दुनिया की सबसे महंगी दवा कौन सी है। दुनिया की सबसे महंगी दवा

के लिए बायोटेक उत्पादों की कीमतें दुर्लभ रोगसमताप मंडल में उड़ते हुए बढ़ना जारी रखें। दुनिया की सबसे महंगी दवाओं की कोई एक कीमत नहीं होती और न ही कोई उनकी सूची बनाता है। इसलिए, वॉल स्ट्रीट बायोटेक विश्लेषकों के सर्वेक्षण के जवाबों के आधार पर फोर्ब्स ने संभावित उम्मीदवार प्राप्त किए यह सूची. फिर हमने निर्माताओं से एक विशिष्ट वयस्क रोगी के लिए प्रति खुराक की लागत के बारे में साक्षात्कार किया। चूंकि मूल्य मूल्य प्राप्त नहीं हुआ था, इसलिए हमने विश्लेषकों के पूर्वानुमानों का उपयोग किया। और हमें पता चला कि कीमतें खुराक के आधार पर भिन्न होती हैं, जो रोगी के वजन और अन्य कारकों के आधार पर भिन्न होती हैं। हमने अपनी सूची में उन दवाओं को शामिल किया है जिनकी लागत औसत रोगी के लिए प्रति वर्ष $200,000 से अधिक है। कुछ महँगी कैंसर की दवाएँ जिनका एक वर्ष के उपचार पर $200,000 खर्च होता है, सूची में नहीं हैं क्योंकि औसत रोगी उन्हें केवल कुछ महीनों के लिए लेता है। तो यह दुनिया में सबसे महंगी दवाएं 2017.

9 अल्दुराज़ाइम

वार्षिक लागत: $200,000 निर्माता: Genzyme, BioMarin

यह दवा हर्लर सिंड्रोम (MPS I) का इलाज करती है, जिसके कारण 4 साल की उम्र में रोगी का नैतिक और शारीरिक विकास रुक जाता है। दुनिया में छह सौ लोग इससे पीड़ित हैं।

8. सेरिजाइम

गौचर रोग के लिए चर्बी का जमावतिल्ली, यकृत, फेफड़ों में जमा, अस्थि मज्जा, और कभी-कभी मस्तिष्क में, जिसके परिणामस्वरूप कंकाल संबंधी विकार होते हैं, फेफड़े और गुर्दे के कार्यों का विलुप्त होना। दवा गौचर रोग के रोगियों में अनुपस्थित एंजाइम की जगह लेती है। दुनिया भर में इस बीमारी के 5200 मरीज हैं।

7. फैब्राज़ाइम

वार्षिक लागत: $200,000 निर्माता: Genzyme

फेब्री रोग के कारण जलन, बैंगनी धब्बे, बढ़े हुए दिल और गुर्दे की समस्याएं होती हैं। वाले मरीजों की संख्या यह रोग, दुनिया भर में 2200 से अधिक लोग। दुनिया की सबसे महंगी दवाओं में सातवीं पंक्ति 2015-2016।

6. अर्कलिस्ट

वार्षिक लागत: $250,000 निर्माता: Regeneron

यह दवा मकल-वेल्स सिंड्रोम का इलाज करती है, जिससे दुनिया भर में 2,000 लोग प्रभावित हैं। यह सिंड्रोमआवर्ती बुखार, चकत्ते, जोड़ों और गुर्दे में दर्द का कारण बनता है।

5. मायोजाइम

वार्षिक लागत: $300,000 निर्माता: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

मायोज़ाइम उस एंजाइम की जगह लेता है जो पोम्पे रोग में नहीं होता है। संभावित घातक रोगमांसपेशियों को कमजोर करता है और दिल को बड़ा करता है। बिना इलाज के देर के चरणरोगी अंततः व्हीलचेयर से बंधे होते हैं और जरूरत होती है कृत्रिम वेंटिलेशनफेफड़े। दुनिया भर में नौ सौ लोग इस बीमारी से पीड़ित हैं।

4. सिनेरीज़

वार्षिक लागत: $ 350,000 निर्माता: वीरोफार्मा

Cinryze वंशानुगत व्यवहार करता है वाहिकाशोफ(एनएओ) - उल्लंघन प्रतिरक्षा तंत्रजिससे सूजन आ जाती है पेट की गुहिकाऔर होंठ। यह बीमारी संयुक्त राज्य में 6,000 लोगों को प्रभावित करती है।

3. नागलज़ाइम

वार्षिक लागत: $365,000 निर्माता: BioMarin Pharmaceuticals

सबसे महंगी दवाओं की रैंकिंग में कांस्य। यह दवा मारोटौ-लामी सिंड्रोम (एमपीएस VI) नामक एक चयापचय विकार का इलाज करती है जो दुनिया भर में 1,100 लोगों को प्रभावित करती है। लक्षणों में एक बढ़ा हुआ सिर, मोटे होंठ और छोटा कद शामिल हैं। मरीजों को जंजीर से बांधा जा सकता है व्हीलचेयर 15 साल की उम्र से।

2.एलाप्रेज़

वार्षिक लागत: $375,000 निर्माता: शायर

यह दवा हंटर सिंड्रोम (म्यूकोपॉलीसैकरिडोसिस II, एमपीएस II) का इलाज करती है, जिससे नाक चपटी हो जाती है, जीभ बढ़ जाती है, सांस लेने में कठिनाई होती है और मस्तिष्क क्षति होती है। इस दवा को लेने वाले दुनिया में दो हजार मरीज हैं।

1.सोलिरिस

वार्षिक लागत: $409,500 निर्माता: एलेक्सियन फार्मास्यूटिकल्स

दुनिया की सबसे महंगी दवा. यह दवा पारॉक्सिस्मल से संबंधित है रात का हीमोग्लोबिनुरिया(पीएनजी)। यह एक विकार का इलाज करता है जिसमें प्रतिरक्षा प्रणाली लाल को नष्ट कर देती है रक्त कोशिका. उपचार के बिना, एक नियम के रूप में, मृत्यु 10 वर्षों के भीतर होती है। यह बीमारी संयुक्त राज्य में 8,000 लोगों को प्रभावित करती है।

साइट प्रशासन, बदले में, आपको शुभकामना देता है अच्छा स्वास्थ्य, सभी प्रकार के लाभ और आपको इतनी महंगी दवाओं की कभी आवश्यकता नहीं होगी।

यूएसए में, उन्होंने प्रति पैक 850 हजार डॉलर की सबसे महंगी दवा बनाई। यह नाम याद रखें: लक्सटर्ना। अब से यह दुनिया की सबसे महंगी दवा है। इसका उत्पादन फिलाडेल्फिया स्थित फार्मास्युटिकल कंपनी स्पार्क थेरेप्यूटिक्स द्वारा किया जाएगा, जो जीन थेरेपी में माहिर है।

दिसंबर 2017 में, यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने एक दुर्लभ विरासत में मिली रेटिनल बीमारी, लेबर के एमोरोसिस के इलाज के लिए Luxturna जीन थेरेपी को मंजूरी दी। अमेरिकी कंपनी स्पार्क थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित, लक्स्टर्न पहली जीन थेरेपी थी, जो आनुवंशिक रूप से संशोधित वायरस का उपयोग करके, रोगी के शरीर में सीधे रेटिना और दृष्टि कोशिकाओं के जीनोम को ठीक करती है।

के उत्पादन के लिए RPE65 जीन कोड सामान्य दृष्टिएंजाइम और आंखों में प्रकाश रिसेप्टर्स के गठन के लिए ज़िम्मेदार है, लेकिन अगर किसी व्यक्ति को इसकी दोषपूर्ण प्रति मिलती है, तो यह लेबर के एमोरोसिस या रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा का कारण बन जाएगा। दोनों रोग दृष्टि के बिगड़ने और अंधेपन के जोखिम में व्यक्त किए जाते हैं। जीन थेरेपी इसका जवाब हो सकती है।

Luxturna एक आनुवंशिक रूप से संशोधित वायरस के साथ एक समाधान है जिसमें "सही" PRE65 जीन होता है। वायरस को सीधे अंदर इंजेक्ट किया जाता है नेत्रगोलकऔर रेटिना में सही एंजाइम के उत्पादन को ट्रिगर करता है। ऑपरेशन में महज 45 मिनट का समय लगता है। यह बताया गया है कि दवा का एक बार उपयोग पर्याप्त है। पैकेज में दो खुराकें होंगी - प्रत्येक आंख में एक (यानी 425 हजार डॉलर प्रति खुराक)।

परीक्षण ने साबित कर दिया है कि Luxturna वास्तव में विरासत में मिले अंधेपन के दुर्लभ रूप वाले लोगों को दृष्टि बहाल करता है। अनुमान है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग दो हजार लोग इस निदान के साथ रहने के लिए मजबूर हैं।

प्रारंभ में, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स एक मिलियन डॉलर की कीमत पर दवा को बाजार में लॉन्च करने जा रहा था, लेकिन बीमा कंपनीउसे इस राशि को कुछ कम करने के लिए राजी किया। अमेरिका में, स्वास्थ्य बीमाकर्ताओं द्वारा अधिकांश निर्देशित दवाओं का कम से कम आंशिक भुगतान किया जाता है।

और यद्यपि यह दवा के लिए एक बहुत बड़ी कीमत है, Luxturna चिकित्सा में एक वास्तविक सफलता है, क्योंकि जीन थेरेपी दोनों के खिलाफ लड़ाई में मदद कर सकती है वंशानुगत रोग, और कैंसर के साथ, जिनमें से अधिकांश मामले डीएनए क्षति से शुरू होते हैं, बिगपिक्चर लिखता है।

आज तक, दुनिया की सबसे महंगी दवा uniQure की ग्लाइबेरा जीन थेरेपी रही है, जिसका उपयोग यूरोप में किया गया लेकिन अमेरिका में इसका लाइसेंस नहीं है। इसकी कीमत 1.2 मिलियन डॉलर थी। हालांकि, पिछले साल अपर्याप्त मांग के कारण इसे बंद कर दिया गया था। यह दवा एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी के जीन थेरेपी के लिए अभिप्रेत है - एंजाइम लिपोप्रोटीनेज की कमी।

वैज्ञानिक बाधाओं पर नहीं रुकते हैं और फिर भी नए और बेहतर आविष्कार करने का प्रयास करते हैं प्रभावी दवाएंकैंसर रोगियों के लिए। बहुत सारे नए दवाईवार्षिक चिकित्सा कांग्रेस ESMO-2014 के भाग के रूप में कैंसर से स्पेन में प्रस्तुत किया गया था।

विशेषज्ञों ने न केवल दवाओं को स्वयं प्रस्तुत किया, बल्कि उनके नैदानिक ​​परीक्षणों पर भी रिपोर्ट प्रस्तुत की। केवल एक चीज जो अभी भी कैंसर रोगियों को इन दवाओं को खरीदने से रोकेगी उच्च कीमतदवाई।

पर्जेटा दवा

स्तन कैंसर के उन्नत और आक्रामक रूपों के उपचार में सबसे बड़े परिणामों में से एक स्विस दवा निर्माता रोशे, जेनेंटेक की पेर्जेटा दवा का प्रभाव है।

दवा की कार्रवाई का क्षेत्र कैंसर का एक रूप है जिसमें एचईआर 2 जीन उत्परिवर्तित होता है, और इससे इसकी अधिकता होती है महिला शरीरनामांकित प्रोटीन। लगभग एक तिहाई कैंसर रोगी रोग के इस रूप से पीड़ित हैं।

Perjeta का उपयोग Docetaxel और Herceptin के संयोजन में किया जाना चाहिए। डॉक्टरों ने पाया कि प्लेसबो के साथ मानक दवाओं का उपयोग करने वाले रोगियों का हिस्सा 3.4 साल तक जीवित रहने में सक्षम था, और जो प्लेसबो के बजाय पेरजेटा का इस्तेमाल करते थे - 4.7 साल। यह ध्यान देने लायक है दिया गया रूपयह बीमारी बहुत गंभीर और लाइलाज है, इसलिए दवा द्वारा दान किया गया 1.5 साल कैंसर रोगियों के इलाज में एक बड़ी सफलता है।

अमेरिकियों के लिए, यह दवा एक नवीनता नहीं बन गई है, क्योंकि इसका उपयोग वहां एक वर्ष से अधिक समय से किया जा रहा है। अमेरिका में 1 बोतल (420 मिलीग्राम) की कीमत 4,000 डॉलर और इंग्लैंड में - 2,000 पाउंड तक पहुंच जाती है। उपचार की भयावहता को समझने के लिए, यूके के एक कैंसर रोगी को एक वर्ष में लगभग 43,000 पाउंड खर्च करने की आवश्यकता होगी। और यह केवल एक दवा है, और इसे उसी महंगी दवाओं के संयोजन में इस्तेमाल किया जाना चाहिए।

xalkori

आरओएस 1 वाले कैंसर रोगियों के लिए अच्छी, लेकिन बहुत महंगी खबर, फेफड़ों के कैंसर का एक सकारात्मक रूप जो एएलके जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। यह फाइजर द्वारा निर्मित Xalkori है। ड्रग ट्रायल 4 साल पहले शुरू हुआ था। इसके लिए इन दवाओं को लेने वाले 50 मरीजों की पहचान की गई। नतीजतन, 72% रोगियों में, ट्यूमर में कमी देखी गई, और 18% में, ट्यूमर की वृद्धि धीमी हो गई और पूरी तरह से बंद हो गई।

इस मामले में, वैज्ञानिकों ने कैंसर रोगियों की 2 श्रेणियों की पहचान की: ROS 1 जीन और ALK जीन में एक स्पष्ट उत्परिवर्तन के साथ। इसके अलावा, रोगियों की पहली श्रेणी में, दवा लेने के बाद छूट का एक लंबा चरण देखा गया। एक रोगी के लिए ज़ाल्कोरी की लागत प्रति वर्ष $115,000 से अधिक होगी।

अफ़तिनिब

गर्दन और सिर के क्षेत्रों में स्क्वैमस सेल कार्सिनोमा वाले रोगियों के लिए, Boehringer Ingelheim द्वारा निर्मित दवा Afatinib को अंतर्राष्ट्रीय कांग्रेस में प्रस्तुत किया गया था।

ये चमत्कारी गोलियाँ: रोग की प्रगति के बिना रोगियों के जीवन को लम्बा खींच सकती हैं, कैंसर के इस रूप के रोगियों में मृत्यु की संख्या को 20% तक कम कर सकती हैं (मेथोट्रेक्सेट लेने वाले रोगियों की तुलना में), और छूट की अवधि को 2 और ए तक बढ़ा सकती हैं। आधे महीने। अमेरिका में ऐसी 30 टैबलेट की कीमत 6,000 डॉलर से ज्यादा है।

जर्मनी में पिछले हफ्ते लंबे समय से प्रतीक्षित दवा के लॉन्च को स्थगित कर दिया, हम बात कर रहे हैंयूरोप में स्वीकृत पहली दवा के बारे में जो मानव जीनोम को बदल सकती है। स्थगित, जैसा कि आयोग का निर्णय कहता है, "पुष्टि तक उपचारात्मक प्रभाव"। विरोधियों कट्टरपंथी हस्तक्षेपमानव स्वभाव में जीत का जश्न मनाएं। उसी समय, वैज्ञानिक समुदाय का एक बड़ा हिस्सा आश्वस्त है कि मानवता व्यर्थ ही प्रगति को धीमा कर रही है, क्योंकि जब "संपादन" जीन एक सामान्य उपचार बन जाता है, तो हम न केवल असाध्य बीमारियों से छुटकारा पा लेंगे, बल्कि मानव जीनोम में भी मौलिक सुधार करेंगे। . क्या दुनिया जीन थेरेपी के लिए तैयार है, और एक व्यक्ति उचित आत्म-सुधार के लिए, और यदि हां, तो क्या इसके लिए एक मौका होगा नया प्रकाररूसी उपचार?

एक छोटे से ampoule में एक अगोचर स्टिकर के साथ - बिल्कुल साफ द्रव. ये है दुनिया की सबसे महंगी दवा ग्लाइबेरा। इस दवा के इलाज के दौरान 1.1 मिलियन यूरो खर्च होते हैं। एक ampoule (53 हजार यूरो) में सैकड़ों हजारों वायरस होते हैं जिनमें वैज्ञानिकों ने काम कर रहे LPL जीन (लिपोप्रोटीन लाइपेस जीन) की एक प्रति डाली है - यह मांसपेशियों में एक विशेष एंजाइम के उत्पादन के लिए जिम्मेदार है जो हमारे शरीर में वसा का उपयोग करता है। . यदि जीन "टूट" जाता है, तो सबसे छोटी राशि वसायुक्त खानाअग्न्याशय की गंभीर सूजन और सजीले टुकड़े के साथ रक्त वाहिकाओं के रुकावट का कारण बनता है।

क्रिया का तंत्र इस प्रकार है: एक बार शरीर में, "दवा" वायरस, उनकी प्रकृति के अनुसार, मानव डीएनए में अंतर्निहित होते हैं और "टूटे हुए" जीन को सही के साथ बदलते हैं। विरोधी अन्यथा कहते हैं: जांघ में बस कुछ इंजेक्शन, और एक व्यक्ति आनुवंशिक रूप से संशोधित जीव (इस प्रकार जीएमओ) बन जाता है, क्योंकि उसके डीएनए में जीन के कृत्रिम टुकड़े शामिल होते हैं। जैसा कि हो सकता है, प्रभाव यह है कि शरीर स्वयं वसा को प्रबंधित करने के लिए पर्याप्त एंजाइम का उत्पादन करना शुरू कर देता है, और एक व्यक्ति को पूर्ण जीवन का मौका मिलता है।

डेवलपर्स शानदार लागत की व्याख्या इस तथ्य से करते हैं कि ग्लाइबेरा को 25 वर्षों के लिए विकसित किया गया है और इसके लिए भारी निवेश की आवश्यकता है। इसके अलावा, दवा के संभावित उपयोगकर्ताओं का चक्र संकीर्ण है: यह जीन विकार प्रति मिलियन 1-2 लोगों में होता है। यह इस तरह से निकलता है: उपचार के एक कोर्स की लागत महंगी दवाओं के बराबर होती है, ऐसे रोगियों को लापता एंजाइम को बदलने के लिए अपना पूरा जीवन लगाना पड़ता है।

हालांकि, मुख्य मिसाल अगर यह दवा यूरोपीय बाजार में प्रवेश करती है तो पैसा नहीं होगा। ग्लाइबेरा के बाद, जीन बदलने वाली दर्जनों दवाएं यूरोपीय संघ के बाजार में आ सकती हैं - वह सब कुछ जो वर्षों से दवा कंपनियों के "पैंट्री" में जमा है। इस तथ्य को देखते हुए कि यूरोपीय आयोग (ईयू सरकार) और यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) ने हरी बत्ती दी, यूरोप इस क्षेत्र में चीन से पिछड़ने से डरता है, जहां दो जीन थेरेपी दवाओं (दोनों ऑन्कोलॉजी के लिए) को पहले से ही आधिकारिक तौर पर अनुमति दी गई है। बिक्री के लिए।

- जीनोम में एलपीएल की एक प्रति देने के लिए इस्तेमाल की जाने वाली विधि लागू होती है विभिन्न दवाएं, जोर देता है थॉमस सैल्मन्सन, समिति के अध्यक्ष दवाईईएमए में एक व्यक्ति के लिए — तो, हम जीन के काम में खराबी के कारण होने वाली कई बीमारियों के इलाज के बारे में बात कर सकते हैं।

तो जर्मन आयोग (इसकी आधिकारिक नाम G-BA - संयुक्त संघीय समिति) ने 2012 के बाद से तीसरी बार इस जीन थेरेपी दवा को बाजार में जारी करने से इनकार कर दिया है? आधिकारिक स्पष्टीकरणडेवलपर कंपनी को "दवा के चिकित्सीय मूल्य पर अतिरिक्त डेटा" प्रदान करने का आदेश देता है, लेकिन वास्तव में ऐसा लगता है कि अधिकारी इसे सुरक्षित खेल रहे हैं: इस तथ्य के कारण घोटाले बहुत जोर से थे कि प्रयोगात्मक जीन दवाओं ने लोगों के जीवन का दावा किया था। हां, आज यह सभी के लिए स्पष्ट है कि ये दवाएं भविष्य हैं, लेकिन इसकी जिम्मेदारी ले रही हैं पक्ष जोखिमयूरोप में मुख्य दवा बाजार को नियंत्रित करने वाले अधिकारी फिर नहीं रुके।

वायरस के साथ साजिश में

यह विचार कि, जीन में हस्तक्षेप के लिए धन्यवाद, मानवता को पहले से असाध्य रोगों से बचाना संभव है, 1970 के दशक के मध्य से वैज्ञानिकों के मन को उत्साहित किया - उन्होंने मुश्किल से मुख्य तरीके विकसित किए थे जनन विज्ञानं अभियांत्रिकी. विशेषज्ञ तुरंत समझ गए: उपचार की नई पद्धति के बीच मूलभूत अंतर यह है कि यह रोग के परिणामों को समाप्त नहीं करती है बल्कि इसका मूल कारण है।आनुवंशिकीविदों द्वारा रोगों के साथ विशिष्ट जीनों को सहसंबंधित करना सीखने के बाद यह प्रक्रिया कमोबेश वास्तविक हो गई। "मानव जीनोम" परियोजना (जीनोम को समझने के बाद) के बाद, यह स्पष्ट हो गया कि वास्तव में जीव के जीवन के लिए कम जीन जिम्मेदार हैं जितना उन्होंने सोचा था - "केवल" 20-25 हजार (और 100 हजार नहीं)। जिसमें अलग प्रकारजीन में "टूटना", शरीर में खराबी के कारण, एक लगातार घटना है।

मेडिकल जेनेटिक साइंटिफिक के उप निदेशक कहते हैं, "सिद्धांत रूप में, किसी भी आबादी में, प्रत्येक 150-160वां बच्चा किसी न किसी वंशानुगत बीमारी से पीड़ित होता है।" RAMS का केंद्र वेरा इज़ेव्स्काया- वयस्कों में, ये संख्या कम होती है: 200-250 लोगों के लिए एक। जरूरी नहीं कि ये बीमारियां गंभीर हों, क्योंकि जेनेटिक पैथोलॉजी अलग होती है। उदाहरण के लिए, एक जीन है जिसके कारण कोलेस्ट्रॉल काफी बढ़ जाता है। हम यह भी जानते हैं कि सभी जन्मजात श्रवण हानि और बहरापन का 50 से 70 प्रतिशत जीन दोष के कारण भी होता है। और प्रणालीगत स्थितियाँ होती हैं जब हृदय, आँखें और बुद्धि प्रभावित होती हैं।

जीनोम को "संपादित" करने के पहले गंभीर प्रयास आनुवांशिकी के वास्तविक प्रकाशकों के थे, जिन्होंने लक्ष्य के रूप में एक विशेष जीन में टूटने से जुड़ी गंभीर बीमारियों को चुना। जीनोम को "संपादन" करने के विचार का पौधों और जानवरों पर कई बार परीक्षण किया गया था: एक वायरस को परिवहन के रूप में चुना गया था, जिसे "लोड" किया गया था। उपयोगी घटक. और अब 1999 में जेम्स विल्सनपेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय में जीन थेरेपी संस्थान के निदेशक ने मानव जीनोम के संपादन के लिए एक वायरल वाहक का परीक्षण शुरू कर दिया है। विल्सन जल्दी में थे: बाद में यह पता चला कि उन्होंने नैदानिक ​​​​परीक्षणों के नियमों का उल्लंघन किया, विशेष रूप से, उन्होंने प्रयोगात्मक बंदरों की मौत के बारे में चुप रखा।

जीनोम बदलने के लिए एक दवा के साथ एक इंजेक्शन 18 साल के एक लड़के को लगाया गया था जेसी गेलसिंगरएरिज़ोना से। जेसी को भुगतना पड़ा दुर्लभ बीमारी: उसके लीवर ने अमोनिया को तोड़ने वाले एंजाइम का उत्पादन नहीं किया - उपोत्पादजीव की महत्वपूर्ण गतिविधि। आमतौर पर, पैथोलॉजिस्ट पांच साल की उम्र तक पहुंचने से पहले ही इस विकृति से मर जाते हैं, लेकिन जेसी - एक विशेष मामला: उत्परिवर्तन विरासत में नहीं मिला था, यह शरीर में अनायास उत्पन्न हुआ। "ड्रग" वायरस युक्त एक इंजेक्शन के बाद, उन्हें बुखार आया, फिर एक बहु-अंग विकृति विकसित हुई। दूसरे दिन युवक की मौत हो गई।

"जेसी ने एडेनोवायरस-आधारित जीन थेरेपी का प्रदर्शन किया," बताते हैं आंचा बरानोवा, जीएमयू स्कूल ऑफ सिस्टम्स बायोलॉजी (यूएसए) में प्रोफेसर, सेंटर फॉर द स्टडी के प्रमुख जीर्ण रोगएटलस बायोमेडिकल होल्डिंग में विज्ञान के निदेशक, एटलस बायोमेडिकल होल्डिंग में विज्ञान के निदेशक, और अमेरिकन सोसाइटी फॉर ह्यूमन जेनेटिक्स के सदस्य। - अब उन्हें छोड़ दिया गया है क्योंकि वे गंभीर कारण हैं रोग प्रतिरोधक क्षमता का पता लगना. एडेनोवायरस शरीर में प्रवेश करने से पहले यह जानना असंभव है कि यह होगा या नहीं। यह कहा जा सकता है कि जेसी की मृत्यु न केवल उसके माता-पिता के लिए, बल्कि संपूर्ण जीन थेरेपी के लिए एक त्रासदी थी। क्योंकि इसके तुरंत बाद, दुनिया में मानव शरीर पर जीन थेरेपी के अनुप्रयोग से संबंधित सभी कार्य स्थगित कर दिए गए।

विल्सन के वैज्ञानिक कैरियर को कम आंका गया और जीन थेरेपी संस्थान को पूरी तरह से बंद कर दिया गया। संयुक्त राज्य अमेरिका में मानव जीनोम के "संपादन" वाले सभी प्रयोगों पर अनिश्चितकालीन रोक लगा दी गई है। वैज्ञानिक नाराज थे, लेकिन स्थगन कुछ हद तक फायदेमंद था। उन्होंने सक्रिय रूप से जीन दवा देने के नए तरीकों की तलाश शुरू कर दी और रेट्रोवायरस पर बस गए। एडेनोवायरस के विपरीत, उन्होंने प्रतिरक्षा प्रणाली में गड़बड़ी पैदा नहीं की, लेकिन उनके पास एक और कमी थी - ऐसे वायरस जीनोम में बेतरतीब ढंग से एकीकृत होते हैं, "जहां भगवान ने भेजा था।"

2004 में, फ्रांसीसी ने गंभीर संयुक्त इम्यूनोडेफिशियेंसी के इलाज के लिए एक दवा पेश की, एक ऐसी बीमारी जिसमें एक बच्चा प्रतिरक्षा के बिना पैदा होता है। उसका सारा जीवन, दुर्भाग्य से, छोटा, वह एक बाँझ कमरे में रहता है और यहाँ तक कि अपने माता-पिता के साथ रबर के दस्ताने में भी संवाद करता है। इन्हीं बच्चों को जीन में दोष को ठीक करने वाली दवा का इंजेक्शन लगाया गया था। प्रभाव अद्भुत था - 10 बच्चों ने अपनी प्रतिरक्षा विकसित करना शुरू कर दिया, हालांकि, रास्ते में, दो विकसित ल्यूकेमिया (वे, सौभाग्य से, ठीक हो गए)। जैसा कि यह निकला, रेट्रोवायरस ने जीन के बगल में एक "उपचारात्मक" जीन डाला जो इस विशेष रक्त कैंसर का कारण बनता है। जीन थेरेपी को एक बार फिर एक मोटी क्रॉस पर रखा गया था: चिकित्सा अनुसंधान पर नियंत्रण इतना कठिन हो गया था कि नवाचार का प्रवाह कई वर्षों तक सूख गया - यूरोप और संयुक्त राज्य अमेरिका दोनों में। फिर चीन शीर्ष पर आ गया।

चीन में निर्मित

प्रोफ़ेसर आंचा बरानोवा कहती हैं, "इन घटनाओं के लगभग तुरंत बाद, चीन ने ट्यूमर, गेंडिसिन और ओंकोराइन को स्वस्थ जीन की डिलीवरी से जुड़ी दो दवाओं के उपयोग के लिए मंजूरी दे दी।" "वे इलाज के लिए डिज़ाइन किए गए हैं ऑन्कोलॉजिकल रोगअधिक विशेष रूप से, वे p53 जीन को सक्रिय करते हैं, जो कैंसर कोशिकाओं के विकास को दबाने के लिए "जिम्मेदार" है।

दिलचस्प बात यह है कि चीनी जल्दबाजी में अपने विकास को बाजार में नहीं लाए, लेकिन ऐसी दवाएं जो इसमें बनी थीं दक्षिण कोरियाऔर यूएसए, लेकिन कानूनी बाधाओं के कारण उपभोक्ता तक नहीं पहुंचे। दिव्य साम्राज्य में, वे पूर्ति की शर्तों के बारे में इतने ईमानदार नहीं हैं नैदानिक ​​अनुसंधानऔर, जैसा कि संशयवादियों का तर्क है, गंभीर मामलों की सही संख्या पर नज़र रखना दुष्प्रभाव. दूसरे शब्दों में, चीन ने एक अपूर्ण परीक्षण वाली दवा का बड़े पैमाने पर उत्पादन करने का विकल्प चुना जो मदद करेगी एक बड़ी संख्या मेंलोग (इसे संभवतः किसी का कारण बनने दें अप्रत्याशित परिणाम). यूरोप और अमरीका में, उन्होंने एक अलग रास्ता अपनाया: जीवन संभावित शिकारसाइड इफेक्ट्स (यहां तक ​​​​कि एक भी) संभावित रोगियों के सैकड़ों से अधिक जीवन डालते हैं, जो कि कई विशेषज्ञों के अनुसार, यह दवा मदद कर सकती है।

जबकि बायोएथिक्स आयोग तय कर रहे हैं कि कौन सही है, पिछले वर्षों में पीआरसी ने न केवल दवाओं की बिक्री से ठोस लाभ प्राप्त किया है, बल्कि जीन थेरेपी की राजधानी के रूप में भी प्रसिद्धि प्राप्त की है - यह बीजिंग में है कि दुनिया भर के लोग दुनिया में सिर और गर्दन के कैंसर के गंभीर रूपों का इलाज किया जा रहा है। इसने 2013 में अमेरिका के शोधकर्ताओं के एक समूह को राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान (जो बायोमेडिकल साइंस में बजट वितरित करता है) के नेतृत्व को पत्र लिखने के लिए प्रेरित किया, जिसमें उनसे जीन थेरेपी पर कुल नियंत्रण छोड़ने का आह्वान किया गया था। छह महीने के विचार-विमर्श के बाद, अधिकारियों ने वैज्ञानिकों से सहमति व्यक्त की।

यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि मजबूर अधिस्थगन के बाद, कई वैज्ञानिकों ने ट्रांसपोर्टर वायरस के पिछले वेरिएंट को छोड़ दिया। आज, वे एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) को पसंद करते हैं: अधिकांश लोग इसके वाहक हैं, इसलिए इसे प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा शत्रुता का सामना नहीं करना पड़ेगा। इसके अलावा, एएवी की एक बड़ी विशेषता है: विभिन्न प्रकारमें वायरस घुसे हुए हैं कुछ निकाय- जिगर, आंखों, मस्तिष्क की कोशिकाओं में और, जैसा कि ग्लाइबेरा के मामले में होता है, मुख्य रूप से मांसपेशियों में। सच है, उसके नुकसान भी हैं: वह बहुत कम मात्रा में औषधीय सामग्री "दूर" कर सकता है।

दूसरा वायरस, जिसके साथ वैज्ञानिक तेजी से काम कर रहे हैं, विचित्र रूप से पर्याप्त है, वह वायरस जो एड्स का कारण बनता है। शोधकर्ता इसकी बेअसर प्रति का उपयोग करते हैं, जिसमें चिकित्सा के दृष्टिकोण से आशाजनक गुण हैं: यह प्रतिरक्षा प्रणाली की कोशिकाओं में प्रवेश कर सकता है और ओंकोजीन को सक्रिय नहीं करता है।

जागृत क्षमता

पिछले कुछ वर्षों में, दुनिया में नई "जीन" दवाओं (वे सभी परीक्षण के एक या दूसरे चरण से गुजरती हैं) के साथ स्थिति उत्साहजनक दिखती है। डॉक्टरों ने जीन की मदद से जटिल ल्यूकेमिया के विकास को दबाना सीखा, जन्म से अंधे बंदरों को दृष्टि बहाल की और उलट दिया मांसपेशीय दुर्विकास. उसी समय, कुछ मामलों में, कई इंजेक्शन आवश्यक नहीं होते हैं: उदाहरण के लिए, एक जीन जो आपको सिस्टिक फाइब्रोसिस (प्रणालीगत) से लड़ने की अनुमति देता है वंशानुगत रोग, जो बाहरी स्राव और श्वसन अंगों की ग्रंथियों को नुकसान की विशेषता है), वैज्ञानिकों ने साँस लेने के लिए एक एरोसोल में पैक किया है।

वैसे, हमारे देश में 2012 में उन्होंने जारी किया पंजीयन प्रमाणपत्रपैरों के जहाजों के गंभीर घावों के उपचार के लिए अपनी स्वयं की जीन थेरेपी दवा के लिए। यह दवा एक मानव जीन VEGF 165 है, जो नई रक्त वाहिकाओं के विकास के लिए जिम्मेदार है। इस प्रकार, दुनिया द्वारा लगभग किसी का ध्यान नहीं गया, हम चीन के बाद जीन थेरेपी के उपयोग की अनुमति देने वाले दूसरे देश बन गए।

बेशक, कई अनसुलझे मुद्दे हैं। उदाहरण के लिए, आज उन्होंने हीमोफिलिया (अब तक पशु प्रयोगों में) का इलाज जीन की एक छोटी संख्या को एक नई प्रति देकर करना सीख लिया है, जो रक्त के थक्के कारक के सामान्य उत्पादन के लिए जिम्मेदार है। की तुलना में स्वस्थ शरीरयह राशि 10 प्रतिशत है, लेकिन यह काफी पर्याप्त है, मान लीजिए कि एक व्यक्ति, जिसने अपना हाथ तोड़ दिया है, एम्बुलेंस की प्रतीक्षा कर सकता है और खून की कमी से नहीं मर सकता है। एक और बात उन बीमारियों की है जब एक जीन को पूरे शरीर में बदलने की जरूरत होती है, शाब्दिक रूप से हर कोशिका में। यहाँ विज्ञान अभी भी शक्तिहीन है।

"आपको यह समझना होगा कि जीनोम में जीन की कार्यशील प्रति को एम्बेड करने की तकनीक परिणाम प्राप्त करने का एकमात्र तरीका नहीं है," प्रोफेसर आंचा बरानोवा याद करते हैं, "कभी-कभी किसी मूक जीन को चालू करना या निष्क्रिय को सक्रिय करना आसान होता है।" एक। पर हाल के समय मेंयह डबल स्ट्रैंडेड आरएनए के साथ किया जाता है। कल्पना कीजिए कि भविष्य में हम समय के साथ बुजुर्गों में मस्तिष्क में उन सजीले टुकड़े के उत्पादन के लिए जिम्मेदार जीन के काम को कम कर सकते हैं जो अल्जाइमर रोग का कारण बनते हैं। यह वास्तव में मानवता के लिए असीम संभावनाओं को खोलता है।

दवाओं को विकसित करने और बेचने का व्यवसाय एक बहुत बड़ा उद्योग है और दवा कंपनियां हर साल अरबों डॉलर कमाती हैं। 2018 में दवा की बिक्री $1.3 ट्रिलियन से अधिक होने की उम्मीद है। USD।

बिक्री दवाइयोंसंयुक्त 15 देशों के सकल घरेलू उत्पाद से अधिक है। कुछ लोगों के लिए, विशेष रूप से दुर्लभ और के साथ गंभीर रोग, कुछ की कीमत आवश्यक दवाएँबहुत महंगा हो सकता है।

कुछ देशों में दवाओं की लागत की प्रतिपूर्ति के उपाय किए गए हैं, लोगों की मदद की गई है गैर - सरकारी संगठनऔर बीमारों को वित्तीय सहायता प्रदान करने के लिए धर्मार्थ कार्यक्रम। इसके बावजूद, एक बड़ा प्रतिशतलोग दावा नहीं कर सकते हैं और मजबूरन इन दवाओं के लिए पैसों की तलाश करनी पड़ती है जो उनके लिए महत्वपूर्ण हैं।

दुनिया की सबसे महंगी दवाओं की सूची

1. ग्लाइबेरा ग्लाइबर दुनिया की सबसे महंगी दवा बन गई है, जिसकी कीमत 53,000 यूरो प्रति एम्पाउल है। ग्लाइबेरा ग्लाइबेरा, संयुक्त राज्य अमेरिका में अनुमोदित नहीं है, यूरोप में लिपोप्रोटीन लाइपेस की कमी के इलाज के लिए उपयोग किया जाता है, एक ऐसी स्थिति जो यूरोप में केवल 1,200 लोगों और दुनिया भर में 1,000,000 लोगों को प्रभावित करती है।

2. दवा एक्टिम्यून (इंटरफेरॉन गामा-1बी) दो दुर्लभ आनुवंशिक रोगों का इलाज करती है: पुरानी ग्रैनुलोमेटस बीमारी और गंभीर, घातक। एक्टिम्यून के साथ इलाज के वार्षिक कोर्स की लागत $572,000 से अधिक है। दवा एक जैविक रूप से उत्पादित प्रोटीन है जिसे इंटरफेरॉन गामा के रूप में जाना जाता है, जो कि द्वारा उत्पादित प्रोटीन के समान है सहज रूप मेंमानव शरीर। इंटरफेरॉन गामा 1बी ग्रैनुलोमैटोसिस वाले व्यक्तियों में संक्रमण के जोखिम और गंभीरता को कम करने में मदद करता है और घातक ऑस्टियोपेट्रोसिस की गिरावट को धीमा कर सकता है।

3. लुमिज़ाइम पोम्पे रोग वाले लोगों में लापता या कमी वाले एंजाइम की जगह लेता है, आनुवंशिक रोगशरीर की कोशिकाओं में ग्लाइकोजन नामक शर्करा के संचय के कारण होता है। लुमिज़ाइम दवा की कीमत 50 मिलीग्राम के लिए लगभग US$15,000 है, और उपचार की लागत, पूरा पाठ्यक्रमजो लगभग $300,000 प्रति वर्ष है।

5. Elaprase Elaprase (Idursulfase) 2mg/ml की 1 शीशी की कीमत $4,250 है। एलाप्रेज़ का उपयोग असामान्य रूप से दुर्लभ स्थिति के लिए किया जाता है जो मस्तिष्क के कार्य में हस्तक्षेप करता है और शारीरिक विकास. एलाप्रेज़ उपचार की लागत एलाप्रेज़ (इडुरसल्फ़ेज़) प्रति वर्ष $375,000 से अधिक है।

6. 5 मिली की 1 शीशी की कीमत लगभग 2,350 डॉलर है और इसका उपयोग म्यूकोपॉलीसैकरिडोसिस टाइप 4, मारोट्यू-लामी सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है, जो प्रभावित करता है संयोजी ऊतकों. सामान्य लक्षणहृदय की समस्याएं, मस्तिष्क क्षति, और बहुत कुछ शामिल करें। एक वर्ष की दवा की लागत $365,000 से अधिक हो सकती है।

7. Cinryze 500 की कीमत 1,800 यूरो प्रति पैक है और एंजियोएडेमा का इलाज करता है, जो 50,000 लोगों में से एक को प्रभावित करता है। $350,000 प्रति वर्ष की लागत से, दवा प्रभावी रूप से हाथों, गले और पेट में सूजन को नियंत्रित करती है।

8. फोलोटिन फोलोटिन (प्रालाट्रेक्सेट) $10,100 20mg/ml के लिए टी-सेल लिंफोमा के इलाज के लिए उपयोग की जाने वाली एक कीमोथेरेपी है जो अक्सर पुनरावृत्ति और मेटास्टेसाइज करती है। पेरिफेरल टी-सेल लिंफोमा एक दुर्लभ प्रकार का गैर-हॉजकिन का लिंफोमा है जिसमें एंजियोइम्यूनोबलास्टिक टी-सेल लिंफोमा और एनाप्लास्टिक बड़े सेल लिंफोमा शामिल हैं। कीमोथेरेपी फोलोटिन फोलोटिन (प्रालाट्रेक्सेट) की कीमत $30,000 प्रति माह से अधिक हो सकती है और यह लगभग छह सप्ताह तक चलती है।

9. एक्टर की कीमत $7,500 प्रति 5 मिली है। अकथार (कॉर्टिकोट्रोपिन) का उपयोग आमतौर पर संधिशोथ और सोरियाटिक गठिया, सारकॉइडोसिस, एंकिलॉज़िंग स्पॉन्डिलाइटिस, कोरॉइडाइटिस के इलाज के लिए किया जाता है। शिशु बरामदगीऔर । एक वर्ष के उपचार पर $200,000 से अधिक का खर्च आ सकता है।

10. मायोज़ाइम मायोज़ाइम की कीमत 1,000 यूरो प्रति 50 मिली है और इसका उपयोग पोम्पे रोग के इलाज के लिए किया जाता है, एक दुर्लभ और कभी-कभी जानलेवा बीमारीजो दिल को छू जाए और कंकाल की मांसपेशियां. Myozyme Myozyme एक लाइसोसोमल ग्लाइकोजन-विशिष्ट एंजाइम है जो जीवित रहने में सुधार करता है और उपचार के लिए $100,000 और $300,000 प्रति वर्ष के बीच खर्च करता है।

स्वास्थ्य प्रणालियाँ विभिन्न देशलोगों की पहुंच और लाभ के बीच संतुलन खोजने का प्रयास करें दवा कंपनियांयह स्थायी संघर्षदुर्लभ और गंभीर बीमारियों वाले मरीजों की मदद के लिए।

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