Сколько всего лекарств в мире. Самые дорогие лекарства

Есть вещи, которые не купить за любые деньги. Здоровье - одна из этих категорий. Но сложно поспорить и с тем, что лечиться гораздо проще, если у тебя есть деньги. Особенно в том случае, когда для лечения необходимы такие дорогостоящие препараты, о который пойдёт речь в нашем обзоре.

1. Aldurazyme

Альдуразим назначают пациентам с синдромом Херлера, редким наследственным заболеванием (по всему миру зафиксировано только 600 случаев подобного диагноза). Это лекарство действует как заместительная терапия в случае, если организм человека перестает вырабатывать необходимые ферменты.

Без этого лекарства в организме человека начинают накапливаться молекулы сахара, в том числе это происходит в суставах, слизистых оболочках, сердце, печени и других важных органах. Курс лечения альдуразимом, который вводят внутривенно, стоит около $ 200 000 в год. К сожалению, даже с учетом этого лечения, страдающие синдромом Херлера, сталкиваются с задержкой роста (как физически, так и интеллектуально), глухотой и проблемами с сердцем.

2. Cerezyme

Лечение обходится $ 200 000 в год
Церезим предотвращает накопление жировых клеток в легких, печени, костном мозге, селезенке и мозге. Это лекарство назначается при дефиците глюкоцереброзидазы - редком заболевании, которое вызывает перебои в жизненно важных внутренних процессов. Болезнь Гоше встречается раз на 50 000 – 100 000 человек и вызывает потенциально смертельные изменения в нервной системе и головном мозге.

3. Fabrazyme

Лечение обходится $ 200,000 в год
Вводимый внутривенно каждые две недели, Фабразим помогает лечить болезнь Фабри - редкое генетическое заболевание, которое предотвращает метаболизм определенного типа жира. Эта болезнь приводит к помутнению в глазах, звону в ушах, боли в конечностях, а также к сердечному приступу, инсульту и серьезному нарушению работы почек.
евание встречается раз на 40 000 – 60 000 человек, а у женщин намного реже. Фабразим отличается очень сильными побочными эффектами, из-за чего иногда требуется принимать другие препараты.

4. Arcalyst

Лечение обходится $ 250 000 в год
Аркалист лечит воспалительные процессы в организме, которые вызваны редкими генетическими нарушениями. Это основное лекарство для лечения синдрома Макла-Уэллса (встречается с частотой один на миллион). Препарат помогает предотвратить сыпь, боли в суставах и нарушение работы почек.

5. Myozyme

Лечение обходится 300 000 $ в год
Болезнь Помпе - наследственный синдром, который препятствует нормальной переработке гликогена в глюкозу (источник энергии для клеток). Миозим помогает организму с этим жизненно важной задачей, предотвращая накопление токсичного гликогена по всему телу. Препарат доступен только в рамках специальных медицинских программ, поскольку во время его приема возможны очень сильные аллергические реакции.

Примерно один из 40 000 человек страдает от болезни Помпе, которая вызывает мышечную слабость, приводит к пороку сердца, увеличению печени и дыхательной недостаточности.

6. Kalydeco

Лечение обходится $ 307 000 в год
Калидеко – лекарство, разработанное для борьбы с последствиями муковисцидоза среди пациентов со специфической генетической мутацией. Этот препарат корректирует дефектные белки, которые предотвращают обмен жидкостями и солями между клетками.

7. Cinryze

Лечение обходится $ 350 000 в год
Наследственный отек Квинке, который встречается раз на 10 000 – 50 000 человек, может привести к непосредственной угрозе жизни. Синрайз предназначен для предотвращения развития белков-ингибиторов, приводящих к образованию отеков. Несмотря на то, что это заболевание передается по наследству, около 20 процентов случаев отека Квинке происходят из-за случайной мутации при зачатии.

8. Folotyn

Лечение обходится $ 360 000 в год
Инъекции Фолотина предназначены для уничтожения Т-клеточной лимфомы в случае, если другие курсы лечения привели к неудаче, или же в случаях рецидива рака. Однако, до сих пор не было доказано, что курс лечения фолотином действительно повышает продолжительность жизни, несмотря на уменьшение опухолей. Т-клеточная лимфома является одним из видов рака крови, который, как правило, прогрессирует очень быстро.

9. Naglazyme

$ 365 000 в год
Наглазим предназначен для лечения синдрома Марото-Лами – очень редкого наследуемого заболевания, которое приводит к повреждению органов в связи с невозможностью надлежащим образом обработать питательные вещества. Сахара и белки вместо переработки накапливаются в глазах, коже, зубах, нервной системе, дыхательной системе, печени и многих других органах, нанося значительный ущерб организму. Инъекции наглазима также делают больным СПИДом в качестве ферментозаместительной терапии.

10. Elaprase

Лечение обходится $ 375 000 в год
Около 2000 человек по всему миру страдают от синдрома Хантера, который, как правило, передается генетически мужчинам из-за проблемы с Х-хромосомой. Наряду со многими из самых дорогих лекарств в этом списке, Элапраза является ферментозаместительным препаратом, помогающим обработке сложных сахаров.

11. Soliris

Лечение обходится $ 409 500 в год
Солирис – единственный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии - редкого заболевания крови, приводящего к разрушению красных кровяных телец. Препарат помогает сократить такие симптомы, как появление тромбов, болей и затрудненного дыхания. Также он помогает пациенту увеличить продолжительность жизни.

Препараты, о которых мы рассказали, нужны единицам, а вот , - будет полезен в каждой семье.

Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.

В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).

Как работает Luxturna :

вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .

Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.

Источник: Market Exclusive

На минуточку

Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.

А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.

«Дорого» не всегда значит «эффективно». В самом деле, некоторые из самых дорогих лекарств дают минимум положительных результатов. Дешевле выйдет купить себе дом, чем некоторые из этих препаратов. Конечно, в ближайшие месяцы этот список может измениться…

Майозайм (Myozyme)

Годовая стоимость: от $100 000 до $300 000

Майозайм – препарат, применяемый для лечения редкой, но изнурительной болезни, гликогеноза (болезнь Помпе). Она поражает скелетную мускулатуру и сердце пациента.

Актар (Acthar)

Годовая стоимость: $300 000

Актар – препарат, используемый для лечения судорог у детей в возрасте до двух лет. Поскольку Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) не одобрило Актар, его не только трудно достать, но ещё и страховые компании, как правило, не покрывают затраты на его приобретение.
Всё это приводит к установлению высоких цен и прибыли от продаж в размере, превышающем три четверти миллиарда долларов в год.

Фолотин (Folotyn)

Годовая стоимость: $320 000

Фолотин используется для борьбы с редким и агрессивным видом рака, Т-клеточной лимфомой. Для пациента шестинедельный курс лечения Фолотином – последний шанс остановить болезнь. Хотя прибыль от продажи этого препарата превышает 50 миллионов долларов ежегодно, лекарство не показало существенного продления жизни, что делает его крайне дорогой последней надеждой.

Cinryze

Годовая стоимость: $350 000

Этот препарат используется для лечения ангионевротического отёка – наследственного заболевания, встречающегося у одного человека из 50 тысяч и вызывающего отёки рук, горла и брюшной полости. Производимый из человеческой крови, Cinryze показал себя достаточно эффективным в борьбе с этим заболеванием.

Нэглэйзим (Naglazyme)

Годовая стоимость: $365 000

Используется для лечения детской болезни, известной как синдром Марото-Лами, которая поражает соединительные ткани. Люди, страдающие этим синдромом, имеют неправильно развитые мышцы, суставы и ткани, что часто приводит к карликовости.
Дети с этим заболеванием также страдают от неврологических и сердечных болезней, нарушений зрения и слуха, поражения головного мозга. Нэглэйзим помогает стимулировать подвижность суставов и рост тканей.

Элапраза (Elaprase)

Годовая стоимость: $375 000

Этот препарат, стоимость которого превышает цену на большинство домов, помогает в борьбе с синдромом Хантера – редким наследственным заболеванием, препятствующим физическому росту и развитию мозга.

Вимизим (Vimizim)

Годовая стоимость: $380 000

Вимизим – фермент, используемый для лечения синдрома Моркио. Это заболевание препятствует распаду длинноцепочечных молекул сахара в организме больного, приводя к нарушениям в работе сердца и развитии скелета, карликовости и другим серьёзным дефектам.

Солирис (Soliris)

Годовая стоимость: $440 000

Солирис регулярно занимает лидирующие позиции в списках самых дорогих препаратов, но, по крайней мере, может претендовать ещё и на звание очень эффективного средства для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, от которой страдает около восьми тысяч американцев.
Заболевание разрушает красные кровяные тельца, повышая восприимчивость пациента к инфекциям, анемии и образованию тромбов. Солирис помогает ослабить эти проявления на 90%. Этот препарат также доказал свою состоятельность в лечении атипичного гемолитико-уремического синдрома, другого редкого и иногда смертельного заболевания.

Glybera

Годовая стоимость: $1,21 млн.

А звание самого дорого лекарства в мире получает Glybera – препарат, до сих пор не одобренный в США, но не так давно одобренный в ЕС. Glybera – генная терапия, применяемая для лечения семейной недостаточности липопротеиновой липазы, заболевания, поражающего одного человека на миллион. В странах ЕС им страдают менее 200 человек. Дефицит вызывает крайне болезненную отёчность поджелудочной железы.

Как работает Luxturna :

вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Источник: Market Exclusive

На минуточку

Дорогие лекарства, несмотря на то, что вы дороги, вы нам очень дороги. Те, кого судьба озадачила очень редкими болезнями, могли бы и так сказать о некоторых медицинских препаратах, выпускаемых фармацевтической промышленностью для пациентов, «вынужденных быть богатыми».

С точки зрения экономики, объемы продажи лекарств в мире в 2018 году превысят 1,3 триллиона долларов. Это больше, чем ВВП вместе взятых 15 стран. Есть традиционно недорогие препараты, доступные самым широким массам, время от времени и в разных уголках планеты болеющих одинаковыми недугами. Но для некоторых людей с проблемами, особенно тех, чьи заболевания очень редки. Так называемые орфанные лекарства, предназначенные для лечения редких недугов, могут обходиться потребителям в шестизначные суммы. Во многих случаях такая цена делается по сути стоимостью человеческой жизни.

В странах, где господствует страховая медицина, страховые компании не всегда оплачивают счета за супердорогие препараты, вынуждая пациентов и их близких нести серьезные траты. Кое-где мужчинам и женщинам приходится «работать на аптеку» помногу лет. Иногда им пособляют некоммерческие организации или просто случайные сограждане, откликнувшиеся на просьбу о помощи. Но это – только иногда.

В 2015 году препарат Glybera потеснил препарат Soliric на троне самого дорогого лекарства в мире. Стоимость годичного курса этого шедевра фармакологии составила 1,2 миллиона долларов США. Глибера нужна людям с недостаточностью фермента липопротеинлипазы, регулирующего содержание липидов в крови. В Европе с таким расстройством здоровья живет всего 1200 человек, а во всем мире – не более миллиона.

Препарат Glybera выпускается в форме раствора для внутримышечных инъекций. Это средство работает по принципу генной терапии, что является новшеством. Глибера разработана в Амстердаме и стала первым генетическим лекарством, разрешенным к применению в странах Евросоюза, где недостаточностью липопротеинлипазы (LPLD) на один миллион жителей болеют только двое. Заболевание сопровождается тяжелыми приступами панкреатита. Считается, что одного укола Glybera достаточно, чтобы избавить пациента от LPLD. Зато цена такого укола равнозначна стоимости чуда, недаром препарат довольно долго не решались разрешить. Колоть же позволено только специально подготовленным врачам, работающим в специальных лечебных центрах. Предполагается, что жители Европы готовы за год выплатить фармацевтической индустрии до 300 миллионов евро за Glybera.

Солирис

Курс лечения препаратом Soliris может стоить пациенту до 440 тысяч долларов в год. Под такой торговой маркой на рынке лекарств прописался эколизумаб – гуманизированное (полученное от мышей) моноклональное антитело. В 2010 году эколизумаб был назван самым дорогим лекарственным препаратом на Земле. Солирис облегчает страдания больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Это очень редкое заболевание, распространенность которого – 15,9 случаев на миллион человек. Всего 8 тысяч жителей планеты имеют такой диагноз.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – заболевание системы кроветворения, известное с 1882 года как угрожающее жизни. Болезнь разрушает красные кровяные тельца (эритроциты) и проявляется анемией, костномозговой недостаточностью, болями в животе, дисфагией, утомляемостью, хроническим заболеванием почек и даже . Солирис позволил поднять показатель качества жизни пациентов с ночной гемоглобинурией до уровня, среднего по популяции. Вместе с тем, эколизумаб не уменьшает шансы умереть от редкой болезни, давая возможность дольше прожить без осложнений. Предполагалось, что орфанный препарат может помочь при ревматоидном артрите, которым страдают миллионы, но клинические испытания не дали результатов.

Элапраза

Это орфанное лекарство применяется для лечения болезни (синдрома) Хантера, или мукополисахаридоза 2-го типа. Этим исключительно редким рецессивным генетическим заболеванием страдает 2000 человек в мире, из них примерно 500 проживает в США. Болезнь Хантера внешне проявляется гаргоилизмом – характерной грубой внешностью, а также задержкой роста и умственной отсталостью.

Заболевание всегда проходит в острой форме, давая знать о себе, когда больному 2-4 года отроду. Поскольку недуг имеет генетическую причину, лечить его трудно. Единственный лекарственный препарат, предназначенный для борьбы не с симптомами, а с причиной синдрома Хантера, – это Элапраза (Elaprase). Препарат представляет собой заменитель фермента, дефицитом которого страдает пациент. Он называется идурсульфаза и это очищенная версия человеческого энзима идуронат-2-сульфатазы, разрешенная к применению после успешных клинических испытаний на 96 пациентах в 2006 году. При этом в ряде случаев после инфузий Elaprase у больных развивались опасные для жизни анафилактические реакции. Стоимость лекарства от болезни Хантера составляет 375 тысяч долларов на год, а одна доза объемом 3 мл стоит около 3400 долларов США.

Наглазим

Препарат Naglazyme (галсульфаза) используют для лечения мукополисахаридоза 6-го типа – полидистрофического дварфизма, синдрома Марото-Лами. Эта редкая наследственная болезнь связана с дефицитом фермента арилсульфатазы. Первые признаки болезни появляются на первом году жизни ребенка, в дальнейшем скелет пациента развивается неправильно, подвижность рук и ног сильно сокращается, рост взрослого в тяжелом случае синдрома не превышает 100 см. У всех больных – а на планете их около 1100 человек – наблюдаются проблемы с сердцем и нервной системой, а болеют синдромом Марото-Лами около 1100 жителей планеты.

Курс лекарства Naglazyme для лечения этого типа мукополисахаридоза стоит более 365 000 долларов США в год, оно представляет собой полученный в лаборатории модифицированный человеческий фермент. Установлено, что Наглазим решает многие проблемы с развитием скелета и подвижностью в суставах. При этом у одного из самых дорогих медпрепаратов в мире обнаружено немало побочных эффектов. Среди них – крапивница, сыпь, отёки, боль в груди и животе, жар.

Фолотин

Лекарственное средство Folotyn (пралатрексат) применяют в терапии редкой формы рака крови, которая называется Т-клеточная лимфома.

Фолотин – настолько дорогой препарат, что используется лишь когда больше ничего не помогает, а курс внутривенного лечения длится 6 недель и стоит более 320 000 долларов. При этом Folotyn ненамного продлевает жизнь больного Т-клеточной лимфомой, из-за чего применяется нечасто. Ведутся клинические испытания препарата на предмет пригодности к лечению других видов злокачественных опухолей клеток крови и других разновидностей рака вообще.

Актар

Средство Acthar выписывают для лечения спазмов и судорог у маленьких детей (т. н. младенческих судорог, редкой формы эпилепсии) в возрасте от 4 месяцев до двух лет, а также при некоторых других недугах, среди которых – рассеянный склероз, нефротический синдром и ревматоидный артрит. Актар представляет собой особо очищенный гормон кортикотропин пролонгированного действия в форме геля, применяемого в форме подкожных уколов.

Всем хорош препарат Achtar, известен медицине он давно, но цена, тем не менее, достигает 200 тысяч долларов за год (до 26 000 за один флакон), а доход от продажи лекарства против младенческих судорог – ста миллионов долларов.

Миозим

Препарат Myozyme, судя по торговому названию, является ферментом и применяется для лечения редкой, иногда фатальной болезни Помпе. Заболевание так названо в честь голландского патолога, впервые его описавшего в 1932 году. Болезнь Помпе принадлежит к числу наследственных. Чтобы ребенок родился больным, мутантный ген должен быть у обоих родителей. Считается, что на Земле этим недугом страдает от 5 до 10 тысяч человек. Опасным симптомом является мышечная слабость, которая может распространиться на мускулатуру сердца и органов дыхания.

Миозим – это фермент альфа-глюкозидаза, расщепляющий гликоген, которого не хватает пациентам с болезнью Помпе. Препарат позволил сократить число больных, нуждающихся в искусственной вентиляции лёгких, а также увеличить выживаемость. Врачи применяют Myozyme, если возраст больного менее 8 лет. Лекарство вводят внутривенно раз в две недели. Стоимость годичного курса составляет от 100 до 300 тысяч долларов США, а принимать Миозим следует пожизненно. Среди побочных эффектов – пневмония и возможные аллергические реакции, угрожающие жизни пациента.

Цинриз и Фиразир

В число самых дорогих лекарств на Земле входит и препарат Cinryze. С его помощью лечат ангиоэдему (HAE) – наследственный ангионевротический отёк. Это редкое генетическое заболевание диагностируется у одного человека из 50 тысяч. При ангиоэдеме у детей и взрослых происходят внутренние реакции в крови, наблюдается сильная отёчность рук, живота и гортани, лица и гениталий во время болезненных приступов – обострений недуга.

Лечение болезни – профилактику её приступов с применением Cinryze рекомендуют начинать как можно раньше, особенно если симптомы имеют угрожающую жизни силу. Однако такое лечение не по карману многим пациентам – в год придется заплатить за Цинриз 350 тысяч долларов. Столь дорогое средство представляет собой белок сыворотки крови человека. У больных ангионевротическим отёком печень не справляется с выработкой этого белка. Цинриз вводят дважды в неделю.

Еще одно лекарство, которым лечат врожденную ангиоэдему, – это икатибант, антагонист брадикининовых рецепторов. Одно из торговых имён препарата – Firazyr. Упаковка с тремя шприцами Фиразира стоит более 35 тысяч долларов США.

Почему эти лекарства такие дорогие?

Так называемые орфанные препараты время от времени становятся героями сенсационных публикаций, посвященных дороговизне таких специфических лекарств. Существует несколько причин этой дороговизны.

Во-первых, в разработку нового препарата, будь он орфанным или массовым, инвестируется сумма денег одного порядка. Инвестиция окупается за счет потребителей. Грубо говоря, либо миллион пациентов купят лекарство по доллару за дозу, либо один пациент купит дозу за миллион.

Во-вторых, производители дорогих лекарств уверены в том, что их детища приобретут за любые деньги. Симптомы многих редких заболеваний настолько тяжелы, что об отказе от лечения речь не заходит.

В-третьих, на рынке орфанных препаратов нет или . И, наконец, компаниям приходится часть дорогостоящей продукции раздавать пациентам бесплатно или продавать дёшево.

КАТЕГОРИИ