A gyógyszerek drágák és nem hatnak. Mi a neve a világ legdrágább gyógyszerének

Luxturna nem kezeli az esti vágyat, hogy mindent megegyünk, ami a hűtőszekrényben van. Nem kapzsiság. És még csak nem is másnapos. A gyógyszer az örökletes vakságot kezeli.

Az Egyesült Államokban körülbelül 2000 ember él a vakság rossz örökségével. Megölni egy ilyen „ rejtett kincseket“ – javasolják a tudósok Luxturna. Ez egy gyógyszer a génterápia műfajából ( irányába modern orvosság, a páciens szomatikus sejtjeinek genetikai apparátusában történő változtatásokon alapul).

Hogyan működik Luxturna:

• beadja → a gyógyszert, hogy a vírus hogyan kezd hatni a szem retinájára → helyettesíti a " rossz“ gén → megkezdődik a látás helyreállítása.

Forrás: sci-news.com

Az adagonkénti ár egy szemre 425 000 dollár, kettőre 850 000 dollár. Fejlesztő és gyártó Amerikai Spark Therapeutics cég) eleinte általánosságban szerettem volna eladni a gyógyszert $1 000 000 .

De biztosító társaságok megállapított: millió - túlzás. Így az ár 15%-kal csökkent. De ez nem könnyíti meg a dolgát, különösen annak a 2000 amerikainak, akik örökletes vakságban szenvednek.

Forrás: Market Exclusive

Csak egy perc

Vannak más géngyógyszerek, amelyek semmiképpen sem olcsók. Például vérrák elleni gyógyszer. 474 000 dollárba kerül.. Drága, de még mindig olcsóbb Luxturna. A kapzsi gyógyszerészek szakembereit teljes mértékben bírálják, kapzsisággal és könyörtelenséggel vádolják őket. De a genetika attól Spark Therapeutics̶ch̶i̶h̶a̶l̶i̶ válaszul csendben marad.

És ami a legszomorúbb: mikor fizethetnek majd ilyeneket a biztosítók drága kezelés, nincs garancia arra, hogy a Luxturna még drágább lesz.

Egyesek jövedelme gyógyszeripari cégek több mint egy milliárd. Ez annak köszönhető, hogy drága, kis tételben gyártott gyógyszereket szállítanak. Általában ezek olyan gyógyszerek, amelyek enyhítik a ritka patológiákat. Egyes szakértők úgy vélik, hogy egyes gyógyszerek ára túl magas, mivel nincs versenytárs. Az ilyen gyógyszerek listája meglehetősen kiterjedt, köztük a világ legdrágább gyógyszere több mint egymillió euróba kerül.

Aldurazyme gyógyszer

Ezt a gyógyszert a kezelésére szánják gyermekkor. Világszerte valamivel több mint hatszáz ember szenved a betegségtől. A betegség a testi és erkölcsi fejlődés gyerekek négy éves korukban.

Ennek az eszköznek az ára körülbelül kétszázezer dollár.

A "Cerezim" gyógyszer

Ez a gyógyszer körülbelül ugyanannyiba kerül, mint az Aldurazyme. A "Cerezim" ugyanaz a drága gyógyszer a világon. Gaucher-kórra írják fel. A betegségre jellemző a zsírlerakódások felhalmozódása a tüdőben, májban, fejben és csontvelő. Ezt a fajta elhízást bonyolítja a tüdő és a vese működésének kihalása. A gyógyszer helyettesíti az enzimet, amely Gaucher-kórban teljesen hiányzik.

Világszerte körülbelül hatezer ember él ezzel a szindrómával.

Myozyme gyógyszer

Körülbelül száz gyógyszer létezik a világon, amelyek ára ampullánként több mint ezer euró. Mindezek a gyógyszerek a "világ legdrágább gyógyszerei közé tartoznak". Mi a neve egy másik gyógyszernek ebből a csoportból? Ez a Myozyme gyógyszer a Pompe-szindróma kezelésére. A patológiát az alfa-glükozidáz hiánya jellemzi. Ez az izmok pusztulásához és a szív térfogatának éles növekedéséhez vezet, patológiák alakulnak ki légzőrendszer. Leggyakrabban a betegséget gyermekkorban észlelik.

A gyógyszer használata lehetővé teszi a folyamatban lévő folyamatok leállítását, és segít a gyermekeknek elkezdeni önállóan lélegezni. A gyógyszeres kezelés költsége százezer euróba kerül egy gyermek számára. Ha a betegséget felnőtt korban észlelik, akkor több mint háromszázezret költenek a kezelésre.

Fabrazyme

A világ másik legdrágább gyógyszere a Fabrazyme. A gyógyszeres kezelés költsége csaknem háromszázezer dollárba kerül.

A gyógyszert arra tervezték, hogy kezelje Égést, szívmegnagyobbodást, veseproblémákat okoz. Világszerte nem több, mint háromezer ember szenved ebben a betegségben.

Arcalyst gyógyszer

Egyesek szerint a világ legdrágább gyógyszere a Regeneron's Arcalyst, a Muckle-Wales szindróma kezelésére tervezett gyógyszer. A patológia visszatérést okoz időszakos láz, fájdalom az ízületekben, a vesékben. A betegség világszerte mintegy kétezer embert érint.

A gyógyszer ára körülbelül kétszázhúszezer dollár.

Soliris gyógyszer

Néhány évvel ezelőtt a világ legdrágább gyógyszere a Soliris volt. A gyógyszer ára körülbelül félmillió dollár. Olyan rendellenességet kezel, amelyben az immunrendszer elpusztítja a vörösvérsejteket. Ezt a gyógyszert mintegy ötezer embert fogad.

Elaprase és Naglazyme gyógyszerek

Egy másik gyógyszer a világ legdrágább gyógyszere kategóriájából az Elaprase. Az ára négyszázezer dollár. A gyógyszert Hunter-szindrómára írják fel. A patológiát a nyelv növekedése, az agykárosodás és az orr simasága jellemzi. Világszerte körülbelül kétezer ember szedi ezt a gyógyszert.

A Naglazyme körülbelül ugyanannyiba kerül. A Maroto-Lami kezelésére írják fel. A szindróma több mint ezer embert érint világszerte. A betegségre jellemző a vastag ajkak, az alacsony termet és nagy fej. Tizenöt éves koruktól a betegek tolószékhez vannak láncolva.

Cinryze

Ez a gyógyszer a világ legdrágább gyógyszere, és több mint háromszázezer dollárba kerül. A gyógyszert örökletes angioödéma kezelésére fejlesztették ki. Ezzel a betegséggel jogsértés immunrendszer az ajkak, a hasüreg súlyos duzzanatát okozva.

A legdrágább gyógyszer

Tehát mi a legdrágább gyógyszer a világon? Mennyibe kerül? Két külföldi cégek kifejlesztette a világ legdrágább gyógyszerét. Glyberának hívják. Az ezzel a szerrel végzett kezelés költsége több mint egymillió euró lesz.

Egy új géngyógyszert egy ritka génbetegség – a lipoprotein lipáz hiány – kezelésére szánnak. Az enzim szabályozza a lipidek szintjét a szervezetben. Egy génmutáció miatt az enzimet a szervezet nem állítja elő, emiatt van nagy veszély az erek elzáródása.

Egy ampulla gyógyszer több mint ötvenezer euróba kerül, és teljes tanfolyam patológia kezelés lesz több mint egy millió. Európában körülbelül kétszáz potenciális beteg él ezzel a szindrómával, így a szernek valószínűleg nincs hatása a költségvetésre. közintézmények egészségügyi ellátás.

Ellenére magas ár, a szer képes teljesen gyógyítani a patológiát. A fejlesztők szerint a gyógyszeres kezelés kevesebbe kerül, mint számos enzimpótló terápia.

A Glybera a negyedik géngyógyszer a világon. Az első kettőt amerikai tudósok fejlesztették ki, és Kínában állították elő. Mindkét gyógyszert onkológiai betegségek, nevezetesen méhnyakrák és fejdaganatok kezelésére szánják. Harmadik orvosság Orosz termelés. Ez a "Neovasculgen" nevű gyógyszer az ischaemia kezelésére szolgál Alsó végtagok. Az ezzel a gyógyszerrel végzett kezelés körülbelül háromszázezer rubelbe kerül.

A biotechnológiai intézmények úgy vélik, hogy a világ legdrágább gyógyszerei, amelyek fotói a cikkben láthatók, igazolják magukat. Valójában e gyógyszerek megjelenéséig sok súlyos patológiában szenvedő embert megfosztottak attól a lehetőségtől, hogy megszabaduljon a betegségektől. A gyógyszergyárak számára nyereséges az ilyen gyógyszerek értékesítése, mivel nem kell pénzt költeniük a reklámozásra. Szintén at hasonló gyógyszerek gyakorlatilag nincs verseny, amely lehetővé teszi a gyártók számára, hogy meghatározzák a gyógyszer költségét és elérhetőségét.

Az Amerikai Egyesült Államokban a biztosítótársaságok megtérítik a betegeket drága gyógyszerekés egyes gyártók ingyenes gyógyszereket biztosítanak a rászorulóknak.

Szakértők szerte a világon igazolják magas árúj gyógyszerekért. Szerintük az ilyen gyógyszerek használata lehetővé teszi sok beteg számára, hogy részlegesen, bizonyos esetekben teljesen felépüljön, megszabadulva a gyógyíthatatlan szindrómáktól. Szakértők szerint ahhoz, hogy mindezen gyógyszerek ára csökkenjen, versenyre van szükség. Csak kevesen gondolják, hogy azok, akiket azonosítottak komoly betegség, és még benne is fiatalon, nem valószínű, hogy több ezer értékű gyógyszert vásárolhatnak. A legtöbb esetben az embereknek nincs lehetőségük ilyet vásárolni drága gyógyszerek.

Az USA-ban a legdrágább gyógyszert hozták létre, csomagonként 850 ezer dollár értékben. Emlékezzen erre a névre: Luxturna. Mostantól ez a világ legdrágább gyógyszere. A philadelphiai székhelyű Spark Therapeutics gyógyszergyár fogja gyártani, amely génterápiára specializálódott.

2017 decemberében az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Luxturna génterápiát egy ritka betegség kezelésére. örökletes betegség retina – Leber-féle amaurosis. Az amerikai Spark Therapeutics cég által kifejlesztett Luxturna volt az első génterápia, amely egy genetikailag módosított vírus segítségével közvetlenül a páciens testében korrigálja a retina és a látássejtek genomját.

Az RPE65 gén a termelését kódolja normál látás enzim, és felelős a fényreceptorok kialakulásáért a szemben, de ha valaki hibás másolatot kap, az Leber-féle amaurózist vagy retinitis pigmentosa-t okoz. Mindkét betegség a látás romlásában és a vakság kockázatában fejeződik ki. A génterápia lehet a válasz.

A Luxturna egy géntechnológiával módosított vírussal készült oldat, amely a "megfelelő" PRE65 gént hordozza. A vírust közvetlenül injektálják szemgolyóés beindítja a korrigált enzim termelődését a retinában. A művelet mindössze 45 percet vesz igénybe. A jelentések szerint a gyógyszer egyszeri alkalmazása elegendő. A csomag két adagot tartalmaz - egyet mindkét szemben (azaz adagonként 425 ezer dollárt).

A tesztek bebizonyították, hogy a Luxturna valóban helyreállítja a látást azoknak, akik az öröklött vakság egy ritka formájával küzdenek. Becslések szerint körülbelül kétezer ember kénytelen együtt élni ezzel a diagnózissal az Egyesült Államokban.

Kezdetben a Spark Therapeutics egymillió dolláros áron akarta forgalomba hozni a gyógyszert, de a biztosítótársaságok meggyőzték, hogy csökkentse ezt az összeget. Amerikában a legtöbb vényköteles gyógyszert legalább részben az egészségbiztosítók fizetik.

És bár ez kolosszális ár a gyógyszerért, a Luxturna igazi áttörést jelent az orvostudományban, mert a génterápia segíthet mind az örökletes betegségek, mind a rák elleni küzdelemben, amelyek többsége DNS-károsodással kezdődik – írja a Bigpicture.

A mai napig a világ legdrágább gyógyszere az uniQure Glybera génterápiája, amelyet Európában alkalmaznak, de az Egyesült Államokban nem engedélyezett. Ennek költsége 1,2 millió dollár volt. Tavaly azonban az elégtelen kereslet miatt megszűnt. Ezt a gyógyszert egy ritka örökletes betegség – a lipoproteináz enzim hiánya – génterápiájára szánják.

A gyógyszerek fejlesztése és értékesítése hatalmas iparág, és a gyógyszeripari cégek évente dollármilliárdokat keresnek. A gyógyszereladások várhatóan meghaladják az 1,3 billió dollárt 2018-ban. USADOLLÁR.

Értékesítés gyógyszerek meghaladják 15 ország bruttó hazai termékét együttvéve. Néhány embernek, különösen azoknak, akiknek ritka és súlyos betegségek, néhány költsége szükséges gyógyszereket nagyon drága lehet.

Egyes országokban intézkedéseket hoztak a gyógyszerek költségeinek megtérítésére, segítik az embereket non-profit szervezetek valamint jótékonysági programok a betegek pénzügyi támogatására. Ennek ellenére, nagy százalék az emberek nem igényelhetik, és kénytelenek pénzt keresni ezekért a számukra létfontosságú gyógyszerekért.

A világ legdrágább gyógyszereinek listája

1. A Glybera Glyber a világ legdrágább gyógyszerévé vált, ampullánként 53 000 euróba kerül. Glybera Az Egyesült Államokban nem engedélyezett Glyberát Európában a lipoprotein lipázhiány kezelésére használják, amely állapot Európában mindössze 1200 embert érint, világszerte pedig 1.000.000 embert.

2. Az Actimmune gyógyszer (Interferon gamma-1b) két ritka genetikai betegséget kezel: a krónikus granulomatózisos betegséget és a súlyos, rosszindulatú . Az Actimmune-nal végzett éves kezelés költsége több mint 572 000 dollár. A gyógyszer egy biológiailag előállított, gamma-interferon néven ismert fehérje, amely hasonló a által termelt fehérjéhez természetesen az emberi test. A gamma 1b interferon segít csökkenteni a fertőzések kockázatát és súlyosságát a granulomatózisban szenvedő egyéneknél, és lassíthatja a rosszindulatú osteopetrosis súlyosbodását.

3. A Lumizyme egy hiányzó vagy hiányos enzimet pótol a Pompe-kórban szenvedő betegeknél. Ez egy genetikai rendellenesség, amelyet a glikogénnek nevezett cukor felhalmozódása okoz a szervezet sejtjeiben. A Lumizyme körülbelül 15 000 dollárba kerül 50 mg-ra, a teljes kúra költsége pedig körülbelül 300 000 dollár évente.

5. 1 fiola Elaprase Elaprase (Idursulfase) 2mg/ml 4250 dollárba kerül. Az Elaprase-t egy szokatlanul ritka állapot kezelésére használják, amely zavarja az agyműködést és fizikai fejlődés. Az Elaprase kezelés költsége Az Elaprase (Idursulfase) több mint 375 000 dollár évente.

6. körülbelül 2350 dollárba kerül 1 db 5 ml-es injekciós üveg, és a 4-es típusú mukopoliszacharidózis, a Maroteau-Lami szindróma kezelésére használják, amely kötőszövetek. Általános tünetek szívproblémák, agykárosodás stb.. Egy évi gyógyszerköltség meghaladhatja a 365 000 dollárt.

7. A Cinryze 500 csomagonként 1800 euróba kerül, és az angioödémát kezeli, amely 50 000 emberből egyet érint. Az évi 350 000 dolláros költséggel a gyógyszer hatékonyan szabályozza a kéz, a torok és a gyomor duzzadását.

8. Folotyn A folotyn (pralatrexát) 10 100 dollár 20 mg/ml-re egy kemoterápia, amelyet a gyakran kiújuló és áttéteket adó T-sejtes limfóma kezelésére használnak. A perifériás T-sejtes limfóma a non-Hodgkin-limfóma ritka típusa, amely magában foglalja az angioimmunoblaszt T-sejtes limfómát és az anaplasztikus nagysejtes limfómát. A Folotyn Folotin (pralatrexát) kemoterápia havonta több mint 30 000 dollárba kerülhet, és körülbelül hat hétig tart.

9. Az Acthar 7500 dollárba kerül 5 ml-enként. Az Acthar-t (kortikotropint) általában rheumatoid és pszoriázisos ízületi gyulladás, sarcoidosis, spondylitis ankylopoetica, choroiditis, infantilis rohamokés . Egy éves kezelés több mint 200 000 dollárba kerülhet.

10. Myozyme A Myozyme ára 1000 euró 50 ml-enként, és a Pompe-kór kezelésére használják, amely ritka és néha halálos betegség hogy megüti a szívet és vázizmok. Myozyme A Myozyme egy lizoszómális glikogén-specifikus enzim, amely javítja a túlélést, és évi 100 000 és 300 000 dollárba kerül a kezelés.

Egészségügyi rendszerek különböző országok törekedjenek megtalálni az egyensúlyt az emberek hozzáférése és a gyógyszergyártó cégek nyeresége között állandó küzdelem a ritka és súlyos betegségekben szenvedők segítésére.

Töltse ki a kapcsolatfelvételi űrlapot, a * mezőket kötelező kitölteni.

Drága gyógyszerek, annak ellenére, hogy kedves vagy, nagyon kedves vagy nekünk. Akiket a sors nagyon ritka betegségekre sodort, néhányról ezt mondhatják gyógyászati ​​készítmények előállított gyógyszeripar a "gazdagságra kényszerült" betegek számára.

Gazdasági szempontból a globális gyógyszereladások 2018-ban meghaladják az 1,3 billió dollárt. Ez több, mint 15 ország GDP-je együttvéve. Egyél hagyományosan olcsó gyógyszerek, amely a legszélesebb tömegek számára elérhető, időről időre és a világ különböző részein ugyanazon betegségekben szenvedve. De bizonyos problémákkal küzdő embereknek, különösen azoknak, akiknek a betegségei nagyon ritkák. Az úgynevezett ritka betegségek gyógyszerei hat számjegybe kerülhetnek a fogyasztóknak. Sok esetben egy ilyen ár lényegében egy emberi élet költsége.

A biztosítási orvoslás által uralt országokban a biztosítótársaságok nem mindig fizetnek számlát a szuperdrága gyógyszerekért, így a betegek és szeretteik komoly kiadásokra kényszerítik. Egyes helyeken férfiaknak és nőknek hosszú évekig kell "gyógyszertárban dolgozni". Néha non-profit szervezetek vagy csak véletlenszerű polgártársak segítenek nekik, akik segélykérésre válaszoltak. De ez csak néha van.

2015-ben a Soliric helyett a Glybera a világ legdrágább gyógyszere lett. A farmakológiai remekmű egyéves tanfolyamának költsége 1,2 millió amerikai dollár volt. A Glibera a vér lipidszintjét szabályozó lipoprotein lipáz enzim hiányában szenvedők számára szükséges. Európában mindössze 1200 ember él ilyen egészségügyi zavarral, világszerte pedig nem több, mint egymillióan.

A Glybera megoldásként áll rendelkezésre intramuszkuláris injekciók. Ez az eszköz a génterápia elvén működik, ami egy innováció. A Glibera-t Amszterdamban fejlesztették ki, és ez lett az első olyan genetikai gyógyszer, amelyet az Európai Unióban engedélyeztek, ahol millió lakosonként mindössze két ember szenved lipoprotein-lipáz-hiányban (LPLD). A betegséget súlyos hasnyálmirigy-gyulladás kíséri. Úgy gondolják, hogy egy Glybera injekció elég ahhoz, hogy a beteg megszabaduljon az LPLD-től. Másrészt egy ilyen injekció ára egy csoda árának felel meg, és nem véletlenül nem merték elég sokáig beengedni a szert. Injekciót csak speciálisan képzett orvosok végezhetnek, akik speciálisan dolgoznak kezelési központok. Feltételezik, hogy Európa lakói készek akár évi 300 millió eurót is fizetni a gyógyszeriparnak a Glyberáért.

Soliris

Egy Soliris-kezelés egy betegnek akár évi 440 000 dollárjába is kerülhet. Ilyen márkanév alatt írták fel a gyógyszerpiacon az ecolizumabot, egy humanizált (egerekből nyert) monoklonális antitestet. 2010-ben az ökolizumabot a világ legdrágább gyógyszerének választották. A Soliris enyhíti a paroxizmális betegek szenvedését éjszakai hemoglobinuria. Ez egy nagyon ritka betegség, amelynek prevalenciája 15,9 eset/millió ember. Csak a bolygó 8 ezer lakosa rendelkezik ilyen diagnózissal.

A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria a hematopoietikus rendszer betegsége, amely 1882 óta életveszélyes. A betegség elpusztítja a vörösvértesteket (eritrocitákat), és vérszegénységgel, csontvelő-elégtelenséggel, hasi fájdalommal, dysphagiával, fáradtsággal, krónikus betegség vesék és még A Soliris lehetővé tette az éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegek életminőségének a lakosság átlagának megfelelő szintre emelését. Az ökolizumab azonban nem csökkenti a halálozás esélyét ritka betegség lehetővé teszi, hogy komplikációk nélkül tovább éljen. A ritka betegségek gyógyszeréről azt hitték, hogy segíthet a milliókat érintő rheumatoid arthritisben, de a klinikai vizsgálatok kudarcot vallottak.

Elapraz

Ezt a ritka betegségek gyógyszerét a Hunter-kór (szindróma) vagy a 2-es típusú mukopoliszacharidózis kezelésére használják. Ez a kivételesen ritka recesszív genetikai betegség 2000 embert érint világszerte, közülük körülbelül 500 él az Egyesült Államokban. A Hunter-kór külsőleg vízköpősségben nyilvánul meg - jellegzetes durva megjelenés, valamint a növekedés visszamaradása és a szellemi retardáció.

A betegség mindig megoldódik akut forma, tudatva magával, amikor a beteg 2-4 éves. Mert a betegség az genetikai ok, nehéz kezelni. Az egyetlen gyógyszerkészítmény Az Elaprase (Elaprase), amelyet nem a tünetek, hanem a Hunter-szindróma okai elleni küzdelemre terveztek. A gyógyszer egy enzim helyettesítője, amelynek hiányában a beteg szenved. Idurszulfáznak hívják, és az iduronát-2-szulfatáz emberi enzim tisztított változata, amelyet 2006-ban 96 betegen végzett sikeres klinikai vizsgálatok után hagytak jóvá. Ugyanakkor egyes esetekben az Elaprase infúzióját követően a betegek életveszélyes anafilaxiás reakciókat váltottak ki. A Hunter-kór gyógyszerének ára 375 000 dollár évente, egyetlen 3 ml-es adag pedig körülbelül 3 400 dollárba kerül.

Naglazim

A Naglazyme-ot (galszulfáz) a 6-os típusú mukopoliszacharidózis kezelésére használják - polidystrophiás törpeség, Maroteau-Lami szindróma. Ez ritka örökletes betegség az arilszulfatáz enzim hiányával jár. A betegség első jelei a gyermek életének első évében jelentkeznek, a jövőben a beteg csontváza hibásan fejlődik, a karok és lábak mozgékonysága nagymértékben csökken, a felnőttek növekedése súlyos szindróma esetén nem. meghaladja a 100 cm-t. Minden betegnek – és körülbelül 1100 ember él a bolygón – szív- és idegrendszer, és a bolygó mintegy 1100 lakosa szenved Maroteau-Lami szindrómában.

Az ilyen típusú mukopoliszacharidózis kezelésére szolgáló Naglazyme gyógyszer évente több mint 365 000 dollárba kerül, és egy laboratóriumban előállított, módosított emberi enzim. Megállapítást nyert, hogy a Naglazyme számos problémát megold a csontváz fejlődésével és az ízületek mobilitásával kapcsolatban. Ugyanakkor a világ egyik legdrágább gyógyszere nagyon sok mellékhatások. Köztük csalánkiütés, kiütés, duzzanat, mellkasi és hasi fájdalom, láz.

Folotin

A Folotyn (pralatrexát) gyógyszert a vérrák ritka formájának, az úgynevezett T-sejtes limfómának a kezelésére használják.

A Folotin olyan drága gyógyszer, hogy csak akkor használják, ha semmi más nem segít, és a tanfolyam intravénás kezelés 6 hétig tart, és több mint 320 000 dollárba kerül. Ugyanakkor a Folotyn kissé meghosszabbítja a beteg életét. T-sejtes limfóma, ezért ritkán használják. A gyógyszer más típusú betegségek kezelésére való alkalmasságát klinikai vizsgálatokon keresztül vizsgálják rosszindulatú daganatok vérsejtek és általában más típusú rák.

Aktar

Az Acthar-t 4 hónapos és két éves kor közötti kisgyermekek görcseinek és görcsrohamainak (ún. sclerosis multiplex, nefrotikus szindróma és rheumatoid arthritis. Az Aktar egy nagy tisztaságú, hosszú hatású kortikotropin hormon gél formájában, amelyet szubkután injekciók formájában használnak.

Az Achtar mindenkinek jó, az orvostudomány már régóta ismeri, de ennek ellenére az ára eléri az évi 200 ezer dollárt (akár 26 ezer egy palack), a csecsemőkori rohamok elleni gyógyszer eladásából származó bevétel pedig kb. százmillió dollár.

miozim

A Myozyme gyógyszer, ebből ítélve kereskedelmi név, egy enzim, amelyet a ritka, néha végzetes Pompe-kór kezelésére használnak. A betegség a holland patológusról kapta a nevét, aki először 1932-ben írta le. A Pompe-kór örökletes. Ahhoz, hogy egy gyermek betegen szülessen, mindkét szülőnek rendelkeznie kell a mutáns génnel. Úgy gondolják, hogy a Földön ez a betegség 5-10 ezer embert érint. Veszélyes tünet van izomgyengeség, amely átterjedhet a szív és a légzőszervek izmaira.

A Myozyme egy alfa-glükozidáz enzim, amely lebontja a glikogént, amely Pompe-kórban szenvedő betegeknél hiányzik. A gyógyszer csökkentette a rászoruló betegek számát mesterséges szellőztetés tüdőt, valamint növeli a túlélést. Az orvosok a Myozyme-ot alkalmazzák, ha a beteg 8 évesnél fiatalabb. A gyógyszert intravénásan adják be kéthetente. Az egyéves tanfolyam költsége 100-300 ezer dollár, és a Myozyme-ot egy életen át kell szedni. A mellékhatások közé tartozik a tüdőgyulladás és a lehetséges allergiás reakciók veszélyezteti a beteg életét.

Cinriz és Firazir

A Cinryze az egyik legdrágább gyógyszer a Földön. Örökletes angioödéma (HAE) kezelésére alkalmazzák angioödéma. Ez ritka genetikai betegség 50 000 emberből 1-nél diagnosztizálják. Gyermekek és felnőttek angioödéma esetén belső reakciók lépnek fel a vérben, a kezek, a has és a gége, az arc és a nemi szervek erős duzzanata a fájdalmas rohamok során - a betegség súlyosbodásakor.

A betegség kezelését - rohamainak megelőzése a Cinryze alkalmazásával javasolt a lehető legkorábban elkezdeni, különösen, ha a tünetek életveszélyes erő. Sok beteg azonban nem engedheti meg magának az ilyen kezelést - évi 350 ezer dollárt kell fizetniük Cinrizért. Így drága gyógymód egy emberi szérumfehérje. Betegeknél angioödéma A máj nem képes előállítani ezt a fehérjét. A Cinriz-t hetente kétszer adják be.

Egy másik gyógyszer, amelyet a veleszületett angioödéma kezelésére használnak, az ikatibant, egy bradikinin receptor antagonista. A gyógyszer egyik kereskedelmi neve Firazyr. A három Firazir fecskendőt tartalmazó csomag több mint 35 ezer amerikai dollárba kerül.

Miért olyan drágák ezek a gyógyszerek?

Az úgynevezett árva gyógyszerek időről időre az ilyen speciális gyógyszerek magas költségeiről szóló szenzációs publikációk hőseivé válnak. Ennek a magas költségnek több oka is van.

Először is, ugyanazon rendelés összegét egy új gyógyszer kifejlesztésébe fektetik, legyen az ritka vagy tömeges gyógyszer. A beruházás a fogyasztók kárára térül meg. Nagyjából egymillió beteg vesz egy gyógyszert adagonként egy dollárért, vagy egy beteg egy millió adagot.

Másodszor, a drága gyógyszerek gyártói biztosak abban, hogy utódaikat bármilyen pénzért megvásárolják. Sok tünet ritka betegségek olyan súlyosak, hogy szó sincs a kezelés megtagadásáról.

Harmadszor, nincsenek ritka betegségek gyógyszerei a piacon. Végül pedig a cégeknek a drága termékek egy részét ingyen kell odaadniuk a betegeknek, vagy olcsón eladniuk.