Drahé lieky. Intragénna injekcia: asi najdrahší liek na svete

Príjmy niektorých farmaceutických spoločností presahujú miliardu. Je to spôsobené tým, že dodávajú drahé lieky vyrábané v malých sériách. Zvyčajne ide o lieky, ktoré zmierňujú zriedkavé patológie. Niektorí odborníci sa domnievajú, že náklady na niektoré lieky sú príliš vysoké, pretože neexistujú konkurenti. Zoznam takýchto liekov je pomerne rozsiahly, medzi nimi najdrahší liek na svete bude stáť viac ako milión eur.

liek Aldurazyme

Tento liek je určený na liečbu detstva. Ochorenie postihuje len niečo vyše šesťsto ľudí na celom svete. Choroba deprimuje fyzické a morálny vývoj deti vo veku štyroch rokov.

Cena tohto produktu je asi dvestotisíc dolárov.

Liek "Cerezim"

Pokiaľ ide o náklady, tento liek bude stáť približne rovnakú sumu ako Aldurazyme. "Cerezim" je rovnako drahý liek na svete. Predpisuje sa pri Gaucherovej chorobe. Ochorenie je charakterizované hromadením tukových usadenín v pľúcach, pečeni, mozgu a kostná dreň. Tento typ obezity komplikuje klesajúca funkcia pľúc a obličiek. Liek nahrádza enzým, ktorý pri Gaucherovej chorobe úplne chýba.

Na celom svete žije asi šesťtisíc ľudí s týmto syndrómom.

Liek Myozyme

Na svete je asi stovka liekov, ktorých cena je vyše tisíc eur za ampulku. Všetky tieto lieky patria do kategórie „najdrahších liekov na svete“. Ako sa volá ďalší liek z tejto skupiny? Tento liek je Myozyme, ktorý je určený na liečbu Pompeho syndrómu. Patológia je charakterizovaná nedostatkom alfa-glukozidázy. To vedie k zničeniu svalov a prudkému zvýšeniu objemu srdca, vyvíjajú sa patológie dýchací systém. Najčastejšie sa choroba zistí v detstve.

Použitie lieku vám umožňuje zastaviť prebiehajúce procesy a pomáha deťom začať samostatne dýchať. Náklady na liečbu liekom budú pre dieťa stáť stotisíc eur. Ak sa ochorenie zistí v dospelosti, liečba bude stáť vyše tristotisíc.

Produkt Fabrazyme

Ďalším najdrahším liekom na svete je Fabrazyme. Náklady na liečbu liekom budú stáť takmer tristotisíc dolárov.

Liek je určený na liečbu Spôsobuje pálenie, zväčšenie srdca a problémy s obličkami. Na celom svete nie je viac ako tri tisíc ľudí, ktorí trpia touto chorobou.

Droga Arcalyst

Niektorí veria, že najdrahším liekom na svete je liek od Regeneronu s názvom Arcalyst, určený na liečbu Muckle-Walesovho syndrómu. Patológia spôsobuje opakujúce sa periodické horúčky, bolesť kĺbov, bolesť obličiek. Ochorenie postihuje asi dvetisíc ľudí na celom svete.

Cena lieku je asi dvestodvadsaťtisíc dolárov.

Liek Soliris

Pred časom bol najdrahším liekom na svete Soliris. Cena lieku je asi pol milióna dolárov. Liek lieči poruchu, pri ktorej imunitný systém ničí červené krvinky. Tento liek hostí asi päťtisíc ľudí.

Lieky Elaprase a Naglazyme

Ďalším liekom z kategórie najdrahších liekov na svete je liek Elaprase. Jeho cena je štyristotisíc dolárov. Liek je predpísaný pre Hunterov syndróm. Patológia sa vyznačuje zväčšeným jazykom, poškodením mozgu a splošteným nosom. Na celom svete túto drogu užíva asi dvetisíc ľudí.

Naglazyme stojí približne rovnako. Je predpísaný na liečbu Maroto-Lami. Syndróm postihuje viac ako tisíc ľudí na celom svete. Ochorenie je charakterizované hrubými perami, nízkym vzrastom a veľká hlava. Už od pätnástich rokov sú pacienti odkázaní na invalidný vozík.

Cinryze

Tento liek je najdrahším liekom na svete a stojí viac ako tristotisíc dolárov. Liek je vyvinutý na liečbu dedičného angioedému. Toto ochorenie sa prejavuje ako porucha imunitného systému, ktorá spôsobuje silné opuchy pier, brušná dutina.

Najdrahší liek

Aký je teda najdrahší liek na svete? Koľko to stojí? Dva zahraničné spoločnosti vyvinuli najdrahší liek na svete. Volá sa Glybera. Náklady na priebeh liečby týmto liekom budú viac ako milión eur.

Nový génový liek je určený na liečbu zriedkavého génového ochorenia – deficitu lipoproteínovej lipázy. Enzým reguluje hladiny lipidov v tele. V dôsledku génovej mutácie nie je enzým v tele produkovaný, pretože existuje veľké nebezpečenstvo zablokovanie krvných ciev.

Jedna ampulka lieku bude stáť viac ako päťdesiattisíc eur, a plný kurz liečba patológie bude predstavovať viac ako milión. V Európe je asi dvesto potenciálnych pacientov s týmto syndrómom, takže náprava pravdepodobne nebude mať žiadny vplyv na rozpočet vládne agentúry zdravotná starostlivosť.

Napriek tomu vysoká cena, náprava môže úplne vyliečiť patológiu. Podľa vývojárov bude liečba liekom stáť menej ako niekoľko terapií nahradenia enzýmov.

Glybera je štvrtá génová terapia na svete. Prvé dva boli vyvinuté americkými vedcami a vyrobené v Číne. Oba lieky sú určené na liečbu onkológie, a to rakoviny krčka maternice a nádorov hlavy. Tretí liek Ruská výroba. Ide o liek s názvom "Neovasculgen" určený na liečbu ischémie dolných končatín. Kurz liečby týmto liekom bude stáť približne tristo tisíc rubľov.

Biotechnologické inštitúcie sa domnievajú, že najdrahšie lieky na svete, ktorých fotografie je možné vidieť v článku, sú oprávnené. Až do objavenia sa týchto liekov bolo veľa ľudí trpiacich vážnymi patológiami zbavených možnosti zbaviť sa svojich chorôb. Farmaceutická spoločnosť Je výhodné predávať takéto lieky, pretože nemusíte míňať peniaze na reklamu. Tiež podobné lieky Prakticky neexistuje konkurencia, čo umožňuje výrobcom určiť si náklady na liek a jeho dostupnosť sami.

V Spojených štátoch amerických Poisťovne preplácať pacientom drahé lieky a niektorí výrobcovia poskytujú lieky ľuďom v núdzi bezplatne.

Odborníci z celého sveta ospravedlňujú vysoká cena pre nové lieky. Podľa nich používanie takýchto liekov umožní mnohým pacientom čiastočne a v niektorých prípadoch úplne zotaviť sa a zbaviť sa nevyliečiteľných syndrómov. Na zníženie ceny všetkých týchto liekov je podľa odborníkov potrebná konkurencia. Len málo ľudí si myslí, že tí, ktorí sú diagnostikovaní vážnych chorôb, a dokonca aj v nízky vek, je nepravdepodobné, že si budú môcť kúpiť lieky, ktoré stoja tisíce. Vo väčšine prípadov ľudia nemajú možnosť kúpiť si takéto drahé lieky.

Luxturna Nie večerná túžba zjesť všetko, čo je v chladničke, lieči. Nie chamtivosť. A ani kocovina. Liek lieči dedičnú slepotu.

V Spojených štátoch je asi 2 tisíc ľudí, ktorí dostanú zlé dedičstvo vo forme slepoty. Zabiť účinok takéhoto „ skryté poklady“, odporúčajú vedci Luxturna. Ide o liek zo žánru génovej terapie ( smer k moderná medicína, je založená na vykonaní zmien v genetickom aparáte somatických buniek pacienta).

Ako to funguje Luxturna:

• podáte injekciu → liek, podobne ako vírus, začne ovplyvňovať sietnicu očí → nahrádza „ zlý„Obnova génu → zraku začína.

Zdroj: sci-news.com

Cena za dávku pre jedno oko je 425 000 dolárov, pre dve - 850 000 dolárov, resp. Vývojár a výrobca ( Americká spoločnosť Spark Therapeutics) najprv som chcel drogu predať za $1 000 000 .

Ale poisťovne povedali: milión je príliš veľa. Takže cena bola znížená o 15%. To to však neuľahčuje, najmä pre tých dvetisíc Američanov, ktorí trpia dedičnou slepotou.

Zdroj: Market Exclusive

Len minútu

Existujú aj iné génové lieky, ktoré v žiadnom prípade nie sú lacné. Napríklad liek na rakovinu krvi. Stojí 474 000 dolárov. Drahé, ale stále lacnejšie Luxturna. Odborníci chamtivých lekárnikov kritizujú naplno, obviňujú ich z chamtivosti a bezohľadnosti. Ale genetici z Spark Therapeutics̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ ako odpoveď mlčí.

A najsmutnejšie na tom je: kedy to budú môcť poisťovne preplatiť drahá liečba, nie je zaručené, že Luxturna bude ešte drahšia.

Luxturna Nie večerná túžba zjesť všetko, čo je v chladničke, lieči. Nie chamtivosť. A ani kocovina. Liek lieči dedičnú slepotu.

V Spojených štátoch je asi 2 tisíc ľudí, ktorí dostanú zlé dedičstvo vo forme slepoty. Zabiť účinok takéhoto „ skryté poklady“, odporúčajú vedci Luxturna. Ide o liek zo žánru génovej terapie ( smer v modernej medicíne je založený na zmenách genetického aparátu somatických buniek pacienta).

Ako to funguje Luxturna:

• podáte injekciu → liek, podobne ako vírus, začne ovplyvňovať sietnicu očí → nahrádza „ zlý„Obnova génu → zraku začína.

Zdroj: sci-news.com

Cena za dávku pre jedno oko je 425 000 dolárov, pre dve - 850 000 dolárov, resp. Vývojár a výrobca ( Americká spoločnosť Spark Therapeutics) najprv som chcel drogu predať za $1 000 000 .

Ale poisťovne povedali: milión je príliš veľa. Takže cena bola znížená o 15%. To to však neuľahčuje, najmä pre tých dvetisíc Američanov, ktorí trpia dedičnou slepotou.

Zdroj: Market Exclusive

Len minútu

Existujú aj iné génové lieky, ktoré v žiadnom prípade nie sú lacné. Napríklad liek na rakovinu krvi. Stojí 474 000 dolárov. Drahé, ale stále lacnejšie Luxturna. Odborníci chamtivých lekárnikov kritizujú naplno, obviňujú ich z chamtivosti a bezohľadnosti. Ale genetici z Spark Therapeutics̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ ako odpoveď mlčí.

A najsmutnejšie na tom je, že keď už budú poisťovne schopné uhradiť takúto drahú liečbu, nie je zaručené, že Luxturna bude ešte drahšia.

Zoznam drahých liekov je rozsiahly. Tabletky na zriedkavé a väčšinou nevyliečiteľné choroby stoja spravidla tisíce dolárov alebo eur. Odborníci často argumentujú, že tieto lieky sú vážne predražené z rôznych dôvodov, vrátane nedostatočnej konkurencie. AiF.ru starostlivo preštudoval existujúci zoznam najdrahších prostriedkov na svete a zostavil z nich akýsi „zoznam hitov“.

Považuje sa za najdrahšie na svete Soliris- liek pre pacientov, ktorí trpia poruchami imunitného systému, pri ktorých počas spánku začnú odumierať krvinky v krvi (z akých príčin sa presne nevie), preto obličky, pľúca, srdce a mozog je zničený. Bez vhodnej liečby nie je dĺžka života takéhoto pacienta dlhšia ako 10 rokov. Liek vám umožňuje zastaviť tento proces. Vzhľadom na to, že takýchto pacientov je na celom svete len 20 000, je jasné, prečo je liek taký drahý – rok liečby ich stojí 536-tisíc dolárov a ceny za balenie tabliet začínajú od 5 928 eur.

Druhá najdrahšia je Naglazyme, ktorý sa používa na úpravu metabolických porúch. Táto choroba rýchlo dostane človeka na invalidný vozík. Ošetrenie zároveň umožňuje vidieť takmer okamžite dobré výsledky a pozitívna dynamika - po začiatku kurzu pacienti začínajú chodiť a zaznamenávajú motorický pokrok. Vo svete je dnes hlásených len 1100 prípadov podobný problém. Liečba takýmto zázračným liekom bude stáť 485-tisíc dolárov ročne (t. j. približne 3 800 eur za balenie).

2000 ľudí na svete vie, čo je Hunterov syndróm z prvej ruky, pretože... sami tým trpia. Toto ochorenie sa vyznačuje pomalým rastom, problémami s dýchaním, zhrubnutím jazyka, nozdier a pier. Predpokladá sa, že častejšie sa vyskytuje v ranom veku – t.j. u detí. Elaprase umožňuje spomaliť progresiu ochorenia a vrátiť zhoršené ukazovatele osoby normálny stav. V tomto prípade by ste mali užívať 1 tabletu týždenne. Cena balenia je od 3750 eur.

Štvrtý najdrahší je Cinryze- liek na prevenciu edémov u pacientov s dedičným angioedémom. Toto ochorenie sa vyskytuje v dôsledku nedostatku určitých enzýmov v krvi a metabolických porúch. Keďže tento jav je nepredvídateľný, opuch sa môže objaviť kedykoľvek. Výsledkom je, že pacienti musia zaplatiť 350 tisíc dolárov za ročnú liečbu alebo od 1 948 eur za každé balenie.

Na piatom mieste v nákladoch - Myozyme, určený pre pacientov s Pompeho chorobou. Tento syndróm je spôsobená nedostatkom alfa-glukozidázy, čo vedie k rozpadu svalov, zväčšeniu srdca a problémom s dýchaním. V podstate je choroba častejšie diagnostikovaná v detstve. Myozyme zastavuje tieto procesy a pomáha deťom dýchať samostatne.

Ročná liečba stojí rodičov 100-tisíc dolárov, ak sa podobné ochorenie vyskytne u dospelých, kurz ich bude stáť viac – 300-tisíc dolárov ročne, cena balíčka začína od 1000 eur.

Odborníci často odôvodňujú také vysoké náklady na život zachraňujúce lieky tým, že sú určené na prekonanie skutočne vzácnych a závažné patológie. Áno, pre možnosť čiastočného a v niektorých prípadoch úplné zotavenieľuďom nevadí rozdávať nejaké peniaze. A situácia sa môže zmeniť iba vtedy, ak do biznisu vstúpia konkurenti – potom sa môže znížiť cena liekov, hovoria odborníci.

Ceny biotechnologických liekov za zriedkavé choroby pokračujú v raste a lietajú do stratosféry. Za najdrahšie lieky na svete neexistuje jednotná cena a nikto nezostavuje ich zoznam. Forbes preto na základe odpovedí od opýtaných biotechnologických analytikov z Wall Street získal navrhovaných kandidátov na tento zoznam. Potom sme urobili prieskum výrobcov o nákladoch na dávku pre typického dospelého pacienta. Keďže hodnota ceny nebola získaná, použili sme prognózy analytikov. A zistili, že ceny sa líšia v závislosti od dávky, ktorá sa líši v závislosti od hmotnosti pacienta a ďalších faktorov. Do nášho zoznamu sme zaradili lieky, ktoré stoja 200 000 dolárov alebo viac ročne pre priemerného pacienta. Niektoré drahé lieky proti rakovine, ktoré stoja 200 000 dolárov za rok liečby, sa na zoznam nedostali, pretože priemerný pacient ich užíva len niekoľko mesiacov. Takže toto je najdrahšie lieky na svete 2017.

9. Aldurazyme

Ročné náklady: 200 000 dolárov Výrobca: Genzyme, BioMarin

Tento liek lieči Hurlerov syndróm (MPS I), ktorý spôsobuje, že pacienti strácajú morálne a fyzický vývoj vo veku 4 rokov. Vo svete ňou trpí šesťsto ľudí.

8. Tserezim

Pre Gaucherovu chorobu tukové usadeniny hromadia sa v slezine, pečeni, pľúcach, kostnej dreni a niekedy aj v mozgu, čo vedie k poruchám kostry a strate funkcie pľúc a obličiek. Liek nahrádza enzým, ktorý pacientom s Gaucherovou chorobou chýba. Celosvetovo je s týmto ochorením 5200 pacientov.

7. Fabrazyme

Ročné náklady: 200 000 dolárov Výrobca: Genzyme

Fabryho choroba spôsobuje pálenie, fialové škvrny, zväčšené srdce a problémy s obličkami. Počet pacientov s túto chorobu, celosvetovo presahuje 2200 ľudí. Siedme miesto medzi najdrahšími liekmi na svete 2015-2016.

6.Arcalyst

Ročné náklady: 250 000 dolárov Výrobca: Regeneron

Liek lieči Muckle-Walesov syndróm, ktorý postihuje 2000 ľudí na celom svete. Tento syndróm spôsobuje opakujúce sa horúčky, vyrážky a bolesti kĺbov a obličiek.

5.Myozým

Ročné náklady: 300 000 dolárov Výrobcovia: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme nahrádza enzým, ktorý pri Pompeho chorobe chýba. Potenciálne smrteľná choroba oslabuje svaly a zväčšuje srdce. Žiadna liečba neskoré štádiá pacienti sú v konečnom dôsledku pripútaní na invalidné vozíky a potrebujú umelé vetranie pľúca. Touto chorobou trpí deväťsto ľudí na celom svete.

4. Cinryze

Ročné náklady: 350 000 dolárov Výrobca: Viropharm

Cinryze lieči dedične angioedém(HAE) je porucha imunitného systému, ktorá spôsobuje opuchy brucha a pier. Ochorenie postihuje 6000 ľudí v Spojených štátoch.

3. Naglazyme

Ročné náklady: 365 000 USD Výrobca: BioMarin Pharmaceuticals

Bronz v rebríčku najdrahších liekov. Tento liek lieči metabolickú poruchu nazývanú Maroteaux-Lamyho syndróm (MPS VI), ktorá postihuje 1 100 ľudí na celom svete. Symptómy zahŕňajú zväčšenú hlavu, hrubé pery a nízky vzrast. Pacienti môžu byť pripútaní na invalidný vozík od veku 15 rokov.

2. Elaprase

Ročné náklady: 375 000 dolárov Výrobca: Shir

Tento liek lieči niečo, čo sa nazýva Hunterov syndróm (Mukopolysacharidóza II, MPS II), ktorý spôsobuje sploštený nos, zväčšený jazyk, ťažkosti s dýchaním a poškodenie mozgu. Na svete je dvetisíc pacientov, ktorí užívajú tento liek.

1. Soliris

Ročné náklady: 409 500 dolárov Výrobca: Alexion Pharmaceuticals

Najdrahší liek na svete. Táto droga patrí do paroxyzmálnej nočná hemoglobinúria(PNG). Lieči poruchu, pri ktorej imunitný systém ničí červenú krvné bunky. Bez liečby spravidla nastáva smrť do 10 rokov. Táto choroba postihuje 8 000 ľudí v Spojených štátoch.

Správa stránky vám zasa praje dobré zdravie, všetko najlepšie a aby ste už nikdy nepotrebovali také drahé lieky.