće. U većini slučajeva ljudi nemaju priliku kupiti tako skupe lijekove.

Luxturna Ne liječi večernja želja da se pojede sve što ima u hladnjaku. Ne pohlepa. Pa čak ni mamurluk. Lijek liječi nasljednu sljepoću.

U Sjedinjenim Državama ima oko 2 tisuće ljudi koji su dobili loše nasljedstvo u obliku sljepoće. Ubiti učinak takvog " skrivena blaga“, preporučuju znanstvenici Luxturna. Ovo je lijek iz žanra genske terapije ( smjer prema moderna medicina, temelji se na promjeni genetskog aparata somatskih stanica pacijenta).

Kako radi Luxturna:

• dajete injekciju → lijek poput virusa počinje utjecati na mrežnicu očiju → zamjenjuje “ loše“gen → počinje obnova vida.

Izvor: sci-news.com

Cijena po dozi za jedno oko je 425.000 dolara, za dva - 850.000 dolara. Programer i proizvođač ( Američka tvrtka Spark Therapeutics) u početku sam htio prodati lijek za $1 000 000 .

Ali osiguravajuća društva su rekla: milijun je previše. Tako je cijena smanjena za 15%. Ali to nimalo ne olakšava, pogotovo za onih dvije tisuće Amerikanaca koji pate od nasljedne sljepoće.

Izvor: Market Exclusive

Samo malo

Postoje i drugi genski lijekovi koji nipošto nisu jeftini. Na primjer, lijek za rak krvi. Košta 474.000 dolara, ali još uvijek jeftinije Luxturna. Stručnjaci do kraja kritiziraju pohlepne farmaceute, optužujući ih za pohlepu i bezobzirnost. Ali genetičari iz Spark Therapeutics̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ šuti kao odgovor.

A najtužnije je: kad će osiguravajuće kuće moći platiti takve skupo liječenje, nema garancije da će Luxturna dodatno poskupjeti.

Luxturna Ne liječi večernja želja da se pojede sve što ima u hladnjaku. Ne pohlepa. Pa čak ni mamurluk. Lijek liječi nasljednu sljepoću.

U Sjedinjenim Državama ima oko 2 tisuće ljudi koji su dobili loše nasljedstvo u obliku sljepoće. Ubiti učinak takvog " skrivena blaga“, preporučuju znanstvenici Luxturna. Ovo je lijek iz žanra genske terapije ( smjer u modernoj medicini, temelji se na promjeni genetskog aparata somatskih stanica bolesnika).

Kako radi Luxturna:

• dajete injekciju → lijek poput virusa počinje utjecati na mrežnicu očiju → zamjenjuje “ loše“gen → počinje obnova vida.

Izvor: sci-news.com

Cijena po dozi za jedno oko je 425.000 dolara, za dva - 850.000 dolara. Programer i proizvođač ( Američka tvrtka Spark Therapeutics) u početku sam htio prodati lijek za $1 000 000 .

Ali osiguravajuća društva su rekla: milijun je previše. Tako je cijena smanjena za 15%. Ali to nimalo ne olakšava, pogotovo za onih dvije tisuće Amerikanaca koji pate od nasljedne sljepoće.

Izvor: Market Exclusive

Samo malo

Postoje i drugi genski lijekovi koji nipošto nisu jeftini. Na primjer, lijek za rak krvi. Košta 474.000 dolara, ali još uvijek jeftinije Luxturna. Stručnjaci do kraja kritiziraju pohlepne farmaceute, optužujući ih za pohlepu i bezobzirnost. Ali genetičari iz Spark Therapeutics̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ šuti kao odgovor.

A najtužnije je što jednom kada osiguravajuća društva budu u stanju platiti tako skupo liječenje, nema garancije da će Luxturna još više poskupjeti.

Popis skupih lijekova je opsežan. Tablete za rijetke i uglavnom neizlječive bolesti u pravilu koštaju tisuće dolara ili eura. Stručnjaci često tvrde da su ti lijekovi ozbiljno precijenjeni iz niza razloga, uključujući nedostatak konkurencije. AiF.ru pažljivo je proučio postojeći popis najskupljih sredstava na svijetu i sastavio njihovu vrstu "popis hitova".

Smatra se najskupljim na svijetu Soliris- lijek za pacijente koji pate od poremećaja imunološkog sustava, kod kojih tijekom sna počinju odumirati krvne stanice u krvi (ne zna se točno iz kojih razloga), zbog čega bubrezi, pluća, srce i mozak je uništen. Bez odgovarajućeg liječenja, životni vijek takvog pacijenta nije dulji od 10 godina. Lijek vam omogućuje da zaustavite ovaj proces. S obzirom na to da je takvih pacijenata u svijetu samo 20.000, postaje jasno zašto je lijek toliko skup - godinu dana liječenja stoji ih 536 tisuća dolara, a cijena pakiranja tableta kreće se od 5928 eura.

Drugi najskuplji je Naglazyme, koji se koristi za ispravljanje metaboličkih poremećaja. Ova bolest brzo stavlja osobu u invalidska kolica. Istodobno, liječenje vam omogućuje da vidite gotovo odmah dobri rezultati i pozitivna dinamika - nakon početka tečaja pacijenti počinju hodati i bilježe motorički napredak. Danas je u svijetu zabilježeno samo 1100 slučajeva sličan problem. Liječenje takvim čudotvornim lijekom koštat će 485 tisuća dolara godišnje (tj. otprilike 3800 eura po pakiranju).

2000 ljudi u svijetu iz prve ruke zna što je Hunterov sindrom, jer... sami pate od toga. Ovu bolest karakterizira spor rast, problemi s disanjem, zadebljanje jezika, nosnica i usana. Vjeruje se da je češća u ranoj dobi - tj. kod djece. Elaprase omogućuje vam usporavanje progresije bolesti, vraćanje pogoršanih pokazatelja osobe normalno stanje. U tom slučaju trebate uzimati 1 tabletu tjedno. Cijena pakiranja je od 3750 eura.

Četvrti najskuplji je Cinryze- lijek za prevenciju edema u bolesnika s nasljednim angioedemom. Ova bolest nastaje zbog nedostatka određenih enzima u krvi i metaboličkih poremećaja. Budući da je ova pojava nepredvidljiva, oteklina se može pojaviti bilo kada. Kao rezultat toga, pacijenti moraju izdvojiti 350 tisuća dolara za godišnji tretman ili od 1948 eura za svaki paket.

Na petom mjestu po cijeni - Myozyme, namijenjen pacijentima s Pompeovom bolešću. Ovaj sindrom uzrokovan je nedostatkom alfa-glukozidaze, što dovodi do propadanja mišića, povećanja srca i problema s disanjem. U osnovi, bolest se češće dijagnosticira u djetinjstvu. Myozyme zaustavlja te procese i pomaže djeci da samostalno dišu.

Troškovi godišnjeg liječenja koštaju roditelje 100 tisuća dolara. Ako se slična bolest pojavi kod odraslih, tečaj će koštati više - 300 tisuća dolara godišnje, cijena paketa počinje od 1000 eura.

Stručnjaci često opravdavaju tako visoku cijenu lijekova koji spašavaju život govoreći da su oni namijenjeni prevladavanju doista rijetkih i ozbiljne patologije. Da, za mogućnost djelomičnog, au nekim slučajevima, potpuni oporavak ljudi nemaju ništa protiv davanja novca. A situacija se može promijeniti samo ako u igru ​​uđu konkurenti - tada lijekovi mogu pojeftiniti, kažu stručnjaci.

Cijene biotehnoloških lijekova za rijetke bolesti nastavljaju rasti, lete u stratosferu. Za najskuplje lijekove na svijetu ne postoji jedinstvena cijena i nitko ne sastavlja njihov popis. Stoga je Forbes, na temelju odgovora anketiranih biotehnoloških analitičara Wall Streeta, dobio predložene kandidate za ovaj popis. Zatim smo ispitali proizvođače o cijeni doze za tipičnog odraslog pacijenta. Budući da vrijednost cijene nije dobivena, koristili smo se predviđanjima analitičara. I otkrili su da cijene variraju ovisno o dozi, koja varira ovisno o težini pacijenta i drugim čimbenicima. Na naš popis uvrstili smo lijekove koji koštaju 200.000 dolara ili više godišnje za prosječnog pacijenta. Neki skupi lijekovi protiv raka koji koštaju 200.000 dolara za godinu dana liječenja nisu dospjeli na popis jer ih prosječni pacijent uzima samo nekoliko mjeseci. Dakle, ovo je najskuplji lijekovi na svijetu 2017.

9. Aldurazyme

Godišnji trošak: 200.000 USD Proizvođač: Genzyme, BioMarin

Ovaj lijek liječi Hurlerov sindrom (MPS I), zbog kojeg pacijenti gube moral i tjelesni razvoj u dobi od 4 godine. Šest stotina ljudi u svijetu boluje od toga.

8. Tserezim

Za Gaucherovu bolest masne naslage nakupljaju se u slezeni, jetri, plućima, koštanoj srži, a ponekad i u mozgu, što dovodi do poremećaja skeleta i gubitka funkcije pluća i bubrega. Lijek nadomješta enzim koji nedostaje pacijentima s Gaucherovom bolešću. U svijetu ima 5200 oboljelih od ove bolesti.

7. Fabrazyme

Godišnji trošak: 200.000 USD Proizvođač: Genzyme

Fabryjeva bolest uzrokuje osjećaj pečenja, ljubičaste mrlje, povećanje srca i probleme s bubrezima. Broj pacijenata sa ovu bolest, premašuje 2200 ljudi diljem svijeta. Sedmo mjesto među najskupljim lijekovima na svijetu 2015-2016.

6. Arkalizator

Godišnji trošak: 250 000 USD Proizvođač: Regeneron

Lijek liječi Muckle-Walesov sindrom od kojeg boluje 2000 ljudi diljem svijeta. Ovaj sindrom uzrokuje ponavljajuće vrućice, osipe i bolove u zglobovima i bubrezima.

5. Myozyme

Godišnji trošak: 300.000 USD Proizvođači: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme zamjenjuje enzim koji nedostaje kod Pompeove bolesti. Potencijalno smrtonosna bolest slabi mišiće i povećava srce. Nema tretmana za kasne faze pacijenti su u konačnici vezani za invalidska kolica i zahtijevaju umjetna ventilacija pluća. Devetsto ljudi u svijetu boluje od ove bolesti.

4. Cinryze

Godišnji trošak: 350 000 USD Proizvođač: Viropharm

Cinryze liječi nasljedne angioedem(HAE) je poremećaj imunološkog sustava koji uzrokuje oticanje trbuha i usana. Bolest pogađa 6000 ljudi u Sjedinjenim Državama.

3. Naglazyme

Godišnji trošak: 365.000 USD Proizvođač: BioMarin Pharmaceuticals

Bronca na ljestvici najskupljih lijekova. Ovaj lijek liječi metabolički poremećaj koji se naziva Maroteaux-Lamyjev sindrom (MPS VI), od kojeg boluje 1100 ljudi diljem svijeta. Simptomi uključuju povećanu glavu, debele usne i nizak rast. Pacijenti mogu biti vezani za invalidska kolica od 15. godine.

2. Elaprase

Godišnji trošak: 375 000 USD Proizvođač: Shir

Ovaj lijek liječi nešto što se naziva Hunterov sindrom (mukopolisaharidoza II, MPS II), koji uzrokuje spljošten nos, uvećan jezik, otežano disanje i oštećenje mozga. U svijetu ima dvije tisuće pacijenata koji uzimaju ovaj lijek.

1. Soliris

Godišnji trošak: 409 500 USD Proizvođač: Alexion Pharmaceuticals

Najskuplji lijek na svijetu. Ovaj lijek pripada paroksizmalnom noćna hemoglobinurija(PNG). Liječi poremećaj u kojem imunološki sustav uništava crveno krvne stanice. Bez liječenja, u pravilu, smrt nastupa unutar 10 godina. Ova bolest pogađa 8000 ljudi u Sjedinjenim Državama.

Administracija stranice vam, zauzvrat, želi dobro zdravlje, sve najbolje i da vam ovako skupi lijekovi nikad ne zatrebaju.